Les fibrates dans la cholestase pédiatrique
Fibrates : une thérapie adjuvante pour la cholestase dans le groupe d'âge pédiatrique
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les troubles hépatiques cholestatiques comprennent un éventail de maladies hépatobiliaires d'étiologies diverses qui se caractérisent par une altération de la sécrétion hépatocellulaire de la bile, entraînant une accumulation d'acides biliaires, de bilirubine et de cholestérol. Cela pourrait entraîner différentes caractéristiques cliniques, notamment le prurit, la malabsorption et les carences en vitamines avec coagulation ultérieure. troubles et maladies osseuses. La persistance de la cholestase entraîne une fibrose biliaire qui peut évoluer vers une cirrhose du foie et une maladie hépatique en phase terminale.
Les récepteurs nucléaires (NR) régulent les réseaux de facteurs de transcription activés par des ligands de gènes pour l'élimination et la détoxification des constituants biliaires potentiellement toxiques qui s'accumulent dans la cholestase. L'activation de plusieurs NR module également la fibrogenèse, l'inflammation et la carcinogenèse en tant que séquelles de la cholestase. Par conséquent, il représente des cibles intéressantes pour la pharmacothérapie des troubles cholestatiques.
Plusieurs médicaments déjà disponibles peuvent exercer leurs effets bénéfiques dans la cholestase via l'activation de NR, par exemple l'acide ursodésoxycholique via le récepteur des glucocorticoïdes et le récepteur du prégnane X, et la rifampicine via le récepteur du prégnane X. Malheureusement, certains patients peuvent ne pas répondre à ces médicaments.
Les fibrates, médicament hypolipémiant sérique, ont une action stimulante sur le récepteur alpha activé par les proliférateurs. C'est un récepteur nucléaire qui joue un rôle essentiel dans l'homéostasie biliaire. Plusieurs rapports de cas et études pilotes ont démontré l'efficacité des fibrates dans la réduction des biomarqueurs sériques de la cholestase et des anomalies de la fonction hépatique chez les patients ayant une réponse incomplète à la monothérapie à l'acide ursodésoxycholique. Ces résultats sont intéressants, car les fibrates attirent de plus en plus l'attention en tant que traitement d'appoint des maladies hépatiques cholestatiques chroniques.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Shibīn Al Kawm, Egypte
- National liver istitute
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Nasr City
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Cairo, Nasr City, Egypte
- Dr. Yassin Abdel Ghaffar Charity Center For Liver Diseases & Researches
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Patient atteint d'une maladie hépatique cholestatique chronique définie comme toute condition dans laquelle les substances normalement excrétées dans la bile sont retenues pendant plus de 6 mois.
Critère d'exclusion:
- Patients présentant des causes anatomiques ou mécaniques obstructives de cholestase.
- Patients cholestatiques qui souffraient d'une autre maladie du foie.
- Patients cholestatiques qui recevaient des médicaments affectant le profil lipidique.
- Patients recevant des médicaments qui interagissent avec le fénofibrate (FF), par exemple les statines et la warfarine
- Les patients avec des calculs vésicaux non obstructifs ont été exclus de la T gp.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Ursogal
Groupe contrôle : Ursogal 10-20 mg/kg/j en 2 prises pendant 4 mois avec suivi régulier.
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suspension
Autres noms:
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Expérimental: Lipanthyl + Ursogal
Groupe thérapeutique : Ursogal 10-20 mg/kg/j par voie orale, en 2 doses fractionnées, et lipanthyl 10-20 mg/kg/j par voie orale, une fois par jour, pendant quatre mois avec un suivi régulier.
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suspension
Autres noms:
Tablette
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification du score de classement du prurit
Délai: quatre mois
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Le score de classement du prurit comprend quatre domaines chacun a son score : score de distribution 1-3 ; 1 = site unique et 3 généralisé, score de gravité 1-5 ; 1 = frottement, 5 = excoriation générale, score de fréquence 1-5 ; 1 = épisodique, 5 = continu et score de perturbation du sommeil 0-6 ; 0 = aucun effet sur le sommeil, 6 = total agité.
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quatre mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modifications du test de la fonction hépatique et du profil lipidique
Délai: quatre mois
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étudier l'effet sur l'alanine aminotransférase (ALT), l'aspartate aminotransférase (AST), l'albumine, la bilirubine, l'acide biliaire, le profil lipidique
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quatre mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Tawhida Y Abdel Ghaffar, MD, ASU
Publications et liens utiles
Publications générales
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Maladies des voies biliaires
- Maladies des voies biliaires
- Cholestase
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Antimétabolites
- Agents gastro-intestinaux
- Agents hypolipidémiants
- Agents de régulation des lipides
- Cholagogues et cholérétiques
- Fénofibrate
- Acide ursodésoxycholique
Autres numéros d'identification d'étude
- 1984
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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