Fibraten bij pediatrische cholestase
Fibraten: een adjuvante therapie voor cholestase in de pediatrische leeftijdsgroep
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Cholestatische leveraandoeningen omvatten een spectrum van hepatobiliaire ziekten van verschillende etiologieën die worden gekenmerkt door verminderde hepatocellulaire secretie van gal, resulterend in ophoping van galzuren, bilirubine en cholesterol. Dit kan resulteren in verschillende klinische kenmerken, waaronder pruritus, malabsorptie en vitaminetekorten met daaropvolgende stolling. aandoeningen en botziekte. Persistentie van cholestase leidt tot galfibrose die zich kan ontwikkelen tot levercirrose en leverziekte in het eindstadium.
Nucleaire receptoren (NR's) reguleren ligand-geactiveerde transcriptiefactornetwerken van genen voor de eliminatie en ontgifting van potentieel toxische galbestanddelen die zich ophopen bij cholestase. Activering van verschillende NR's moduleert ook fibrogenese, ontsteking en carcinogenese als gevolgen van cholestase. Daarom vormt het aantrekkelijke doelen voor farmacotherapie van cholestatische aandoeningen.
Verschillende reeds beschikbare geneesmiddelen kunnen hun gunstige effecten op cholestase uitoefenen via NR-activering, bijvoorbeeld ursodeoxycholzuur via de glucocorticoïdreceptor en de pregnaan-X-receptor, en rifampicine via de pregnaan-X-receptor. Helaas reageren sommige patiënten mogelijk niet op deze medicijnen.
Fibraten, serum Lipidenverlagende medicatie, heeft een stimulerende werking op proliferator-geactiveerde receptor alfa. Het is een nucleaire receptor met een integrale rol in galhomeostase. Verschillende casusrapporten en pilootstudies hebben de werkzaamheid van fibraten aangetoond bij het verminderen van serumbiomarkers van cholestase en leverfunctieafwijkingen bij patiënten met een onvolledige respons op ursodeoxycholzuur monotherapie. Deze resultaten zijn van belang, omdat fibraten steeds meer aandacht krijgen als aanvullende therapie voor chronische cholestatische leverziekten.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Shibīn Al Kawm, Egypte
- National liver istitute
-
-
Nasr City
-
Cairo, Nasr City, Egypte
- Dr. Yassin Abdel Ghaffar Charity Center For Liver Diseases & Researches
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt met chronische cholestatische leverziekte, gedefinieerd als elke aandoening waarbij stoffen die normaal in de gal worden uitgescheiden langer dan 6 maanden worden vastgehouden.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met anatomische of mechanische obstructieve oorzaken van cholestase.
- Cholestatische patiënten die leden aan een andere leverziekte.
- Cholestatische patiënten die geneesmiddelen kregen die het lipidenprofiel beïnvloedden.
- Patiënten die geneesmiddelen krijgen die interageren met fenofibraat (FF), bijv. statines en warfarine
- Patiënten met niet-obstructieve galblaasstenen werden uitgesloten van T-gp.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Ursogal
Controlegroep: Ursogal 10-20 mg/kg/dag verdeeld over 2 doses gedurende vier maanden met regelmatige controle.
|
oponthoud
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Lipantyl + Ursogal
Therapiegroep: Ursogal 10-20 mg/kg/dag via de mond, verdeeld over 2 doses, en lipanthyl 10-20 mg/kg/dag via de mond, eenmaal per dag, gedurende vier maanden met regelmatige follow-up.
|
oponthoud
Andere namen:
Tablet
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in de beoordelingsscore voor jeuk
Tijdsspanne: vier maanden
|
De beoordelingsscore voor pruritus omvat vier gebieden die elk hun eigen score hebben: distributiescore 1-3;1= enkele site en 3 gegeneraliseerd, ernstscore 1-5; 1= wrijven,5 = algemene ontvelling, Frequentiescore 1-5; 1= episodisch,5= continu, en slaapverstoringscore 0-6; 0= geen effect op slaap, 6= totaal rusteloos.
|
vier maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in de leverfunctietest en het lipidenprofiel
Tijdsspanne: vier maanden
|
onderzoek het effect op Alanine Aminotransferase (ALT), Aspartaat Aminotransferase (AST), Albumine, Bilirubine, Galzuur, lipidenprofiel
|
vier maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Tawhida Y Abdel Ghaffar, MD, ASU
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 1984
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Ursogal
-
Epsom and St Helier University Hospitals NHS TrustKing's College Hospital NHS Trust; Medway NHS Foundation TrustOnbekendZwangerschap Complicaties | Intrahepatische cholestases