Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Retrospektiv levedygtighedsundersøgelse af PETHEMA-POMCIDEX kliniske retningslinjer for behandling af patienter med recidiverende og refraktær myelomatose (RRMM)

4. februar 2021 opdateret af: PETHEMA Foundation

Myelomatose (MM) er en plasmacelle-neoplasma, der repræsenterer den næstmest almindelige type hæmatologisk tumor efter lymfomer. Inkorporeringen af ​​nye midler såsom bortezomib, lenalidomid eller thalidomid i førstelinjebehandlingen såvel som i tilbagefaldsindstillinger har ført til en signifikant forbedring i overlevelsesraten for MM-patienter, som er fordoblet inden for de sidste 5-7 år (1, 2). Bortset fra en lille procentdel af patienterne (10-30%)(3), der kan opnå helbredelse efter førstelinjebehandling, opfører MM sig dog i de fleste tilfælde som en uhelbredelig sygdom, hvis kliniske forløb er karakteriseret ved gentagne tilbagefald, kortere og kortere perioder med remission og ved at blive refraktær over for successive behandlinger (bortezomib eller lenalidomid). I denne situation er overlevelse generelt mindre end 9 måneder, hvilket understreger behovet for at udvikle nye lægemidler til MM-patienter. Pomalidomid, et tredjegenerations immunmodulerende lægemiddel (IMiD), har vist effekt hos patienter med recidiverende og refraktær MM, med en samlet respons rate, der svinger mellem 30-60 % afhængig af, om det administreres i kombination med lavdosis dexamethason eller i forbindelse med behandling med et cytostatika som cyclophosphamid.

I det kliniske forsøg CC-4047-MM-003 var behandling med pomalidomid og lavdosis dexamethason hos patienter med recidiverende og refraktær MM eller dem, der var intolerante over for bortezomib eller lenalidomid, en vellykket redningsbehandling hos 30 % af patienterne med en median progressionsfri overlevelse på 4 måneder. Sammenhængen af ​​cyclophosphamid ved en dosis på 400 mg/dag på dag 1, 8 og 15 i hver cyklus er i stand til at øge den samlede responsrate fra 39 % for kombinationen pomalidomid-dexamethason til op til 65 % for den tredobbelte kur (pomalidomid, cyclophosphamid , dexamethason - POMCIDEX), samt median PFS fra 4,4 mdr. til 9,2 mdr. henholdsvis. Desuden var tolerance- og sikkerhedsprofilerne for den tredobbelte kombination pomalidomid, cyclophosphamid og dexamethason acceptable.

Sammenhængen af ​​bortezomib med pomalidomid-dexamethason øger også den samlede responsrate (85 %) og forlænger PFS (10,7 måneder).

BiRD-studiet (lenalidomid, dexamethason og clarithromycin) tyder på, at clarithromycin intensiverer virkningen af ​​kortikosteroider, hvilket øger deres anti-myelomeffekt. En undersøgelse, der evaluerede kombinationen af ​​clarithromycin med pomalidomid og lavdosis dexamethason hos RRMM-patienter, viste en samlet responsrate på 57 % og en klinisk fordelsrate (betragtet som lig med eller bedre end mindre respons) på 66 %.

Siden juli 2014 har pomalidomid (Imnovid®) i kombination med dexamethason været godkendt til behandling af voksne patienter med recidiverende og refraktær MM, som har modtaget mindst to tidligere behandlingslinjer (inklusive bortezomib og lenalidomid), og som har vist progressiv sygdom til den sidste behandlingslinje.

I Spanien i januar 2015 og i den spanske myelomgruppe (GEM)-sammenhæng implementerede vi kliniske retningslinjer for behandling af RRMM-patienter, der er kandidater til pomalidomidbehandling med en tredobbelt terapikombination pomalidomid + cyclophosphamid + lavdosis dexamethason (POMCIDEX) ) (Bilag 1). Målet med retningslinjerne for klinisk praksis var at øge den samlede responsrate, kvaliteten af ​​responsen og progressionsfri overlevelse hos patienter behandlet med POMCIDEX. Hos patienter med suboptimal respons (defineret som stabil sygdom i de første 3 cyklusser, eller ringere end delvis respons efter seks cyklusser i henhold til International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria [7]), kan clarithromycin tilsættes til deres behandling i en dosis på 500 mg /12 timer på dag 1-28 i hver cyklus. Behandling kan administreres indtil sygdomsprogression, uacceptabel toksicitet eller baseret på patientens beslutning.

I betragtning af den tid, der er gået siden godkendelsen af ​​pomalidomid til brug i Spanien og offentliggørelsen af ​​retningslinjerne for klinisk praksis, mener vi, at det nu er tid til en retrospektiv evaluering af resultaterne af de terapeutiske retningslinjer for spanske MM-patienter og at gennemgå levedygtigheden af ​​anbefalingerne i retningslinjerne med hensyn til overholdelse af samme og effektiviteten af ​​det planlagte behandlingsforløb. Når først levedygtigheden af ​​det foreslåede behandlingsregime er blevet evalueret, kan andre analyser med det formål at studere de kliniske resultater af behandlingen udføres som en separat analyse.

Det terapeutiske paradigme for MM ændrer sig hurtigt på grund af tilgængeligheden af ​​nye lægemidler til behandling af patienter med refraktær eller recidiverende sygdom, hvilket gør kliniske beslutninger mere udfordrende. Af denne grund er tilgængeligheden af ​​data opnået fra virkelige omgivelser uden for kliniske forsøg afgørende for at vælge den passende behandling for hver patient

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er en national, multicenter, observationel, retrospektiv, åben-label, ikke-randomiseret, ikke-interventionel undersøgelse for at evaluere graden af ​​overensstemmelse på PETHEMA-centre i Spanien med de kliniske retningslinjer foreslået af den spanske myelomgruppe til behandling af tilbagefald. og ildfast MM med POMCIDEX.

I denne undersøgelse vil alle patienter blive inkluderet retrospektivt, som opfyldte inklusionskriterierne for GEM-retningslinjerne for klinisk praksis, og som blev behandlet med POMCIDEX. Perioden for retrospektiv dataindsamling vil være fra 01/01/2015 til 01/04/2018.

Dataindsamlingsperioden for undersøgelsen omfatter en periode på maksimalt tre måneder for at give hvert center mulighed for at indsamle de nødvendige kliniske og demografiske data for hver patient for at opfylde de forskellige undersøgelsesmål. Patientdata vil blive anonymiseret og registreret i den elektroniske Case Report Form (eCRF) ved hjælp af RedCap-platformen. Derefter vil datarensning og verifikation blive udført på alle data, der er registreret af undersøgelsens efterforskere. Denne procedure vil blive udført inden for seks måneder efter databaselåsning.

Når processen med registrering og verifikation af patientdata er afsluttet, vil udtrækning og statistisk analyse af dataene blive udført.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

110

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital de Sant Joan de Déu
      • Donostia, Spanien
        • Hospital Donostia-Donostia Ospitalea
      • Granada, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen de Las Nieves
      • Huesca, Spanien
        • Hospital General San Jorge - Huesca
      • Jaén, Spanien
        • Hospital de Jaen
      • Lugo, Spanien
        • Hospital Lucus Augusti
      • Madrid, Spanien
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Ramón y Cajal
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario de La Princesa
      • Madrid, Spanien
        • Hospital del Tajo
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Infanta Leonor
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
      • Málaga, Spanien
        • Complejo Hospitalario de Especialidades Virgen de la Victoria
      • Oviedo, Spanien
        • Hospital Central de Asturias
      • Palma De Mallorca, Spanien
        • Hospital Universitari Son Espases
      • Pamplona, Spanien
        • Complejo Hospitalario de Navarra
      • Ponferrada, Spanien
        • Hospital El Bierzo
      • Salamanca, Spanien
        • Hospital Universitario de Salamanca
      • Terrassa, Spanien
        • Hospital Mutua Terrassa
      • Toledo, Spanien
        • Complejo Hospitalario de Toledo
      • Valence, Spanien
        • Hospital Universitario Dr. Peset Aleixandre
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Arnau De Vilanova
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario la Fe
      • Valladolid, Spanien
        • Hospital Clinico Universitario de Valladolid
      • Vitoria, Spanien
        • Hospital Txagorritxu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter behandlet med POMCIDEX i perioden 01/01/2015 og 01/04/2018 i overensstemmelse med PETHEMAs kliniske retningslinjer. Inklusionskriterierne i retningslinjerne er dem, der er specificeret i retningslinjerne for klinisk praksis

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter behandlet med POMCIDEX i perioden 01/01/2015 og 01/04/2018 i overensstemmelse med PETHEMAs kliniske retningslinjer. Inklusionskriterierne i retningslinjerne er dem, der er specificeret i retningslinjerne for klinisk praksis

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der ikke er blevet behandlet efter de kliniske retningslinjer i den angivne periode

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Refraktær Myelom
Patienter med recidiverende og refraktær myelomatose, som har modtaget behandling med pomalidomid, cyclophosphamid og dexamethason efter GEM-PETHEMAs kliniske retningslinjer mellem 01/01/2015 og 01/04/2018

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Grad af overholdelse på PETHEMA-centre i Spanien med de kliniske retningslinjer foreslået af den spanske myelomgruppe for behandling af recidiverende og refraktær MM med POMCIDEX.
Tidsramme: 3 måneder
At evaluere levedygtigheden af ​​de terapeutiske retningslinjer, målt i form af compliance og effektiviteten af ​​den planlagte behandling.
3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PETHEMA Foundation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. juli 2020

Studieafslutning (Faktiske)

14. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. marts 2018

Først opslået (Faktiske)

26. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GEM-POMCIDEX

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Recidiverende og refraktært myelomatose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner