Fibratos en la colestasis pediátrica
Fibratos: una terapia adyuvante para la colestasis en el grupo de edad pediátrica
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los trastornos hepáticos colestásicos incluyen un espectro de enfermedades hepatobiliares de diversas etiologías que se caracterizan por una alteración de la secreción hepatocelular de bilis, lo que resulta en la acumulación de ácidos biliares, bilirrubina y colesterol. Esto podría dar lugar a diferentes manifestaciones clínicas, como prurito, malabsorción y deficiencias vitamínicas con la posterior coagulación. trastornos y enfermedades óseas. La persistencia de la colestasis conduce a fibrosis biliar que puede progresar a cirrosis hepática y enfermedad hepática en etapa terminal.
Los receptores nucleares (NR) regulan las redes de genes del factor de transcripción activado por ligando para la eliminación y desintoxicación de componentes biliares potencialmente tóxicos que se acumulan en la colestasis. La activación de varios NR también modula la fibrogénesis, la inflamación y la carcinogénesis como secuelas de la colestasis. Por lo tanto, representa objetivos atractivos para la farmacoterapia de los trastornos colestásicos.
Varios fármacos ya disponibles pueden ejercer sus efectos beneficiosos en la colestasis a través de la activación de NR, por ejemplo, el ácido ursodesoxicólico a través del receptor de glucocorticoides y el receptor de pregnano X, y la rifampicina a través del receptor de pregnano X. Desafortunadamente, algunos pacientes pueden no responder a estos medicamentos.
Los fibratos, medicamento hipolipemiante sérico, tienen una acción estimulante sobre el receptor alfa activado por proliferadores. Es un receptor nuclear con un papel integral en la homeostasis biliar. Varios informes de casos y estudios piloto han demostrado la eficacia de los fibratos para reducir los biomarcadores séricos de colestasis y anomalías de la función hepática en pacientes con respuesta incompleta a la monoterapia con ácido ursodesoxicólico. Estos resultados son de interés porque los fibratos están atrayendo una mayor atención como terapia adjunta para las enfermedades hepáticas colestásicas crónicas.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Shibīn Al Kawm, Egipto
- National liver istitute
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Nasr City
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Cairo, Nasr City, Egipto
- Dr. Yassin Abdel Ghaffar Charity Center For Liver Diseases & Researches
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente con enfermedad hepática colestásica crónica definida como cualquier condición en la que las sustancias normalmente excretadas en la bilis se retienen durante más de 6 meses.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con causas obstructivas anatómicas o mecánicas de colestasis.
- Pacientes colestásicos que padecían otra enfermedad hepática.
- Pacientes colestásicos que estaban recibiendo fármacos que afectaban al perfil lipídico.
- Pacientes que reciben medicamentos que interactúan con fenofibrato (FF), por ejemplo, estatinas y warfarina
- Los pacientes con cálculos en la vesícula biliar no obstructiva fueron excluidos de T gp.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Ursogal
Grupo de control: Ursogal 10-20 mg/kg/d en 2 dosis divididas durante cuatro meses con seguimiento regular.
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suspensión
Otros nombres:
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Experimental: Lipantilo + Ursogal
Grupo de terapia: Ursogal 10-20 mg/kg/d por vía oral, en 2 dosis divididas, y lipantilo 10-20 mg/kg/d por vía oral, una vez al día, durante cuatro meses con seguimiento regular.
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suspensión
Otros nombres:
Tableta
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la puntuación de clasificación del prurito
Periodo de tiempo: cuatro meses
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El puntaje de clasificación del prurito incluye cuatro áreas, cada una tiene su puntaje: puntaje de distribución 1-3; 1 = sitio único y 3 generalizado, puntaje de gravedad 1-5; 1= frotamiento, 5 = excoriación general, Puntuación de frecuencia 1-5; 1 = episódico, 5 = continuo y puntuación de alteración del sueño de 0 a 6; 0= ningún efecto sobre el sueño, 6= total inquietud.
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cuatro meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios en la prueba de función hepática y perfil lipídico
Periodo de tiempo: cuatro meses
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investigar el efecto sobre la alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST), albúmina, bilirrubina, ácido biliar, perfil de lípidos
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cuatro meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Tawhida Y Abdel Ghaffar, MD, ASU
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades del Tracto Biliar
- Enfermedades de las vías biliares
- Colestasis
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Antimetabolitos
- Agentes Gastrointestinales
- Agentes hipolipidémicos
- Agentes reguladores de lípidos
- Colagogos y coleréticos
- Fenofibrato
- Ácido ursodesoxicólico
Otros números de identificación del estudio
- 1984
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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