A PETHEMA-POMCIDEX klinikai gyakorlati irányelveinek retrospektív életképességi tanulmánya a kiújult és refrakter myeloma multiplexben (RRMM) szenvedő betegek kezelésére
A myeloma multiplex (MM) egy plazmasejtes neoplazma, amely a limfómák után a hematológiai daganatok második leggyakoribb típusa. Az olyan új szerek, mint a bortezomib, lenalidomid vagy talidomid beépítése az első vonalbeli kezelésbe, valamint a relapszusok kezelésébe, jelentős javulást eredményezett az MM-es betegek túlélési arányában, amely az elmúlt 5-7 évben megduplázódott (1, 2). Azonban a betegek kis százalékát (10-30%) (3) kivéve, akik az első vonalbeli kezelés után gyógyulhatnak, az esetek többségében az MM gyógyíthatatlan betegségként viselkedik, amelynek klinikai lefolyását ismételt visszaesések jellemzik, egyre rövidebb remissziós periódusok, és az egymást követő kezelésekre (bortezomib vagy lenalidomid) ellenállóvá válva. Ebben a helyzetben a túlélés általában kevesebb, mint 9 hónap, ami rámutat arra, hogy új gyógyszereket kell kifejleszteni MM-betegek számára. A pomalidomid, egy harmadik generációs immunmoduláló gyógyszer (IMiD) hatékonynak bizonyult relapszusos és refrakter MM-ben szenvedő betegeknél, általános válaszreakció mellett. aránya 30-60% között ingadozik attól függően, hogy alacsony dózisú dexametazonnal vagy citosztatikus szerrel, például ciklofoszfamiddal történő kezeléssel együtt adják be.
A CC-4047-MM-003 klinikai vizsgálatban a pomalidomiddal és az alacsony dózisú dexametazonnal végzett kezelés relapszusos és refrakter MM-ben szenvedő, illetve bortezomib- vagy lenalidomid-intoleranciában szenvedő betegeknél sikeres mentőkezelés volt a betegek 30%-ánál, akiknél medián progressziómentes túlélés volt. 4 hónapból. Az egyes ciklusok 1., 8. és 15. napján 400 mg/nap dózisú ciklofoszfamid kombinációja képes a teljes válaszarányt a pomalidomid-dexametazon kombináció 39%-áról 65%-ra növelni a hármas kezelési rend (pomalidomid, ciklofoszfamid) esetén. , dexametazon – POMCIDEX), valamint a medián PFS 4,4 hónaptól. 9,2 hónapig. illetőleg. A pomalidomid, ciklofoszfamid és dexametazon hármas kombinációjának toleranciája és biztonsági profilja is elfogadható volt.
A bortezomib és a pomalidomid-dexametazon kapcsolata szintén növeli az általános válaszarányt (85%), és meghosszabbítja a PFS-t (10,7 hónap).
A BiRD-vizsgálat (lenalidomid, dexametazon és klaritromicin) azt sugallja, hogy a klaritromicin fokozza a kortikoszteroidok hatását, fokozva a mielóma elleni hatásukat. Egy tanulmány, amely a klaritromicin pomalidomiddal és alacsony dózisú dexametazonnal történő kombinációját értékelte RRMM-ben szenvedő betegeknél, 57%-os általános válaszarányt és 66%-os klinikai haszonarányt mutatott (amely a kisebb válasznál egyenlőnek vagy jobbnak tekinthető).
2014 júliusa óta a pomalidomidot (Imnovid®) dexametazonnal kombinálva engedélyezték olyan relapszusos és refrakter MM-ben szenvedő felnőtt betegek kezelésére, akik legalább két korábbi terápiában részesültek (beleértve a bortezomibot és a lenalidomidot), és akiknél progresszív betegségben szenvedtek. az utolsó kezelési vonal.
Spanyolországban 2015 januárjában a Spanyol Myeloma Group (GEM) összefüggésében klinikai gyakorlati irányelveket vezettünk be azon RRMM-betegek kezelésére, akik pomalidomid-kezelésre jelöltek, pomalidomid + ciklofoszfamid + alacsony dózisú dexametazon (POMCIDEX) hármas terápiás kombinációval. ) (1. függelék). A klinikai gyakorlati irányelvek célja az volt, hogy növeljék a POMCIDEX-szel kezelt betegek általános válaszarányát, a válasz minőségét és a progressziómentes túlélést. Azoknál a betegeknél, akiknél szuboptimális válaszreakció (az első 3 ciklusban stabil betegségként, vagy hat ciklus után a részleges válasznál gyengébb a Nemzetközi Myeloma Munkacsoport Egységes Válasz Kritériumai szerint [7]) esetén a klaritromicin 500 mg-os adagban adható a kezelésükhöz. /12 óra minden ciklus 1-28. napján. A kezelés a betegség progressziójáig, elfogadhatatlan toxicitásig vagy a beteg döntése alapján adható.
Szem előtt tartva a pomalidomid spanyolországi felhasználásának engedélyezése és a klinikai gyakorlati irányelvek közzététele óta eltelt időt, úgy gondoljuk, hogy itt az ideje a spanyol MM-betegekre vonatkozó terápiás irányelvek eredményeinek retrospektív értékelésének, valamint a felülvizsgálatnak. az irányelvekben foglalt ajánlások érvényesülése az ezeknek való megfelelés tekintetében, valamint a tervezett kúra hatékonysága. A javasolt terápia életképességének értékelése után a kezelés klinikai eredményeinek tanulmányozása céljából további elemzések is elvégezhetők külön elemzésként.
Az MM terápiás paradigmája gyorsan változik, mivel új gyógyszerek állnak rendelkezésre a refrakter vagy visszaeső betegségben szenvedő betegek kezelésére, ami nagyobb kihívást jelent a klinikai döntések meghozatalában. Emiatt a klinikai vizsgálatokon kívüli, valós körülményekből nyert adatok rendelkezésre állása elengedhetetlen az egyes betegek számára megfelelő kezelés kiválasztásához.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Ez egy nemzeti, többközpontú, megfigyeléses, retrospektív, nyílt elrendezésű, nem randomizált, nem intervenciós vizsgálat annak értékelésére, hogy a spanyolországi PETHEMA központok megfelelnek-e a Spanyol Myeloma Group által javasolt klinikai gyakorlati irányelveknek a visszaeső betegek kezelésére. és tűzálló MM POMCIDEX-szel.
Ebben a vizsgálatban minden olyan beteget visszamenőlegesen bevonnak, akik megfeleltek a GEM klinikai gyakorlati irányelveinek beválasztási kritériumainak, és akiket POMCIDEX-szel kezeltek. A visszamenőleges adatfelvétel időszaka 2015.01.01-től 2018.04.01-ig tart.
A vizsgálathoz szükséges adatgyűjtési időszak legfeljebb három hónapot foglal magában, hogy az egyes központok összegyűjtsék a szükséges klinikai és demográfiai adatokat minden egyes betegről a különböző vizsgálati célok teljesítése érdekében. A betegek adatait anonimizáljuk, és rögzítjük az elektronikus esetjelentési űrlapon (eCRF) a RedCap platformon. Ezt követően a vizsgálatot végzők által rögzített összes adaton adattisztítást és ellenőrzést végeznek. Ezt az eljárást az adatbázis zárolását követő hat hónapban hajtják végre.
Amint a betegadatok rögzítésének és ellenőrzésének folyamata befejeződött, az adatok kinyerésére és statisztikai elemzésére kerül sor.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Hospital de Sant Joan de Déu
-
Donostia, Spanyolország
- Hospital Donostia-Donostia Ospitalea
-
Granada, Spanyolország
- Hospital Universitario Virgen de Las Nieves
-
Huesca, Spanyolország
- Hospital General San Jorge - Huesca
-
Jaén, Spanyolország
- Hospital de Jaen
-
Lugo, Spanyolország
- Hospital Lucus Augusti
-
Madrid, Spanyolország
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
-
Madrid, Spanyolország
- Hospital Ramón y Cajal
-
Madrid, Spanyolország
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spanyolország
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Spanyolország
- Hospital Universitario de La Princesa
-
Madrid, Spanyolország
- Hospital del Tajo
-
Madrid, Spanyolország
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Murcia, Spanyolország
- Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
-
Málaga, Spanyolország
- Complejo Hospitalario de Especialidades Virgen de la Victoria
-
Oviedo, Spanyolország
- Hospital Central de Asturias
-
Palma De Mallorca, Spanyolország
- Hospital Universitari Son Espases
-
Pamplona, Spanyolország
- Complejo Hospitalario de Navarra
-
Ponferrada, Spanyolország
- Hospital El Bierzo
-
Salamanca, Spanyolország
- Hospital Universitario de Salamanca
-
Terrassa, Spanyolország
- Hospital Mutua Terrassa
-
Toledo, Spanyolország
- Complejo Hospitalario de Toledo
-
Valence, Spanyolország
- Hospital Universitario Dr. Peset Aleixandre
-
Valencia, Spanyolország
- Hospital Arnau De Vilanova
-
Valencia, Spanyolország
- Hospital Universitario la Fe
-
Valladolid, Spanyolország
- Hospital Clinico Universitario de Valladolid
-
Vitoria, Spanyolország
- Hospital Txagorritxu
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A 2015.01.01. és 2018.01.01. időszakban POMCIDEX-szel kezelt betegek a PETHEMA klinikai gyakorlati irányelveinek megfelelően. Az irányelvekbe való felvételi kritériumok a klinikai gyakorlati útmutatóban meghatározottak
Kizárási kritériumok:
- Azok a betegek, akiket a megadott időszakban nem a klinikai gyakorlati irányelvek szerint kezeltek
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Tűzálló myeloma multiplex
Kiújult és refrakter myeloma multiplexben szenvedő betegek, akik pomalidomiddal, ciklofoszfamiddal és dexametazonnal kaptak kezelést a GEM-PETHEMA klinikai gyakorlati irányelvei szerint 2015. 01. 01. és 2018. 04. 01. között
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A spanyolországi PETHEMA központok megfelelési szintje a Spanyol Myeloma Group által javasolt klinikai gyakorlati irányelveknek a kiújult és refrakter MM POMCIDEX-szel történő kezelésére.
Időkeret: 3 hónap
|
A terápiás irányelvek életképességének értékelése, a megfelelőség és a tervezett kezelés hatékonysága szempontjából.
|
3 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Limfoproliferatív rendellenességek
- Immunproliferatív rendellenességek
- Hematológiai betegségek
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Hemostatikus rendellenességek
- Paraproteinémiák
- Vérfehérje rendellenességek
- Myeloma multiplex
- Neoplazmák, plazmasejt
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GEM-POMCIDEX
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .