Studio di fattibilità retrospettivo delle linee guida di pratica clinica PETHEMA-POMCIDEX per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario (RRMM)
Il mieloma multiplo (MM) è una neoplasia plasmacellulare che rappresenta il secondo tipo più comune di tumore ematologico dopo i linfomi. L'incorporazione di nuovi agenti come bortezomib, lenalidomide o talidomide nel trattamento di prima linea e nei contesti di recidiva ha portato a un significativo miglioramento dei tassi di sopravvivenza per i pazienti affetti da MM, che sono raddoppiati negli ultimi 5-7 anni (1, 2). Tuttavia, fatta eccezione per una piccola percentuale di pazienti (10-30%)(3) che possono ottenere una cura dopo il trattamento di prima linea, nella maggior parte dei casi il MM si comporta come una malattia incurabile il cui decorso clinico è caratterizzato da recidive ripetute, periodi di remissione sempre più brevi e diventando refrattari ai trattamenti successivi (bortezomib o lenalidomide). In questa situazione, la sopravvivenza è generalmente inferiore a 9 mesi, il che sottolinea la necessità di sviluppare nuovi farmaci per i pazienti con MM Pomalidomide, un farmaco immunomodulatore di terza generazione (IMiD), ha dimostrato efficacia nei pazienti con MM recidivante e refrattario, con una risposta complessiva tasso che oscilla tra il 30-60% a seconda che sia somministrato in combinazione con desametasone a basso dosaggio o in associazione al trattamento con un agente citostatico come la ciclofosfamide.
Nello studio clinico CC-4047-MM-003, il trattamento con pomalidomide e desametasone a basso dosaggio nei pazienti affetti da MM recidivante e refrattario o in quelli intolleranti a bortezomib o lenalidomide è stato un trattamento di salvataggio di successo nel 30% dei pazienti con una sopravvivenza libera da progressione mediana di 4 mesi. L'associazione di ciclofosfamide alla dose di 400 mg/die nei giorni 1, 8 e 15 di ciascun ciclo è in grado di aumentare il tasso di risposta globale dal 39% per la combinazione pomalidomide-desametasone fino al 65% per il triplo regime (pomalidomide, ciclofosfamide , desametasone - POMCIDEX), così come la PFS mediana da 4,4 mesi. a 9,2 mesi. rispettivamente. Inoltre, i profili di tolleranza e sicurezza della tripla combinazione pomalidomide, ciclofosfamide e desametasone erano accettabili.
Anche l'associazione di bortezomib con pomalidomide-desametasone aumenta il tasso di risposta globale (85%) e prolunga la PFS (10,7 mesi).
Lo studio BiRD (lenalidomide, desametasone e claritromicina) suggerisce che la claritromicina intensifica l'effetto dei corticosteroidi, aumentando il loro effetto anti-mieloma. Uno studio che ha valutato la combinazione di claritromicina con pomalidomide e desametasone a basso dosaggio nei pazienti con MMRR ha mostrato un tasso di risposta globale del 57% e un tasso di beneficio clinico (considerato uguale o superiore alla risposta minore) del 66%.
Da luglio 2014, pomalidomide (Imnovid®) in combinazione con desametasone è stato approvato per il trattamento di pazienti adulti affetti da MM recidivante e refrattario che hanno ricevuto almeno due precedenti linee di terapia (tra cui bortezomib e lenalidomide) e che hanno mostrato una progressione della malattia l'ultima linea di trattamento.
In Spagna nel gennaio 2015, e nel contesto del gruppo spagnolo per il mieloma (GEM), abbiamo implementato le linee guida di pratica clinica per il trattamento dei pazienti con RRMM candidati al trattamento con pomalidomide con una tripla combinazione terapeutica pomalidomide + ciclofosfamide + desametasone a basso dosaggio (POMCIDEX ) (Appendice 1). L'obiettivo delle linee guida per la pratica clinica era aumentare il tasso di risposta globale, la qualità della risposta e la sopravvivenza libera da progressione nei pazienti trattati con POMCIDEX. Nei pazienti con risposta subottimale (definita come malattia stabile nei primi 3 cicli, o inferiore alla risposta parziale dopo sei cicli secondo i criteri di risposta uniforme dell'International Myeloma Working Group [7]), la claritromicina può essere aggiunta al loro trattamento alla dose di 500 mg /12 ore nei giorni 1-28 di ogni ciclo. Il trattamento può essere somministrato fino a progressione della malattia, tossicità inaccettabile o in base alla decisione del paziente.
Tenendo presente il tempo trascorso dall'approvazione della pomalidomide per l'uso in Spagna e dalla pubblicazione delle linee guida di pratica clinica, riteniamo che sia giunto il momento di una valutazione retrospettiva dei risultati delle linee guida terapeutiche per i pazienti spagnoli affetti da MM e di rivedere la fattibilità delle raccomandazioni contenute nelle linee guida rispetto al rispetto delle stesse e l'efficacia del percorso di trattamento pianificato. Una volta valutata la fattibilità del regime terapeutico proposto, altre analisi allo scopo di studiare i risultati clinici del trattamento possono essere effettuate come analisi separata.
Il paradigma terapeutico per il MM sta rapidamente cambiando a causa della disponibilità di nuovi farmaci per il trattamento di pazienti con malattia refrattaria o recidivante, rendendo le decisioni cliniche più impegnative. Per questo motivo, la disponibilità di dati ottenuti da contesti di vita reale, al di fuori degli studi clinici, è essenziale per scegliere il trattamento appropriato per ogni paziente
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio nazionale, multicentrico, osservazionale, retrospettivo, in aperto, non randomizzato, non interventistico per valutare il grado di conformità nei centri PETHEMA in Spagna con le linee guida di pratica clinica proposte dal gruppo spagnolo sul mieloma per il trattamento delle recidive e MM refrattario con POMCIDEX.
In questo studio, saranno inclusi retrospettivamente tutti i pazienti che hanno soddisfatto i criteri di inclusione per le linee guida di pratica clinica GEM e che sono stati trattati con POMCIDEX. Il periodo di raccolta dati retrospettiva sarà dal 01/01/2015 al 01/04/2018.
Il periodo di raccolta dei dati per lo studio comprende un periodo massimo di tre mesi per consentire a ciascun centro di raccogliere i dati clinici e demografici necessari per ciascun paziente al fine di soddisfare i diversi obiettivi dello studio. I dati del paziente saranno resi anonimi e registrati nel Case Report Form elettronico (eCRF) utilizzando la piattaforma RedCap. Successivamente, verrà effettuata la pulizia e la verifica dei dati su tutti i dati registrati dagli investigatori dello studio. Questa procedura verrà eseguita nei sei mesi successivi al blocco del database.
Una volta completato il processo di registrazione e verifica dei dati del paziente, verrà effettuata l'estrazione e l'analisi statistica dei dati.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Barcelona, Spagna
- Hospital de Sant Joan de Déu
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Donostia, Spagna
- Hospital Donostia-Donostia Ospitalea
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Granada, Spagna
- Hospital Universitario Virgen de Las Nieves
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Huesca, Spagna
- Hospital General San Jorge - Huesca
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Jaén, Spagna
- Hospital de Jaen
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Lugo, Spagna
- Hospital Lucus Augusti
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Madrid, Spagna
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
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Madrid, Spagna
- Hospital Ramón y Cajal
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Spagna
- Hospital Clinico San Carlos
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario de La Princesa
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Madrid, Spagna
- Hospital del Tajo
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario Infanta Leonor
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Murcia, Spagna
- Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
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Málaga, Spagna
- Complejo Hospitalario de Especialidades Virgen de la Victoria
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Oviedo, Spagna
- Hospital Central de Asturias
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Palma De Mallorca, Spagna
- Hospital Universitari Son Espases
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Pamplona, Spagna
- Complejo Hospitalario de Navarra
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Ponferrada, Spagna
- Hospital El Bierzo
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Salamanca, Spagna
- Hospital Universitario de Salamanca
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Terrassa, Spagna
- Hospital Mutua Terrassa
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Toledo, Spagna
- Complejo Hospitalario de Toledo
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Valence, Spagna
- Hospital Universitario Dr. Peset Aleixandre
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Valencia, Spagna
- Hospital Arnau De Vilanova
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Valencia, Spagna
- Hospital Universitario la Fe
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Valladolid, Spagna
- Hospital Clinico Universitario de Valladolid
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Vitoria, Spagna
- Hospital Txagorritxu
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti trattati con POMCIDEX durante il periodo 01/01/2015 e 01/04/2018 in accordo con le linee guida di pratica clinica PETHEMA. I criteri di inclusione nelle linee guida sono quelli specificati nelle linee guida di pratica clinica
Criteri di esclusione:
- Pazienti che non sono stati trattati secondo le linee guida della pratica clinica durante il periodo specificato
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Mieloma multiplo refrattario
Pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto un trattamento con pomalidomide, ciclofosfamide e desametasone seguendo le linee guida per la pratica clinica GEM-PETHEMA tra il 01/01/2015 e il 01/04/2018
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Livello di conformità nei centri PETHEMA in Spagna con le linee guida di pratica clinica proposte dal gruppo spagnolo per il mieloma per il trattamento del MM recidivato e refrattario con POMCIDEX.
Lasso di tempo: 3 mesi
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Valutare la fattibilità delle linee guida terapeutiche, misurata in termini di compliance ed efficacia del trattamento programmato.
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3 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Malattie linfoproliferative
- Disturbi immunoproliferativi
- Malattie ematologiche
- Disturbi emorragici
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- Paraproteinemie
- Disturbi delle proteine del sangue
- Mieloma multiplo
- Neoplasie, plasmacellule
Altri numeri di identificazione dello studio
- GEM-POMCIDEX
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