Fibratos na Colestase Pediátrica
Fibratos: uma terapia adjuvante para colestase em faixa etária pediátrica
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os distúrbios hepáticos colestáticos incluem um espectro de doenças hepatobiliares de diversas etiologias que são caracterizadas por secreção hepatocelular prejudicada da bile, resultando no acúmulo de ácidos biliares, bilirrubina e colesterol. Isso pode resultar em diferentes características clínicas, incluindo prurido, má absorção e deficiências vitamínicas com subsequente coagulação distúrbios e doenças ósseas. A persistência da colestase leva à fibrose biliar, que pode progredir para cirrose hepática e doença hepática terminal.
Os receptores nucleares (NRs) regulam as redes de fatores de transcrição ativados por ligantes de genes para a eliminação e desintoxicação de constituintes biliares potencialmente tóxicos que se acumulam na colestase. A ativação de vários NRs também modula a fibrogênese, a inflamação e a carcinogênese como sequela da colestase. Portanto, representam alvos atraentes para a farmacoterapia de distúrbios colestáticos.
Várias drogas já disponíveis podem exercer seus efeitos benéficos na colestase por meio da ativação de NR, por exemplo, ácido ursodesoxicólico via receptor de glicocorticoide e receptor de pregnano X, e rifampicina via receptor de pregnano X. Infelizmente, alguns pacientes podem não responder a esses medicamentos.
Os fibratos, medicamentos hipolipemiantes séricos, têm ação estimuladora sobre o receptor alfa ativado por proliferadores. É um receptor nuclear com um papel integral na homeostase da bile. Vários relatos de casos e estudos piloto demonstraram a eficácia dos fibratos na redução dos biomarcadores séricos de colestase e anormalidades da função hepática em pacientes com resposta incompleta à monoterapia com ácido ursodesoxicólico. Esses resultados são interessantes porque os fibratos estão atraindo cada vez mais atenção como terapia adjuvante para doenças hepáticas colestáticas crônicas.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Shibīn Al Kawm, Egito
- National liver istitute
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Nasr City
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Cairo, Nasr City, Egito
- Dr. Yassin Abdel Ghaffar Charity Center For Liver Diseases & Researches
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente com doença hepática colestática crônica definida como qualquer condição na qual substâncias normalmente excretadas na bile são retidas por mais de 6 meses.
Critério de exclusão:
- Pacientes com causas obstrutivas anatômicas ou mecânicas para colestase.
- Pacientes colestáticos que sofriam de outra doença hepática.
- Pacientes colestáticos que estavam recebendo drogas que afetavam o perfil lipídico.
- Pacientes recebendo medicamentos que interagem com Fenofibrato (FF), por exemplo, estatinas e varfarina
- Pacientes com cálculos não obstrutivos da vesícula biliar foram excluídos da T gp.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: Ursogal
Grupo controle: Ursogal 10-20 mg/kg/d em 2 doses divididas por quatro meses com acompanhamento regular.
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suspensão
Outros nomes:
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Experimental: Lipantil + Ursogal
Grupo de terapia: Ursogal 10-20 mg/kg/d por via oral, em 2 doses divididas, e lipantyl 10-20 mg/kg/d por via oral, uma vez por dia, durante quatro meses com acompanhamento regular.
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suspensão
Outros nomes:
Tábua
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na pontuação do prurido
Prazo: quatro meses
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A pontuação de classificação do prurido inclui quatro áreas, cada uma com sua pontuação: pontuação de distribuição 1-3; 1 = local único e 3 generalizada, pontuação de gravidade 1-5; 1= fricção,5 = escoriação geral, pontuação de frequência 1-5; 1= episódico,5= contínuo e pontuação de distúrbios do sono 0-6; 0= sem efeito no sono, 6= total inquietação.
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quatro meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alterações no teste de função hepática e perfil lipídico
Prazo: quatro meses
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investigar o efeito na Alanina Aminotransferase (ALT), Aspartato Aminotransferase (AST), Albumina, Bilirrubina, Ácido biliar, perfil lipídico
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quatro meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Tawhida Y Abdel Ghaffar, MD, ASU
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 1984
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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