Estudo de Viabilidade Retrospectivo das Diretrizes de Prática Clínica PETHEMA-POMCIDEX para o Tratamento de Pacientes com Mieloma Múltiplo Recidivante e Refratário (MMRR)
O mieloma múltiplo (MM) é uma neoplasia de células plasmáticas que representa o segundo tipo mais comum de tumor hematológico depois dos linfomas. A incorporação de novos agentes como bortezomibe, lenalidomida ou talidomida no tratamento de primeira linha, bem como em cenários de recaída, levou a uma melhora significativa nas taxas de sobrevida para pacientes com MM, que dobraram nos últimos 5-7 anos (1, 2). No entanto, exceto por uma pequena porcentagem de pacientes (10-30%)(3) que pode alcançar a cura após o tratamento de primeira linha, na maioria dos casos, o MM se comporta como uma doença incurável cujo curso clínico é caracterizado por recidivas repetidas, períodos de remissão cada vez mais curtos e tornando-se refratários a tratamentos sucessivos (bortezomibe ou lenalidomida). Nesta situação, a sobrevida é geralmente inferior a 9 meses, o que reforça a necessidade de desenvolver novos medicamentos para pacientes com MM A pomalidomida, um medicamento imunomodulador de terceira geração (IMiD), tem demonstrado eficácia em pacientes com MM recidivante e refratário, com resposta global taxa que oscila entre 30-60%, dependendo se é administrado em combinação com dexametasona em baixa dose ou em associação com o tratamento com um agente citostático como a ciclofosfamida.
No ensaio clínico CC-4047-MM-003, o tratamento com pomalidomida e dexametasona em baixa dose em pacientes com MM recidivante e refratário ou naqueles intolerantes a bortezomibe ou lenalidomida foi um tratamento de resgate bem-sucedido em 30% dos pacientes com sobrevida mediana livre de progressão de 4 meses. A associação de ciclofosfamida na dose de 400mg/dia nos dias 1, 8 e 15 de cada ciclo é capaz de aumentar a taxa de resposta global de 39% para a combinação pomalidomida-dexametasona para até 65% para o regime triplo (pomalidomida, ciclofosfamida , dexametasona - POMCIDEX), bem como a PFS mediana de 4,4 meses. a 9,2 meses. respectivamente. Além disso, os perfis de tolerância e segurança da combinação tripla pomalidomida, ciclofosfamida e dexametasona foram aceitáveis.
A associação de bortezomibe com pomalidomida-dexametasona também aumenta a taxa de resposta global (85%) e prolonga a PFS (10,7 meses).
O estudo BiRD (lenalidomida, dexametasona e claritromicina) sugere que a claritromicina intensifica o efeito dos corticosteroides, aumentando seu efeito antimieloma. Um estudo avaliando a combinação de claritromicina com pomalidomida e dexametasona em baixa dose em pacientes com RRMM mostrou uma taxa de resposta global de 57% e taxa de benefício clínico (considerado igual ou superior à resposta menor) de 66%.
Desde julho de 2014, a pomalidomida (Imnovid®) em combinação com dexametasona foi aprovada para o tratamento de pacientes adultos com MM recidivante e refratário que receberam pelo menos duas linhas de terapia anteriores (incluindo bortezomibe e lenalidomida) e que apresentaram doença progressiva para última linha de tratamento.
Na Espanha, em janeiro de 2015, e no contexto do Grupo Espanhol de Mieloma (GEM), implementamos diretrizes de prática clínica para o tratamento de pacientes com RRMM candidatos ao tratamento com pomalidomida com uma combinação de terapia tripla pomalidomida + ciclofosfamida + dexametasona em baixa dose (POMCIDEX ) (Apêndice 1). O objetivo das diretrizes de prática clínica foi aumentar a taxa de resposta geral, a qualidade da resposta e a sobrevida livre de progressão em pacientes tratados com POMCIDEX. Em pacientes com resposta subótima (definida como doença estável nos primeiros 3 ciclos, ou inferior à resposta parcial após seis ciclos de acordo com o International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria [7]), a claritromicina pode ser adicionada ao seu tratamento na dose de 500 mg /12hrs nos dias 1-28 de cada ciclo. O tratamento pode ser administrado até a progressão da doença, toxicidade inaceitável ou com base na decisão do paciente.
Tendo em conta o tempo decorrido desde a aprovação da pomalidomida para uso na Espanha e a publicação das diretrizes de prática clínica, acreditamos que agora é hora de avaliar retrospectivamente os resultados das diretrizes terapêuticas para pacientes espanhóis com MM e revisar a viabilidade das recomendações contidas nas diretrizes quanto ao cumprimento das mesmas e a eficácia do curso de tratamento planejado. Uma vez avaliada a viabilidade do esquema terapêutico proposto, outras análises com o objetivo de estudar os resultados clínicos do tratamento podem ser realizadas como uma análise separada.
O paradigma terapêutico para MM está mudando rapidamente devido à disponibilidade de novos medicamentos para o tratamento de pacientes com doença refratária ou recidivante, tornando as decisões clínicas mais desafiadoras. Por isso, a disponibilidade de dados obtidos em cenários da vida real, fora dos ensaios clínicos, é essencial para a escolha do tratamento adequado para cada paciente
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Este é um estudo nacional, multicêntrico, observacional, retrospectivo, aberto, não randomizado e não intervencional para avaliar o grau de conformidade dos centros PETHEMA na Espanha com as diretrizes de prática clínica propostas pelo Grupo Espanhol de Mieloma para o tratamento de casos de recidiva e refratário MM com POMCIDEX.
Neste estudo, serão incluídos retrospectivamente todos os pacientes que atenderam aos critérios de inclusão das diretrizes de prática clínica do GEM e que foram tratados com POMCIDEX. O período de coleta de dados retrospectiva será de 01/01/2015 a 01/04/2018.
O período de coleta de dados para o estudo inclui um período máximo de três meses para permitir que cada centro colete os dados clínicos e demográficos necessários para cada paciente, a fim de cumprir os diferentes objetivos do estudo. Os dados do paciente serão anonimizados e registrados no Formulário de Relato de Caso eletrônico (eCRF) usando a plataforma RedCap. Posteriormente, será realizada a limpeza e verificação dos dados de todos os dados registrados pelos investigadores do estudo. Este procedimento será realizado nos seis meses após o bloqueio do banco de dados.
Uma vez concluído o processo de registro e verificação dos dados do paciente, será realizada a extração e análise estatística dos dados.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Barcelona, Espanha
- Hospital de Sant Joan de Déu
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Donostia, Espanha
- Hospital Donostia-Donostia Ospitalea
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Granada, Espanha
- Hospital Universitario Virgen de Las Nieves
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Huesca, Espanha
- Hospital General San Jorge - Huesca
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Jaén, Espanha
- Hospital de Jaen
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Lugo, Espanha
- Hospital Lucus Augusti
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Madrid, Espanha
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
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Madrid, Espanha
- Hospital Ramón y Cajal
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Espanha
- Hospital Clinico San Carlos
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario de La Princesa
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Madrid, Espanha
- Hospital del Tajo
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario Infanta Leonor
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Murcia, Espanha
- Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
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Málaga, Espanha
- Complejo Hospitalario de Especialidades Virgen de la Victoria
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Oviedo, Espanha
- Hospital Central de Asturias
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Palma De Mallorca, Espanha
- Hospital Universitari Son Espases
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Pamplona, Espanha
- Complejo Hospitalario de Navarra
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Ponferrada, Espanha
- Hospital El Bierzo
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Salamanca, Espanha
- Hospital Universitario de Salamanca
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Terrassa, Espanha
- Hospital Mutua Terrassa
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Toledo, Espanha
- Complejo Hospitalario de Toledo
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Valence, Espanha
- Hospital Universitario Dr. Peset Aleixandre
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Valencia, Espanha
- Hospital Arnau De Vilanova
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Valencia, Espanha
- Hospital Universitario la Fe
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Valladolid, Espanha
- Hospital Clinico Universitario de Valladolid
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Vitoria, Espanha
- Hospital Txagorritxu
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes tratados com POMCIDEX durante o período de 01/01/2015 e 01/04/2018 de acordo com as diretrizes de prática clínica PETHEMA. Os critérios de inclusão nas diretrizes são aqueles especificados nas diretrizes de prática clínica
Critério de exclusão:
- Pacientes que não foram tratados de acordo com as diretrizes de prática clínica durante o período especificado
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Mieloma Múltiplo Refratário
Pacientes com mieloma múltiplo recidivante e refratário que receberam tratamento com pomalidomida, ciclofosfamida e dexametasona seguindo as diretrizes de prática clínica GEM-PETHEMA entre 01/01/2015 e 04/01/2018
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Nível de cumprimento nos centros PETHEMA na Espanha com as diretrizes de prática clínica propostas pelo Grupo Espanhol de Mieloma para o tratamento de MM recidivante e refratário com POMCIDEX.
Prazo: 3 meses
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Avaliar a viabilidade das orientações terapêuticas, medida em termos de adesão e eficácia do tratamento planeado.
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3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Distúrbios imunoproliferativos
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios hemostáticos
- Paraproteinemias
- Distúrbios das Proteínas Sanguíneas
- Mieloma múltiplo
- Neoplasias de Células Plasmáticas
Outros números de identificação do estudo
- GEM-POMCIDEX
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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