Fibraty w cholestazie u dzieci
Fibraty: terapia adjuwantowa w cholestazie w grupie wiekowej dzieci
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Cholestatyczne zaburzenia wątroby obejmują spektrum chorób wątroby i dróg żółciowych o różnej etiologii, które charakteryzują się upośledzonym wydzielaniem żółci przez komórki wątrobowe, co powoduje gromadzenie się kwasów żółciowych, bilirubiny i cholesterolu. Może to skutkować różnymi objawami klinicznymi, w tym świądem, złym wchłanianiem i niedoborami witamin z późniejszą koagulacją zaburzenia i choroby kości. Utrzymywanie się cholestazy prowadzi do zwłóknienia dróg żółciowych, które może prowadzić do marskości wątroby i schyłkowej niewydolności wątroby.
Receptory jądrowe (NR) regulują aktywowane ligandem sieci czynników transkrypcyjnych genów w celu eliminacji i detoksykacji potencjalnie toksycznych składników żółci gromadzących się w cholestazie. Aktywacja kilku NR moduluje również fibrogenezę, zapalenie i karcynogenezę jako następstwa cholestazy. Stanowi zatem atrakcyjne cele dla farmakoterapii zaburzeń cholestatycznych.
Kilka dostępnych już leków może wywierać korzystny wpływ na cholestazę poprzez aktywację NR, np. kwas ursodeoksycholowy poprzez receptor glukokortykoidowy i receptor pregnanu X oraz ryfampicyna poprzez receptor pregnanu X. Niestety, niektórzy pacjenci mogą nie reagować na te leki.
Fibraty, leki obniżające poziom lipidów w surowicy, działają stymulująco na receptor alfa aktywowany przez proliferatory. Jest receptorem jądrowym odgrywającym integralną rolę w homeostazie żółci. W kilku opisach przypadków i badaniach pilotażowych wykazano skuteczność fibratów w zmniejszaniu biomarkerów cholestazy i zaburzeń czynności wątroby w surowicy u pacjentów z niepełną odpowiedzią na monoterapię kwasem ursodeoksycholowym. Wyniki te są interesujące, ponieważ fibraty przyciągają coraz większą uwagę jako terapia wspomagająca w przewlekłych cholestatycznych chorobach wątroby.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Shibīn Al Kawm, Egipt
- National liver istitute
-
-
Nasr City
-
Cairo, Nasr City, Egipt
- Dr. Yassin Abdel Ghaffar Charity Center For Liver Diseases & Researches
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent z przewlekłą cholestatyczną chorobą wątroby definiowaną jako stan, w którym substancje normalnie wydalane z żółcią są zatrzymywane przez ponad 6 miesięcy.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z anatomicznymi lub mechanicznymi przyczynami niedrożności cholestazy.
- Pacjenci cholestatyczni cierpiący na inną chorobę wątroby.
- Pacjenci cholestatyczni, którzy otrzymywali leki wpływające na profil lipidowy.
- Pacjenci otrzymujący leki wchodzące w interakcje z fenofibratem (FF), np. statyny i warfaryna
- Pacjenci z nieobturacyjnymi kamieniami pęcherzyka żółciowego zostali wykluczeni z T gp.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Ursogal
Grupa kontrolna: Ursogal 10-20 mg/kg mc./dobę w 2 dawkach podzielonych przez 4 miesiące z regularną obserwacją.
|
zawieszenie
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Lipantyl + Ursogal
Grupa terapeutyczna: Ursogal 10-20 mg/kg/d doustnie, w 2 dawkach podzielonych i lipantyl 10-20 mg/kg/d doustnie raz dziennie przez 4 miesiące z regularną obserwacją.
|
zawieszenie
Inne nazwy:
Tablet
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana oceny świądu
Ramy czasowe: cztery miesiące
|
Skala oceny świądu obejmuje cztery obszary, z których każdy ma swój wynik: punktacja rozkładu 1-3; 1= pojedynczy ośrodek i 3 uogólnione, stopień ciężkości 1-5; 1 = tarcie, 5 = ogólne otarcia, Częstość występowania 1-5; 1= epizodyczny, 5= ciągły, a ocena zaburzeń snu 0-6; 0 = brak wpływu na sen, 6 = całkowity niepokój.
|
cztery miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w próbie czynnościowej wątroby i profilu lipidowym
Ramy czasowe: cztery miesiące
|
zbadać wpływ na aminotransferazę alaninową (ALT), aminotransferazę asparaginianową (AST), albuminę, bilirubinę, kwas żółciowy, profil lipidowy
|
cztery miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Tawhida Y Abdel Ghaffar, MD, ASU
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1984
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Ursogal
-
Epsom and St Helier University Hospitals NHS TrustKing's College Hospital NHS Trust; Medway NHS Foundation TrustNieznanyPowikłania ciąży | Cholestazy wewnątrzwątrobowe