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小儿急性发作神经精神综合征 (PANS)

2019年10月24日 更新者：National Institute of Mental Health (NIMH)

小儿急性发作神经精神综合征 (PANS) 的临床、实验室和生物医学特征

背景：

PANS 是一种儿童突然发病的疾病。 全称是小儿急性发作神经精神综合症。 它会导致突然的强迫行为。 它还可能导致儿童突然限制食物摄入量。 研究人员希望更多地了解患有 PANS 的儿童。 他们还想更多地了解这种疾病。

客观的：

研究一些始于童年的行为和情绪障碍。

合格：

3-14岁有过严重强迫症或限食的孩子快速上手

设计：

家长会回答问题。 主题包括：

他们孩子的病史

他们孩子的身心健康

他们的家族史。 重点将放在神经发育和精神疾病上。 将绘制家谱。

参加者将进行身体检查。

参与者可以在纸上或计算机上进行测试。 这些将侧重于思考、记忆和行为。

参与者和父母将提供血样。

参与者将进行磁共振成像 (MRI)。 强磁场和无线电波为大脑拍照。 参与者将躺在一张滑入和滑出金属扫描仪的桌子上。

参与者可以拍摄照片或视频。

参与者可能有其他测试。 这些可能包括心脏测试、睡眠测试和腰椎穿刺。

赞助机构：国家心理健康研究所

研究概览

地位

终止

条件

详细说明

这项多站点研究旨在从全国范围内患有小儿急性发作神经精神综合征 (PANS) 的儿童队列中收集数据和样本。 PANS 由三个临床标准定义：

  1. 强迫症 (OCD) 突然、剧烈发作或严重受限

    食物摄入量和

  2. 同时存在来自以下七类中至少两类的其他神经精神症状，具有相似的严重和急性发作：

    • 焦虑（尤其是分离焦虑）
    • 情绪不稳定和抑郁
    • 易怒、攻击性和/或严重的对立行为
    • 行为（发育）退化
    • 学习成绩下降（由于注意力不集中、注意力不集中、记忆力减退或其他原因）
    • 感觉或运动异常
    • 躯体症状和体征，包括睡眠障碍、遗尿或尿频
  3. 症状不能用已知的神经系统或医学疾病来更好地解释，例如 Sydenham 舞蹈病、系统性红斑狼疮、图雷特病或其他疾病。

作为一种临床综合征，PANS 可能代表许多具有独特症状群、疾病机制和病因的不同疾病。 本次调查的目的是通过仔细记录、存档和分析每个 PANS 病例的临床特征来识别这些独特的疾病，不仅包括症状发作和病程的详细信息，还包括体格检查、实验室化验、和辅助临床评估，例如脑电图 (EEG)、多导睡眠图 (PSG)、脑成像（例如磁共振成像 [MRI] 扫描）等。 除了定义与特定疾病相关的独特临床特征外，我们还希望确定风险和疾病严重程度的生物标志物，不仅包括决定基因，还包括环境触发因素，例如产生感染后自身免疫的那些（例如，儿科自身免疫与链球菌感染相关的神经精神疾病，或 PANDAS）。 为实现这一目标，我们建议收集和存档疾病不同阶段的临床信息和生物样本（例如，初始发作、首次恶化、已知环境触发后、恢复期等），并将这些结果与数据和样本进行比较从健康对照者和患有非 PANDAS 强迫症、抽动症、焦虑症或进食障碍的儿童获得。 临床、实验室和生物医学数据将存储在 NIMH 数据库中（位于 NICHD 的临床试验数据库 [CTDB] 中），血液、遗传材料和其他生物样本（包括微生物培养物）将存储在 NIMH 遗传学/生物库中。 本协议中有两种类型的基线评估。 第一个仅限于具有急性发作神经精神症状的参与者（PANS 受试者），并将由 NIMH 儿科行为科的研究人员在 NIH 临床中心进行。 瑞典人、格兰特和霍默。） 这些深入的表型评估将包括医疗和精神病史、家族史、完成标准化问卷、身体和神经系统检查、神经心理学测试、MRI 扫描、咽拭子（用于微生物学测试）、脸颊拭子（用于获取基因样本），以及采血以获得用于实验室化验和基因检测的血液。 具有未确诊的急性发作神经精神症状的儿童可能会接受额外的测试作为诊断评估的一部分；这些评估可能包括（除其他外）脑电图 (EEG)、超声心动图/心电图 (ECHO/ECG) 和/或多导睡眠图 (PSG)。 如果孩子的临床表现需要腰椎穿刺作为诊断评估的一部分，（例如 神经系统检查、EEG 或 PSG 的异常发现，或提示系统性自身免疫或神经炎症的实验室异常），将收集脑脊液样本用于研究和临床测试。 这些腰椎穿刺不会使用镇静剂，也不会用于本协议中的任何研究目的。

第二种类型的基线评估将在 NIMH 用于非 PANDAS 精神障碍患者和健康志愿者。 在参与的校外机构中，这是将用于评估的所有参与者（PANS、非 PANS、健康志愿者）的评估。 这些评估将包括标准化问卷调查、医疗和精神病史、家族史、体格检查、咽喉拭子（用于微生物检测）、脸颊拭子（用于获取基因样本）和采血以获取用于临床分析和研究（包括基因研究）的血液。 评估通常在参与地点的门诊诊所完成，但如果住院儿童的医疗状况允许参与研究，也可能对他们进行评估。 PANS 先证者的家庭成员将有医疗和精神病史和体检，并提供血样（或面颊拭子）用于基因研究。

受影响的先证者、健康志愿者和患有非 PANS 精神疾病的受试者将每年以及临时进行后续评估。 年度检查将包括临时临床病史和相关症状评级（根据受试者的临床情况量身定制）。 这些后续评估可以通过电话或视频会议进行。 将在健康期间（如果基线时不健康）和急性疾病发作（传染病或神经精神症状恶化）和恢复期（恢复后至少 8 周）期间进行临时评估。 这些面对面的评估将包括临时临床病史、相关症状评级、采血以获取研究血液，在某些情况下，还包括获取微生物样本（口腔、鼻腔、鼻咽和/或咽拭子和粪便）。 为确定疾病和康复的生物标志物，即使已从急性疾病中完全康复，也可对患有 PANS 的儿童进行随访直至其 18 岁生日。 健康志愿者和精神病对照者将在研究开始后不超过 3 年的时间里接受随访。

这是一项自然历史研究，其主要目标是收集临床数据和生物样本，以确定具有共同疾病机制的患者亚组，从而为开发新的治疗和预防策略提供机会。 在这项前瞻性纵向调查中获得的丰富临床信息和大量生物和遗传样本也使我们能够实现四个具体目标：

  1. 在符合 PANS 标准的患者中识别急性发作的神经精神疾病的独特和独特的临床、副临床和实验室特征。
  2. 确定环境病原体（如 A 组链球菌）在急性发作的神经精神疾病的发病机制中的作用。
  3. 调查影响宿主敏感性和抗性的因素。
  4. 阐明免疫功能障碍在 PANS 或其患者亚组中的作用。
  5. 为患有未确诊的急性发作神经精神症状的儿童提供临床诊断评估。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

9

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、美国、85724
        • University of Arizona
    • California
      • Stanford、California、美国、94304
        • Lucille Salter Packer Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国、33620
        • University of Southern Florida
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • National Institutes of Health Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55415
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、美国、65205
        • University of Missouri

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

研究人群将包括来自美国各地的初级保健和专科医疗转诊、社区样本和自我转诊的潜在参与者。

描述

  • 纳入标准：

受影响的先证者（患有 PANS 的儿童）符合以下条件：

  1. 年龄在 3 至 14 岁之间（初始注册必须在
  2. 有损害强迫症和/或饮食限制的突然发作（少于 24-48 小时）的病史。
  3. 能够安全地前往将进行评估的区域医疗中心，并且能够在一天或多天的时间内安全地接受检查。
  4. 同意参加（如果他们至少年满 7 岁并且有能力这样做）并且有同意其未成年子女参加的法定监护人。
  5. 在其家乡社区接受初级医师的护理。

一级亲属符合条件，如果他们：

  1. 是受影响的先证者的亲生父母或兄弟姐妹。
  2. 同意（或同意）接受研究评估并提供血液、微生物和基因样本。

患有非 PANS 神经精神症状的儿童如果符合以下条件，则可以入组：

  1. 年龄在 3 到 14 岁之间（初始注册必须在参与者 15 岁生日之前进行，以便进行前瞻性纵向评估）
  2. 有强迫症、抽动症、焦虑症或其他精神症状，但没有急性症状发作史。
  3. 愿意参与医学、精神病学和行为评估，并提供生物样本，包括血液、尿液和微生物菌群（口腔、口咽和/或粪便）。
  4. 同意参加（如果他们至少年满 7 岁并且有能力这样做）并且有同意其未成年子女参加的法定监护人。
  5. 在其家乡社区接受初级医师的护理。

如果健康的儿科志愿者符合以下条件，则可以注册：

  1. 年龄在 3 到 14 岁之间（初始注册必须在参与者 15 岁生日之前进行，以便进行前瞻性纵向评估）。
  2. 身体健康，没有精神症状。
  3. 愿意参与医学、精神病学和行为评估，并提供生物样本，包括血液、尿液和微生物菌群（口腔、口咽和/或粪便）。
  4. 同意参加（如果他们至少年满 7 岁并且有能力这样做）并且有同意其未成年子女参加的法定监护人。

排除标准：

如果参与者符合以下条件，则他们将不符合资格：

  1. 在调查人员看来，他们在精神或医学上过于不稳定，无法安全地参与方案。
  2. 不愿意或无法进行前瞻性评估和跟进。
  3. 父母/监护人不愿意通过基于网络或基于电话的数据收集远程参与。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：病例对照
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
1个
小儿急性发作神经精神综合征 (PANS) 儿童

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
建立小儿急性发作神经精神综合征（PANS）国家数据库和样本库
大体时间：研究完成
研究完成

次要结果测量

结果测量
大体时间
确定 PANS 患者亚组的独特和显着特征，以确定共同的疾病机制
大体时间：学习完成
学习完成
阐明免疫功能障碍在 PANS 综合征以及患者亚组中的作用
大体时间：学习完成
学习完成
确定环境病原体（如 A 组链球菌）在 PANS 发病机制中的作用
大体时间：学习完成
学习完成
研究影响宿主敏感性和抗性的因素
大体时间：学习完成
学习完成

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

National Institute of Mental Health (NIMH)

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年3月20日

初级完成 (实际的)

2019年10月23日

研究完成 (实际的)

2019年10月23日

研究注册日期

首次提交

2018年4月24日

首先提交符合 QC 标准的

2018年4月24日

首次发布 (实际的)

2018年4月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年10月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年10月24日

最后验证

2019年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 180036
  • 18-M-0036

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