Fibraatit lasten kolestaasissa
Fibraatit: Kolestaasin adjuvanttihoito lasten ikäryhmässä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Kolestaattiset maksahäiriöt sisältävät joukon eri etiologiaa olevia hepatobiliaarisia sairauksia, joille on tyypillistä hepatosellulaarinen sapen eritys, mikä johtaa sappihappojen, bilirubiinin ja kolesterolin kertymiseen. Tämä voi johtaa erilaisiin kliinisiin piirteisiin, kuten kutinaan, imeytymishäiriöihin ja vitamiinin puutteisiin sekä myöhempään hyytymiseen. häiriöt ja luusairaudet. Kolestaasin jatkuminen johtaa sappifibroosiin, joka voi edetä maksakirroosiksi ja loppuvaiheen maksasairaudeksi.
Ydinreseptorit (NR:t) säätelevät ligandiaktivoituja geenien transkriptiotekijäverkostoja kolestaasiin kerääntyvien mahdollisesti myrkyllisten sapen ainesosien eliminoimiseksi ja detoksifioimiseksi. Useiden NR:ien aktivoituminen moduloi myös fibrogeneesiä, tulehdusta ja karsinogeneesiä kolestaasin seurauksina. Siksi se edustaa houkuttelevia kohteita kolestaattisten häiriöiden farmakoterapiassa.
Useat jo saatavilla olevat lääkkeet voivat vaikuttaa kolestaasiin NR-aktivaation kautta, esim. ursodeoksikoolihappo glukokortikoidireseptorin ja pregnaani X -reseptorin kautta ja rifampisiini pregnaani X -reseptorin kautta. Valitettavasti jotkut potilaat eivät ehkä reagoi näihin lääkkeisiin.
Fibraateilla, seerumin lipidejä alentavilla lääkkeillä, on stimuloiva vaikutus proliferaattorin aktivoimaan alfareseptoriin. Se on tumareseptori, jolla on olennainen rooli sapen homeostaasissa. Useat tapausraportit ja pilottitutkimukset ovat osoittaneet fibraattien tehokkuuden vähentämään seerumin kolestaasin ja maksan toiminnan poikkeavuuksien biomarkkereita potilailla, joilla on epätäydellinen vaste ursodeoksikolihappomonoterapialle. Nämä tulokset ovat kiinnostavia, koska fibraatit herättävät lisääntynyttä huomiota kroonisten kolestaattisten maksasairauksien lisähoitona.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Shibīn Al Kawm, Egypti
- National liver istitute
-
-
Nasr City
-
Cairo, Nasr City, Egypti
- Dr. Yassin Abdel Ghaffar Charity Center For Liver Diseases & Researches
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas, jolla on krooninen kolestaattinen maksasairaus, joka määritellään tilaksi, jossa normaalisti sappeen erittyneet aineet säilyvät yli 6 kuukautta.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on anatomisia tai mekaanisia obstruktiivisia syitä kolestaasiin.
- Kolestaattiset potilaat, jotka kärsivät muusta maksasairaudesta.
- Kolestaattiset potilaat, jotka saivat lipidiprofiiliin vaikuttavia lääkkeitä.
- Potilaat, jotka saavat lääkkeitä, jotka ovat vuorovaikutuksessa fenofibraatin (FF) kanssa, kuten statiineja ja varfariinia
- Potilaat, joilla oli ei-obstruktiivisia sappirakkokiviä, suljettiin pois T gp:stä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Ursogal
Kontrolliryhmä: Ursogal 10-20 mg/kg/d kahtena annoksena neljän kuukauden ajan säännöllisen seurannan kanssa.
|
jousitus
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Lipantyyli + Ursogal
Hoitoryhmä: Ursogal 10-20 mg/kg/d suun kautta, jaettuna 2 annokseen, ja lipantyyli 10-20 mg/kg/d suun kautta kerran päivässä neljän kuukauden ajan säännöllisen seurannan kera.
|
jousitus
Muut nimet:
Tabletti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kutinaluokituspisteissä
Aikaikkuna: neljä kuukautta
|
Kutina-arvostelu sisältää neljä aluetta, joilla kullakin on pistemäärä: jakautumispisteet 1-3; 1 = yksittäinen paikka ja 3 yleistetty, vakavuuspisteet 1-5 ; 1 = hankausta, 5 = yleinen ekscoriaatio, Taajuuspisteet 1-5; 1 = episodinen, 5 = jatkuva ja unihäiriöpisteet 0-6; 0 = ei vaikutusta uneen, 6 = täysin levoton.
|
neljä kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset maksan toimintakokeissa ja lipidiprofiilissa
Aikaikkuna: neljä kuukautta
|
tutkia vaikutusta alaniiniaminotransferaasiin (ALT), aspartaattiaminotransferaasiin (AST), albumiiniin, bilirubiiniin, sappihappoon, lipidiprofiiliin
|
neljä kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Tawhida Y Abdel Ghaffar, MD, ASU
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1984
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .