EH301 per il trattamento della SLA
16 maggio 2018 aggiornato da: Elysium Health
EH301 per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica: uno studio controllato con placebo
L'obiettivo di questo studio è valutare l'efficacia e la tollerabilità di EH301 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica.
I pazienti con SLA sono randomizzati per ricevere quotidianamente EH301 o placebo e sottoposti a valutazione attiva per 6 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
32
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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-
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Valencia, Spagna
- Universidad Católica de Valencia San Vicente Mártir
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 18 anni o più
- Diagnosi di SLA probabile o certa (sporadica o familiare) secondo i criteri di El Escorial
- Insorgenza della sintomatologia da più di 6 mesi
- Se femmina: non in allattamento; test di gravidanza negativo; accettare di utilizzare un metodo efficace di controllo delle nascite durante lo studio
Criteri di esclusione:
- Tracheostomia, ventilazione invasiva o ventilazione a pressione positiva non invasiva
- Gastrostomia
- Evidenza di disturbo psichiatrico maggiore o demenza clinicamente evidente
- Diagnosi di una malattia neurodegenerativa in aggiunta alla SLA
- Farmaco attuale a parte il riluzolo che secondo l'opinione dello sperimentatore renderebbe il paziente inadatto alla partecipazione allo studio
- Storia recente (nei 6 mesi precedenti) o evidenza attuale di abuso di alcol o droghe
- Malattia instabile concomitante che coinvolge qualsiasi sistema (ad es. carcinoma a cellule basali), qualsiasi disritmia cardiaca, infarto miocardico, segni clinici o ECG di ischemia miocardica, insufficienza cardiaca, sintomi di angina, sintomi attuali di malattia coronarica o qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il paziente non idoneo alla partecipazione allo studio
- QTc basale (Bazett) > 450 msec per i maschi e > 470 msec per le femmine
- Epatite B/C nota o sierologia positiva per HIV
- Compromissione renale definita come creatinina ematica > 2x ULN
- Compromissione epatica e/o enzimi epatici (ALT o AST) > 3x ULN
- Disturbi dell'emostasi o trattamento in corso con anticoagulanti orali
- Partecipazione a qualsiasi altro farmaco sperimentale o studio terapeutico con un farmaco non approvato, nei 3 mesi precedenti
- Nessuna assicurazione medica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
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Nessun intervento - placebo
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Sperimentale: EH301
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Cloruro di 1-(beta-D-Ribofuranosil)nicotinammide e 3,5-Dimetossi-4'-idrossi-trans-stilbene
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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ALSFRS-r
Lasso di tempo: 6 mesi
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Scala di valutazione funzionale ALS: il punteggio rivisto è una somma delle valutazioni attraverso i domini funzionali fini e grossolani, bulbari e respiratori.
La scala va da 0 a 48, con un punteggio totale più alto che rappresenta risultati migliori.
Le dodici sottoscale sono valutate su una scala a cinque punti da 0 (non posso fare) a 4 (capacità normale) e combinate per calcolare il punteggio totale.
Questo risultato misura il cambiamento osservato dal basale a 6 mesi.
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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MRC
Lasso di tempo: 6 mesi
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La scala del Medical Research Council misura la forza dei muscoli nei pazienti affetti da SLA.
Questa scala di valutazione in 11 fasi è una somma dei punteggi per 8 diversi muscoli, ciascuno con una sottoscala da 0 (nessuna contrazione muscolare) a 5 (potenza normale).
Per calcolare l'Indice MRC totale viene assegnato ad ogni passo e ad ogni muscolo un numero progressivamente crescente da 0 (0 nella scala) a 10 (5 nella scala).
L'indice MRC totale per paziente corrisponde alla somma dei numeri dati a tutti gli 8 muscoli.
Questo risultato misura il cambiamento osservato nell'indice MRC dal basale a 6 mesi.
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6 mesi
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FVC
Lasso di tempo: 6 mesi
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La capacità vitale forzata è un predittore della sopravvivenza e della progressione della malattia nei pazienti affetti da SLA e viene misurata utilizzando uno spirometro tattile ed espressa come % del valore standard in base ai parametri di sesso, peso ed età.
Questo risultato misura il cambiamento osservato dal basale a 6 mesi.
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6 mesi
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Elettromiogramma
Lasso di tempo: 6 mesi
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Un dispositivo di misurazione dell'elettromiogramma di superficie (EMG) viene utilizzato per misurare l'attività muscolare negli stessi muscoli dell'indice MRC. L'attività muscolare è espressa come ampiezza EMG (uV). Questo risultato misura la variazione dell'ampiezza EMG osservata dal basale a 6 mesi. |
6 mesi
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Antropometria
Lasso di tempo: 6 mesi
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I pesi grasso e muscolo scheletrico (kg) sono calcolati seguendo procedure antropometriche standard.
Gli esiti del peso corporeo e del peso scheletrico si riferiscono al cambiamento osservato rispetto al basale rispetto a 6 mesi.
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 gennaio 2017
Completamento primario (Effettivo)
1 giugno 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
1 giugno 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 marzo 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 aprile 2018
Primo Inserito (Effettivo)
5 aprile 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 maggio 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 maggio 2018
Ultimo verificato
1 maggio 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- H1479983999044
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su EH301
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