後腹膜肉腫の長期罹患率と生活の質 (LTM)

研究の説明 これは、RSTS に対する積極的な外科的アプローチの長期罹患率と患者の生活の質に及ぼす影響を前向きに評価することを目的とした観察研究です。 原発性 RSTS の手術候補者である連続患者には登録が提案されます。 原発性後腹膜肉腫の最初の発生から研究開始後 24 か月までに連続して手術を受けたすべての RSTS 患者を含める予定です。

研究の開始時に、書面によるインフォームドコンセントが得られます。 研究参加者は、4 つの自己記入型の 1 回限りのアンケートに回答するよう求められます (「研究パラメータ」の段落を参照)。

研究パラメータ 研究パラメータ EORTC QLQ-CR29 および EORTC QLQ C30 アンケート (ベースライン、4 か月、12 か月) LEFS アンケート (ベースライン、4 か月、12 か月) BPI アンケート (ベースライン、4 か月、12 か月) DN4 アンケート (ベースライン、4 か月)血清クレアチニン (ベースライン、4 か月、12 か月) 罹患イベント (4 か月、12 か月) 下肢の神経学的検査 (ベースライン、4 か月、12 か月) 疾患の状態 (4 か月、12 か月)

※術前補完治療の場合は、治療開始直前に問診票を実施させていただきます。

• 生活の質: 中心となる質問表である EORTC QLQC30 は、がん患者の健康関連の生活の質を評価するための広範囲に検証された質問表です (Aaronson 1991)。 これには、機能的スケール (身体的、役割、認知的、感情的、社会的) と身体的症状の多次元スケール (疲労、痛み、吐き気と嘔吐) の両方と、2 つの単一項目の「全体的な健康状態」および「生活の質」スケールが含まれています。加えて、いくつかの単一項目の症状対策も可能です。 QLQ-CR29 は、EORTC QLQC30 と組み合わせて使用​​するために開発された症状特異的モジュール (結腸直腸疾患) です。これは、排尿頻度、便の漏出、便の硬さ、身体イメージを評価する 4 つのスケールと、単一項目のスケールの合計 29 項目で構成されています。 どちらのツールもイタリア語で利用可能であり、イタリア語で検証されています。
• 大腿骨機能障害：専用のアンケート（下肢機能スケール - イタリア語版、LEFS アンケート）では、同外側大腿神経の運動機能障害の代用として、膝関節の安定性と大腿四頭筋の筋力の適切な機能を必要とする日常生活活動を調査します。
• 慢性疼痛症候群：打ち切り時点（基礎値、手術後4か月および12か月後の値）での疼痛状態に関する情報を得るために、イタリア語版の「Brief Pain Inventory Short form」（BPI、添付）（ ）が投与されます。
• 神経障害性疼痛：打ち切り時点（基礎、手術後 4 か月および 12 か月後のスコア）での神経障害性疼痛に関する情報を得るために、イタリア語版「Douleur Neuropathique en 4 question」（DN4、添付）が実施されます。
• 長期の罹患率: 罹患率には、特に身体検査における大腿神経障害、腹部合併症、性生活および生理学的機能が含まれます。 特に腎不全は、腎機能血液検査モニタリングと、Cockroft-Gault および簡易 MDRD (腎疾患における食事療法の修正) 法に従って計算された糸球体濾過率 (GFR) によって調査されます。 血清クレアチニン値も登録されます。 腎不全は、National Kidney Foundation 2002 基準 (ステージ 2 以上) に従って定義され、GFR 閾値に従って分類されます。
• 病気の状態が記録され、局地的および/または遠隔地で再発した場合には、出来事の日付も取得されます。

統計的考察 統計的分析

1. 主要エンドポイント ベースラインスコアと 4 (または 12) か月スコア間のペアの差の両側 95% 信頼区間 (95%CI) が、主要アウトカム スケール変数 (項目「29」および「30」QLQ) に対して計算されます。 C30）。
2. 二次エンドポイント 記述統計と頻度表を使用して、患者の特徴と長期の罹患率プロファイルを要約しました。 連続変数は、平均、中央値、標準偏差、最小値、最大値などの適切な要約統計量で説明されます。 カテゴリ変数は頻度とパーセンテージで表にまとめられます。 腎不全と大腿神経障害の確率は、対応する相対頻度によって推定されます。対応する 95% 信頼限界は、正確な方法を使用して、つまり比率の二項分布を考慮して計算されます。 外科的切除パターン (切除される臓器の数と種類) と腫瘍の特徴 (サイズ、グレード、組織学的サブタイプ) の間の二項関係は、正確なカイ二乗検定を使用してテストされます。 経時的に測定された定量的パラメーターに関しては、要約統計量 (平均、中央値、標準偏差、最小値と最大値) または頻度とパーセンテージ (データの種類に応じて) が各時点ごとに要約されます。混合モデルは縦方向の測定値の分析に使用され、被験者内の相関関係を考慮し、研究で生じる可能性のある不均衡なデータを直接分析できるようになります。

中間分析 主要エンドポイントおよび二次エンドポイントに従って、ベースライン時の研究対象集団を説明するために、患者登録の終了時に中間横断分析を実行する予定です。

サンプルサイズ

原発性後腹膜肉腫の最初の発生から今後 24 か月間連続して手術を受けたすべての RSTS 患者を含める予定です (患者数は約 60 人と推定されます)。

サンプルサイズが 60 人の患者であれば、差の標準偏差の 0.25 倍の精度 (CI 幅の半値) で、ベースラインスコアと治療後スコアの間のペアの差の両側 95.0% 信頼区間を推定できます。