小儿胆汁淤积症中的贝特类药物
2018年7月14日 更新者：Hoda A. Atta
贝特类：儿科年龄组胆汁淤积的辅助治疗
一项旨在评估贝特类药物对胆汁淤积性肝病儿科患者瘙痒和生化图像影响的研究。
研究概览
详细说明
胆汁淤积性肝病包括一系列不同病因的肝胆疾病，其特征是肝细胞胆汁分泌受损，导致胆汁酸、胆红素和胆固醇积聚。这可能导致不同的临床特征，包括瘙痒、吸收不良和维生素缺乏，随后出现凝血障碍和骨病。 持续存在的胆汁淤积会导致胆道纤维化，进而发展为肝硬化和终末期肝病。
核受体 (NRs) 调节配体激活的基因转录因子网络，以消除和解毒胆汁淤积中积累的潜在毒性胆道成分。 作为胆汁淤积的后遗症，几种 NR 的激活还调节纤维发生、炎症和癌发生。 因此，它代表了胆汁淤积症药物治疗的有吸引力的目标。
几种已经可用的药物可以通过 NR 激活在胆汁淤积中发挥其有益作用，例如，熊去氧胆酸通过糖皮质激素受体和孕烷 X 受体，以及利福平通过孕烷 X 受体。 不幸的是，一些患者可能对这些药物没有反应。
贝特类，血清降脂药，对增殖物激活受体α有刺激作用。 它是一种核受体，在胆汁稳态中起着不可或缺的作用。 一些病例报告和初步研究已经证明贝特类药物在降低对熊去氧胆酸单药治疗反应不完全的患者的胆汁淤积和肝功能异常的血清生物标志物方面的疗效。 这些结果很有趣，因为贝特类药物作为慢性胆汁淤积性肝病的辅助治疗越来越受到关注。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
50
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Shibīn Al Kawm、埃及
- National liver istitute
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Nasr City
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Cairo、Nasr City、埃及
- Dr. Yassin Abdel Ghaffar Charity Center For Liver Diseases & Researches
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患有慢性胆汁淤积性肝病的患者定义为通常排泄到胆汁中的物质滞留超过 6 个月的任何情况。
排除标准：
- 患有胆汁淤积的解剖或机械阻塞原因的患者。
- 患有另一种肝病的胆汁淤积患者。
- 正在接受影响脂质分布的药物的胆汁淤积患者。
- 接受与非诺贝特 (FF) 相互作用的药物的患者，例如他汀类药物和华法林
- 患有非阻塞性胆囊结石的患者被排除在 T gp 之外。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：熊加尔
对照组：Ursogal 10-20 mg/kg/d，分两次服用，持续四个月，定期随访。
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暂停
其他名称：
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实验性的：Lipanthyl + Ursogal
治疗组：优索加10-20mg/kg/d口服，分2次给药，利潘西10-20mg/kg/d口服，每日1次，连续4个月，定期随访。
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暂停
其他名称：
药片
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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瘙痒分级评分的变化
大体时间：四个月
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瘙痒分级评分包括四个区域，每个区域都有其评分：分布评分 1-3；1= 单一部位和 3 全身性，严重程度评分 1-5； 1 = 摩擦，5 = 一般擦伤，频率评分 1-5； 1=偶发性，5=持续性，睡眠障碍评分 0-6； 0= 对睡眠没有影响，6= 完全不安。
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四个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肝功能测试和脂质谱的变化
大体时间：四个月
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研究对丙氨酸氨基转移酶 (ALT)、天冬氨酸氨基转移酶 (AST)、白蛋白、胆红素、胆汁酸、脂质谱的影响
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四个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Tawhida Y Abdel Ghaffar, MD、ASU
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年11月1日
初级完成 (实际的)
2018年6月1日
研究完成 (实际的)
2018年6月20日
研究注册日期
首次提交
2018年7月2日
首先提交符合 QC 标准的
2018年7月2日
首次发布 (实际的)
2018年7月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年7月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年7月14日
最后验证
2018年7月1日
更多信息
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