Fibrater vid pediatrisk kolestas
Fibrater: En adjuvant terapi för kolestas i pediatrisk åldersgrupp
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Kolestatiska leversjukdomar inkluderar ett spektrum av lever- och gallsjukdomar av olika etiologier som kännetecknas av försämrad hepatocellulär utsöndring av galla, vilket resulterar i ackumulering av gallsyror, bilirubin och kolesterol. Detta kan resultera i olika kliniska egenskaper inklusive klåda, malabsorption och vitaminbrister med efterföljande koagulation. störningar och skelettsjukdomar. Ihållande kolestas leder till gallfibros som kan utvecklas till levercirros och leversjukdom i slutstadiet.
Nukleära receptorer (NR) reglerar ligandaktiverade transkriptionsfaktornätverk av gener för eliminering och avgiftning av potentiellt toxiska gallvägskomponenter som ackumuleras i kolestas. Aktivering av flera NR:er modulerar också fibrogenes, inflammation och karcinogenes som följd av kolestas. Därför representerar det attraktiva mål för farmakoterapi av kolestatiska störningar.
Flera redan tillgängliga läkemedel kan utöva sina gynnsamma effekter vid kolestas via NR-aktivering, t.ex. ursodeoxicholsyra via glukokortikoidreceptorn och pregnan X-receptorn, och rifampicin via pregnan X-receptorn. Tyvärr kanske vissa patienter inte svarar på dessa mediciner.
Fibrater, serumlipidsänkande medicin, har en stimulerande effekt på proliferatoraktiverad receptor alfa. Det är en nukleär receptor med en integrerad roll i gallhomeostas. Flera fallrapporter och pilotstudier har visat effekten av fibrater för att minska serumbiomarkörer för kolestas och leverfunktionsavvikelser hos patienter med ofullständigt svar på ursodeoxicholsyra monoterapi. Dessa resultat är av intresse, eftersom fibrater tilldrar sig ökad uppmärksamhet som tilläggsterapi för kroniska kolestatiska leversjukdomar.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Shibīn Al Kawm, Egypten
- National liver istitute
-
-
Nasr City
-
Cairo, Nasr City, Egypten
- Dr. Yassin Abdel Ghaffar Charity Center For Liver Diseases & Researches
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patient med kronisk kolestatisk leversjukdom definieras som varje tillstånd där substanser som normalt utsöndras i gallan kvarhålls i mer än 6 månader.
Exklusions kriterier:
- Patienter med anatomiska eller mekaniska obstruktiva orsaker till kolestas.
- Kolestatiska patienter som led av en annan leversjukdom.
- Kolestatiska patienter som fick läkemedel som påverkar lipidprofilen.
- Patienter som får läkemedel som interagerar med fenofibrat (FF), t.ex. statiner och warfarin
- Patienter med icke-obstruktiv gallblåssten uteslöts från Tgp.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Ursogal
Kontrollgrupp: Ursogal 10-20 mg/kg/dag på 2 uppdelade doser under fyra månader med regelbunden uppföljning.
|
suspension
Andra namn:
|
|
Experimentell: Lipantyl + Ursogal
Terapigrupp: Ursogal 10-20 mg/kg/dag genom munnen, på 2 uppdelade doser, och lipantyl 10-20 mg/kg/dag genom munnen, en gång per dag, under fyra månader med regelbunden uppföljning.
|
suspension
Andra namn:
Läsplatta
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring av klådabetyget
Tidsram: fyra månader
|
Pruritus-graderingspoängen inkluderar fyra områden som var och en har sin poäng: distributionspoäng 1-3;1= enstaka plats och 3 generaliserad, Allvarlighetspoäng 1-5; 1= gnugga,5 = allmän excoriation, Frekvenspoäng 1-5; 1= episodisk, 5= kontinuerlig, och sömnstörningspoäng 0-6; 0= ingen effekt på sömnen, 6= totalt rastlös.
|
fyra månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i leverfunktionstestet och lipidprofilen
Tidsram: fyra månader
|
undersöka effekten på alaninaminotransferas (ALT), aspartataminotransferas (AST), albumin, bilirubin, gallsyra, lipidprofil
|
fyra månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Tawhida Y Abdel Ghaffar, MD, ASU
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 1984
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .