Estudio de Viabilidad Retrospectivo de la Guía de Práctica Clínica PETHEMA-POMCIDEX para el Tratamiento de Pacientes con Mieloma Múltiple Recidivante y Refractario (RRMM)
El mieloma múltiple (MM) es una neoplasia de células plasmáticas que representa el segundo tipo más común de tumor hematológico después de los linfomas. La incorporación de nuevos agentes como bortezomib, lenalidomida o talidomida en el tratamiento de primera línea, así como en situaciones de recaída, ha llevado a una mejora significativa en las tasas de supervivencia de los pacientes con MM, que se han duplicado en los últimos 5 a 7 años (1, 2). Sin embargo, salvo un pequeño porcentaje de pacientes (10-30%)(3) que pueden lograr la curación tras un tratamiento de primera línea, en la mayoría de los casos, el MM se comporta como una enfermedad incurable cuyo curso clínico se caracteriza por recaídas repetidas, periodos de remisión cada vez más cortos, y por volverse refractario a tratamientos sucesivos (bortezomib o lenalidomida). En esta situación, la supervivencia suele ser inferior a 9 meses, lo que subraya la necesidad de desarrollar nuevos fármacos para pacientes con MM La pomalidomida, un fármaco inmunomodulador de tercera generación (IMiD), ha demostrado eficacia en pacientes con MM recidivante y refractario, con una respuesta global tasa que fluctúa entre el 30-60% según se administre en combinación con dexametasona a dosis bajas o asociado al tratamiento con un agente citostático como la ciclofosfamida.
En el ensayo clínico CC-4047-MM-003, el tratamiento con pomalidomida y dosis bajas de dexametasona en pacientes con MM recidivante y refractario o que no toleraban bortezomib o lenalidomida fue un tratamiento de rescate exitoso en el 30 % de los pacientes con una mediana de supervivencia libre de progresión de 4 meses. La asociación de ciclofosfamida a dosis de 400 mg/día los días 1, 8 y 15 de cada ciclo es capaz de aumentar la tasa de respuesta global desde un 39% para la combinación pomalidomida-dexametasona hasta un 65% para el régimen triple (pomalidomida, ciclofosfamida , dexametasona - POMCIDEX), así como la mediana de SLP de 4,4 meses. a 9,2 meses respectivamente. Asimismo, los perfiles de tolerancia y seguridad de la combinación triple de pomalidomida, ciclofosfamida y dexametasona fueron aceptables.
La asociación de bortezomib con pomalidomida-dexametasona también aumenta la tasa de respuesta global (85 %) y prolonga la SLP (10,7 meses).
El estudio BiRD (lenalidomida, dexametasona y claritromicina) sugiere que la claritromicina intensifica el efecto de los corticoides, aumentando su efecto antimieloma. Un estudio que evaluó la combinación de claritromicina con pomalidomida y dosis bajas de dexametasona en pacientes con RRMM mostró una tasa de respuesta general del 57 % y una tasa de beneficio clínico (considerada igual o superior a la respuesta menor) del 66 %.
Desde julio de 2014, pomalidomida (Imnovid®) en combinación con dexametasona ha sido aprobada para el tratamiento de pacientes adultos con MM recidivante y refractario que han recibido al menos dos líneas de tratamiento previas (incluidos bortezomib y lenalidomida) y que han mostrado progresión de la enfermedad a la última línea de tratamiento.
En España en enero de 2015, y en el contexto del Grupo Español de Mieloma (GEM), implantamos unas guías de práctica clínica para el tratamiento de pacientes con MMRR candidatos a tratamiento con pomalidomida con una combinación de triple terapia pomalidomida + ciclofosfamida + dexametasona a dosis bajas (POMCIDEX ) (Apéndice 1). El objetivo de las guías de práctica clínica fue aumentar la tasa de respuesta general, la calidad de la respuesta y la supervivencia libre de progresión en los pacientes tratados con POMCIDEX. En pacientes con respuesta subóptima (definida como enfermedad estable en los primeros 3 ciclos, o respuesta inferior a parcial después de seis ciclos según los Criterios de Respuesta Uniforme del Grupo de Trabajo Internacional sobre Mieloma [7]), se puede agregar claritromicina a su tratamiento a una dosis de 500 mg. /12hrs en los días 1-28 de cada ciclo. El tratamiento se puede administrar hasta la progresión de la enfermedad, toxicidad inaceptable o según la decisión del paciente.
Teniendo en cuenta el tiempo transcurrido desde la aprobación de pomalidomida para su uso en España y la publicación de las guías de práctica clínica, creemos que es el momento de realizar una evaluación retrospectiva de los resultados de las guías terapéuticas para pacientes españoles con MM y revisar la viabilidad de las recomendaciones contenidas en las guías con respecto al cumplimiento de las mismas, y la efectividad del curso de tratamiento planificado. Una vez que se ha evaluado la viabilidad del régimen de terapia propuesto, se pueden realizar otros análisis con el fin de estudiar los resultados clínicos del tratamiento como un análisis separado.
El paradigma terapéutico para el MM está cambiando rápidamente debido a la disponibilidad de nuevos medicamentos para el tratamiento de pacientes con enfermedad refractaria o recidivante, lo que hace que las decisiones clínicas sean más desafiantes. Por ello, la disponibilidad de datos obtenidos en entornos reales, fuera de los ensayos clínicos, es fundamental para elegir el tratamiento adecuado para cada paciente
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Se trata de un estudio nacional, multicéntrico, observacional, retrospectivo, abierto, no aleatorizado y no intervencionista para evaluar el grado de cumplimiento en los centros PETHEMA de España de las guías de práctica clínica propuestas por el Grupo Español de Mieloma para el tratamiento de la enfermedad recidivante. y refractario MM con POMCIDEX.
En este estudio se incluirán retrospectivamente todos los pacientes que cumplieron los criterios de inclusión de la guía de práctica clínica GEM y que fueron tratados con POMCIDEX. El periodo de recogida retrospectiva de datos será del 01/01/2015 al 04/01/2018.
El periodo de recogida de datos para el estudio contempla un plazo máximo de tres meses para que cada centro pueda recoger los datos clínicos y demográficos necesarios de cada paciente para cumplir con los diferentes objetivos del estudio. Los datos del paciente se anonimizarán y se registrarán en el Formulario de informe de caso electrónico (eCRF) utilizando la plataforma RedCap. Posteriormente, se llevará a cabo la limpieza y verificación de todos los datos registrados por los investigadores del estudio. Este trámite se realizará en los seis meses posteriores al bloqueo de la base de datos.
Una vez finalizado el proceso de registro y verificación de los datos de los pacientes, se procederá a la extracción y análisis estadístico de los datos.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Barcelona, España
- Hospital de Sant Joan de Déu
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Donostia, España
- Hospital Donostia-Donostia Ospitalea
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Granada, España
- Hospital Universitario Virgen de Las Nieves
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Huesca, España
- Hospital General San Jorge - Huesca
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Jaén, España
- Hospital de Jaen
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Lugo, España
- Hospital Lucus Augusti
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Madrid, España
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon
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Madrid, España
- Hospital Ramón y Cajal
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Madrid, España
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, España
- Hospital Clinico San Carlos
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Madrid, España
- Hospital Universitario de La Princesa
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Madrid, España
- Hospital del Tajo
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Madrid, España
- Hospital Universitario Infanta Leonor
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Murcia, España
- Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
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Málaga, España
- Complejo Hospitalario de Especialidades Virgen de la Victoria
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Oviedo, España
- Hospital Central de Asturias
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Palma De Mallorca, España
- Hospital Universitari Son Espases
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Pamplona, España
- Complejo Hospitalario de Navarra
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Ponferrada, España
- Hospital El Bierzo
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Salamanca, España
- Hospital Universitario de Salamanca
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Terrassa, España
- Hospital Mutua Terrassa
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Toledo, España
- Complejo Hospitalario de Toledo
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Valence, España
- Hospital Universitario Dr. Peset Aleixandre
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Valencia, España
- Hospital Arnau De Vilanova
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Valencia, España
- Hospital Universitario la Fe
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Valladolid, España
- Hospital Clinico Universitario de Valladolid
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Vitoria, España
- Hospital Txagorritxu
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes tratados con POMCIDEX durante el período 01/01/2015 y 04/01/2018 de acuerdo con las guías de práctica clínica de PETHEMA. Los criterios de inclusión en la guía son los especificados en las guías de práctica clínica
Criterio de exclusión:
- Pacientes que no hayan sido tratados de acuerdo con las guías de práctica clínica durante el período especificado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Mieloma múltiple refractario
Pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario que hayan recibido tratamiento con pomalidomida, ciclofosfamida y dexametasona siguiendo las guías de práctica clínica GEM-PETHEMA entre el 01/01/2015 al 04/01/2018
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Nivel de cumplimiento en los centros PETHEMA de España de las guías de práctica clínica propuestas por el Grupo Español de Mieloma para el tratamiento del MM recidivante y refractario con POMCIDEX.
Periodo de tiempo: 3 meses
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Evaluar la viabilidad de las pautas terapéuticas, medida en términos de cumplimiento y eficacia del tratamiento planificado.
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3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Trastornos linfoproliferativos
- Trastornos inmunoproliferativos
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos hemostáticos
- Paraproteinemias
- Trastornos de proteínas en sangre
- Mieloma múltiple
- Neoplasias De Células Plasmáticas
Otros números de identificación del estudio
- GEM-POMCIDEX
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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