EH301 用于治疗 ALS
2018年5月16日 更新者：Elysium Health
EH301 治疗肌萎缩性侧索硬化症：一项安慰剂对照研究
该试验的目的是评估 EH301 在肌萎缩侧索硬化症患者中的疗效和耐受性。
ALS 患者每天随机接受 EH301 或安慰剂治疗，并接受为期 6 个月的积极评估。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
32
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Valencia、西班牙
- Universidad Católica de Valencia San Vicente Mártir
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18岁或以上
- 根据 El Escorial 标准诊断可能或确定（散发或家族性）ALS
- 出现症状超过 6 个月
- 如果是女性：未哺乳；妊娠试验阴性；同意在整个学习过程中使用有效的节育方法
排除标准：
- 气管切开术、有创通气或无创正压通气
- 胃造口术
- 严重精神障碍或临床明显痴呆症的证据
- 除肌萎缩侧索硬化外，神经退行性疾病的诊断
- 除利鲁唑外，研究者认为会使患者不适合参与研究的当前药物
- 近期病史（前 6 个月内）或当前酗酒或吸毒的证据
- 涉及任何系统的并发不稳定疾病（例如 除基底细胞癌外的其他癌），任何心律失常、心肌梗死、心肌缺血的临床或 ECG 体征、心功能不全、心绞痛症状、冠状动脉疾病的当前症状，或研究者认为会使不适合参与研究的患者
- 男性基线 QTc (Bazett) > 450 毫秒，女性 > 470 毫秒
- 已知乙型/丙型肝炎或 HIV 阳性血清学
- 肾功能损害定义为血肌酐 > 2x ULN
- 肝功能损害和/或肝酶（ALT 或 AST）> 3x ULN
- 止血障碍或目前正在接受口服抗凝剂治疗
- 在过去 3 个月内参加过任何其他研究性药物或使用未经批准的药物进行的治疗研究
- 没有医疗保险
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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无干预-安慰剂
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实验性的：EH301
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1-(β-D-呋喃核糖基)烟酰胺氯化物和 3,5-二甲氧基-4'-羟基-反式-二苯乙烯
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ALSFRS-r
大体时间：6个月
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ALS 功能评定量表 - 修订后的分数是精细和粗大运动、延髓和呼吸功能领域的评分总和。
量表范围为 0-48，总分越高代表结果越好。
十二个子量表以从 0（不能做）到 4（正常能力）的五分制进行评分，并结合起来计算总分。
该结果衡量从基线到 6 个月观察到的变化。
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MRC
大体时间：6个月
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医学研究委员会量表测量 ALS 患者的肌肉力量。
这个 11 级分级量表是 8 种不同肌肉的分数总和，每块肌肉的子量表从 0（无肌肉收缩）到 5（正常功率）。
为了计算总的 MRC 指数，每个步骤和每块肌肉都会得到一个从 0（量表中的 0）到 10（量表中的 5）逐渐增加的数字。
每个患者的总 MRC 指数对应于所有 8 块肌肉的数字总和。
该结果衡量从基线到 6 个月时观察到的 MRC 指数变化。
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6个月
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肺活量
大体时间：6个月
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用力肺活量是 ALS 患者生存和疾病进展的预测指标，使用触摸式肺活量计进行测量，并表示为标准值的百分比，具体取决于性别、体重和年龄参数。
该结果衡量从基线到 6 个月观察到的变化。
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6个月
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肌电图
大体时间：6个月
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表面肌电图 (EMG) 测量设备用于测量与 MRC 指数相同的肌肉中的肌肉活动。 肌肉活动表示为 EMG 振幅 (uV)。 该结果测量从基线到 6 个月观察到的 EMG 振幅变化。 |
6个月
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人体测量学
大体时间：6个月
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脂肪和骨骼肌重量 (kg) 是按照标准人体测量程序计算的。
脂肪和骨骼重量结果是指比较基线与 6 个月观察到的变化。
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年1月1日
初级完成 (实际的)
2017年6月1日
研究完成 (实际的)
2017年6月1日
研究注册日期
首次提交
2018年3月27日
首先提交符合 QC 标准的
2018年4月3日
首次发布 (实际的)
2018年4月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年5月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年5月16日
最后验证
2018年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
EH301的临床试验
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