腹膜后肉瘤的长期发病率和生活质量 (LTM)

研究描述 这是一项观察性研究，旨在前瞻性评估积极手术治疗 RSTS 的长期发病率以及对患者生活质量的影响。 将提供连续的初级 RSTS 手术候选患者进行登记。 我们计划包括从第一次应计到研究开始后 24 个月连续接受原发性腹膜后肉瘤手术的所有 RSTS 患者。

在研究开始时，将获得知情的书面同意。 研究参与者将被要求完成四份一次性问卷调查（参见“研究参数”段落）。

研究参数 研究参数 EORTC QLQ-CR29 和 EORTC QLQ C30 问卷（基线，4 个月，12 个月） LEFS 问卷（基线，4 个月，12 个月） BPI 问卷（基线，4 个月，12 个月） DN4 问卷（基线，4 个月） mos，12 个月）血清肌酸酐（基线，4 个月，12 个月）发病事件（4 个月，12 个月）下肢神经系统检查（基线，4 个月，12 个月）疾病状态（4 个月，12 个月）

* 如果是术前辅助治疗，问卷将在治疗开始前进行。

• 生活质量：核心调查问卷 EORTC QLQC30 是一种经过广泛验证的调查问卷，用于评估癌症患者的健康相关生活质量（Aaronson 1991）。 它包含功能（身体、角色、认知、情感、社交）和身体症状多维量表（疲劳、疼痛和恶心呕吐）以及两个单项“整体健康状况”和“生活质量”量表，加上几个单项症状措施。 QLQ-CR29 是一种条件特定模块（结肠直肠疾病），开发用于与 EORTC QLQC30 结合使用；它由29个项目组成，共4个评估尿频、粪便渗出、粪便稠度和身体形象的量表以及一些单项量表。 这两种工具都可用并以意大利语验证。
• 股骨损伤：专用问卷（下肢功能量表 - 意大利语版，LEFS 问卷）将调查日常生活活动，这些活动需要膝关节稳定性和股四头肌力量的足够功能作为同侧股神经运动损伤的替代指标。
• 慢性疼痛综合症：将使用意大利语版的“简明疼痛量表”（BPI，附后）( ) 以获得截尾时间的疼痛状态信息（基础值、手术后 4 个月和 12 个月的值）。
• 神经性疼痛：将执行意大利语版的“Douleur Neuropathique en 4 Questions”（DN4，已附），以便在截尾时间（基础、术后 4 个月和 12 个月评分）获得有关神经性疼痛的信息。
• 长期发病率：发病率事件将具体涉及体格检查时的股神经损伤、腹部并发症、性生活和生理功能。 特别是肾功能衰竭将通过肾功能血液测试监测和根据 Cockroft-Gault 和简化的 MDRD（肾脏疾病饮食调整）方法计算的肾小球滤过率 (GFR) 进行调查。 还将记录血清肌酐值。 肾功能衰竭将根据 National Kidney Foundation 2002 标准（第 2 阶段或更高阶段）进行定义，并根据 GFR 阈值进行分类。
• 将记录疾病状态，如果出现局部和/或远处复发，还将检索事件发生的日期。

统计考虑 统计分析

1. 主要终点 将为主要结果量表变量（项目“29”和“30”QLQ- C30).
2. 次要终点描述性统计和频率列表用于总结患者特征和长期发病率概况。 连续变量将使用适当的汇总统计数据进行描述，例如平均值、中位数、标准差、最小值和最大值。 分类变量将用频率和百分比制成表格。 肾功能衰竭和股神经病变的概率将通过相应的相对频率来估计；它们相应的 95% 置信限度将使用精确方法计算，即考虑比例的二项分布。 手术切除模式（切除器官的数量和类型）与肿瘤特征（大小、分级和组织学亚型）之间的二元关联将使用精确卡方检验进行检验。 关于随时间测量的定量参数，汇总统计数据（平均值、中位数、标准差、最小值和最大值）或频率和百分比（视数据类型而定）将按每个时间点进行汇总；混合模型将用于分析纵向测量，允许考虑受试者内部相关性并直接分析研究中可能出现的不平衡数据。

中期分析 我们计划在患者登记结束时进行中期横断面分析，以便根据主要和次要终点描述基线时的研究人群。

样本量

我们计划在接下来的 24 个月内纳入所有因原发性腹膜后肉瘤而连续接受手术的 RSTS 患者（估计约有 60 名患者）。

60 名患者的样本量允许估计基线和治疗后评分之间配对差异的双侧 95.0% 置信区间，精度（半置信区间宽度）为差异标准差的 0.25 倍。