Długoterminowa chorobowość i jakość życia w mięsakach zaotrzewnowych (LTM)

Opis badania Jest to badanie obserwacyjne mające na celu prospektywną ocenę długoterminowej chorobowości agresywnego podejścia chirurgicznego do RSTS i wpływu na jakość życia pacjentów. Kolejni pacjenci kandydaci do operacji w ramach pierwotnego RSTS otrzymają propozycję włączenia. Planujemy włączyć wszystkich pacjentów RSTS kolejno operowanych z powodu pierwotnego mięsaka przestrzeni zaotrzewnowej od pierwszego naliczenia do 24 miesięcy po rozpoczęciu badania.

Przy wejściu do badania zostanie uzyskana świadoma pisemna zgoda. Uczestnicy badania zostaną poproszeni o wypełnienie czterech samodzielnie wypełnionych jednorazowych kwestionariuszy (patrz paragraf „Parametry badania”).

Parametry badania Parametry badania Kwestionariusze EORTC QLQ-CR29 i EORTC QLQ C30 (wyjściowe, 4 mies., 12 mies.) Kwestionariusz LEFS (wyjściowe, 4 mies., 12 mies.) Kwestionariusz BPI (wyjściowe, 4 mies., 12 mies.) Kwestionariusz DN4 (wyjściowe, 4 mies.) mies., 12 mies.) Stężenie kreatyniny w surowicy (wyjściowe, 4 mies., 12 mies.) Zdarzenia chorobowe (4 mies., 12 mies.) Badanie neurologiczne kończyn dolnych (wyjściowe, 4 mies., 12 mies.) Stan chorobowy (4 mies., 12 mies.)

* W przypadku przedoperacyjnego leczenia uzupełniającego ankiety będą wydawane tuż przed rozpoczęciem leczenia.

• Jakość życia: podstawowy kwestionariusz, EORTC QLQC30, jest szeroko zatwierdzonym kwestionariuszem do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem u pacjentów z rakiem (Aaronson 1991). Zawiera zarówno funkcjonalne (fizyczne, pełnione role, poznawcze, emocjonalne, społeczne), jak i wielowymiarowe skale objawów fizycznych (zmęczenie, ból oraz nudności i wymioty), a także dwie pojedyncze pozycje „globalny stan zdrowia” i „jakość życia” skale, plus kilka pojedynczych miar symptomów. QLQ-CR29 to moduł specyficzny dla stanu (choroba jelita grubego) opracowany do stosowania w połączeniu z EORTC QLQC30; składa się z 29 pozycji, łącznie z czterech skal oceniających częstość oddawania moczu, przesiąkanie stolca, konsystencję stolca i obraz ciała, a także szereg skal pojedynczych pozycji. Oba narzędzia są dostępne i zatwierdzone w języku włoskim.
• Upośledzenie kości udowej: dedykowany kwestionariusz (skala czynnościowa kończyn dolnych - wersja włoska, kwestionariusz LEFS) będzie badał czynności dnia codziennego, które wymagają odpowiedniej funkcji stabilności stawu kolanowego i siły mięśnia czworogłowego jako surogatu upośledzenia motorycznego nerwu homolateralnego.
• Zespół bólu przewlekłego: włoska wersja „Krótkiego kwestionariusza bólu” (BPI, w załączeniu) ( ) zostanie zastosowana w celu uzyskania informacji o stanie bólu w ocenzurowanym czasie (wartości podstawowe, 4 i 12 miesięcy po operacji).
• Ból neuropatyczny: włoska wersja „Douleur Neuropathique en 4 Questions” (DN4, w załączeniu) zostanie podana w celu uzyskania informacji na temat bólu neuropatycznego w ocenzurowanym czasie (wyniki podstawowe, 4 i 12 miesięcy po operacji).
• Zachorowalność długoterminowa: zdarzenia chorobowe będą w szczególności dotyczyć uszkodzenia nerwu udowego podczas badania fizykalnego, powikłań brzusznych, życia seksualnego i funkcji fizjologicznych. W szczególności niewydolność nerek zostanie zbadana poprzez monitorowanie czynności nerek z krwi oraz współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) wyliczany według metody Cockrofta-Gaulta oraz uproszczonej metody MDRD (modyfikacja diety w chorobach nerek). Zarejestrowana zostanie również wartość kreatyniny w surowicy. Niewydolność nerek zostanie zdefiniowana zgodnie z kryteriami National Kidney Foundation 2002 (stopień 2 lub wyższy) i sklasyfikowana zgodnie z progami GFR.
• Status choroby zostanie odnotowany, aw przypadku nawrotu miejscowego i/lub odległego pobrana zostanie również data zdarzenia.

Rozważania statystyczne Analizy statystyczne

1. Pierwszorzędowy punkt końcowy Dwustronny 95% przedział ufności (95% CI) różnicy w parach między punktem wyjściowym a wynikami z 4 (lub 12) miesięcy zostanie obliczony dla głównych zmiennych skali wyników (elementy „29” i „30” QLQ- C30).
2. Drugorzędowe punkty końcowe Do podsumowania charakterystyki pacjentów i długoterminowego profilu chorobowości wykorzystano statystyki opisowe i tabele częstości. Zmienne ciągłe zostaną opisane odpowiednimi statystykami podsumowującymi, takimi jak średnia, mediana, odchylenie standardowe, minimum i maksimum. Zmienne kategoryczne zostaną zestawione w tabeli z częstościami i wartościami procentowymi. Prawdopodobieństwo wystąpienia niewydolności nerek i neuropatii udowej zostanie oszacowane na podstawie odpowiednich częstości względnych; odpowiadające im 95% przedziały ufności zostaną obliczone metodą dokładną, tj. z uwzględnieniem rozkładu dwumianowego proporcji. Binarne powiązania między schematem resekcji chirurgicznej (liczba i typ usuniętych narządów) a cechami guza (rozmiar, stopień zaawansowania i podtyp histologiczny) zostaną zbadane za pomocą dokładnego testu chi-kwadrat. Jeżeli chodzi o parametry ilościowe mierzone w czasie, statystyki zbiorcze (średnia, mediana, odchylenie standardowe, minimum i maksimum) lub częstotliwości i wartości procentowe – odpowiednio do rodzaju danych – zostaną podsumowane dla każdego punktu czasowego; do analizy pomiarów podłużnych zostaną wykorzystane modele mieszane, pozwalające na uwzględnienie korelacji wewnątrzobiektowej i bezpośrednią analizę niezrównoważonych danych, które mogą pojawić się w badaniu.

Analiza tymczasowa Planujemy przeprowadzić tymczasową analizę przekrojową na koniec rekrutacji pacjentów w celu opisania badanej populacji na początku badania, zgodnie z pierwszorzędowymi i drugorzędowymi punktami końcowymi.

Wielkość próbki

Planujemy włączyć wszystkich pacjentów RSTS kolejno operowanych z powodu pierwotnego mięsaka przestrzeni zaotrzewnowej od pierwszego naliczenia przez następne 24 miesiące (szacunkowo około 60 pacjentów.

Wielkość próby 60 pacjentów umożliwia oszacowanie dwustronnego 95,0% przedziału ufności dla sparowanej różnicy między punktacją wyjściową i wynikami po leczeniu z dokładnością (szerokość połowy przedziału ufności) równą 0,25 odchylenia standardowego różnicy.