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Duchenne 근이영양증(SIDEROS-E) 환자에서 Idebenone을 사용한 3상 연구 (SIDEROS-E)

2021년 11월 24일 업데이트: Santhera Pharmaceuticals

SIDEROS 연구를 완료한 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자에서 Idebenone의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 3상 공개 확장 연구

이 연구의 목적은 SIDEROS 연구를 완료한 Duchenne 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 이데베논의 장기적인 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 SIDEROS 연구에 참여하고 이 확장 연구의 모든 포함 기준을 충족하고 제외 기준을 충족하지 않는 글루코코르티코이드 스테로이드를 투여받는 DMD 환자를 대상으로 한 공개 라벨, 단일 그룹, 다기관 확장 연구입니다.

이 연구는 6개월마다 예정된 4회의 연구 방문(방문 1/기준선, 방문 2/26주, 방문 3/52주 및 방문 4/78주) 및 치료 중단 4주 후 후속 방문으로 구성됩니다. SIDEROS 연구에서 방문 8/78주도 SIDEROS-E 방문 1/기준선입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

161

단계

  • 3단계

확장된 액세스

일시적으로 사용할 수 없음 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Hamburg, 독일, 20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München, 독일, 80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, 미국, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, 벨기에, 4000
        • CHR Citadelle
  • 스위스
      • Basel, 스위스, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D
  • 영국
      • Leeds, 영국, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, 영국, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne, 영국, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry, 영국, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic hospital
  • 오스트리아
      • Vienna, 오스트리아, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
  • 이탈리아
      • Bosisio Parini, 이탈리아, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, 이탈리아, 16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, 이탈리아, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano, 이탈리아, 20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, 이탈리아, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, 이탈리아, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, 이탈리아, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, 이탈리아, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • 프랑스
      • Lille, 프랑스, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, 프랑스, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes, 프랑스, 44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris, 프랑스, 75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse, 프랑스, 31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

11년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 방문 8/78주차에 SIDEROS 연구 완료
  2. SIDEROS-E에 대한 서명 및 날짜가 있는 동의서 양식

제외 기준:

  1. SIDEROS 연구를 조기에 중단한 환자(즉, V1에서 V8까지 모든 방문에 참석하지 않음)
  2. 안전성, 내약성 또는 SIDEROS-E 연구에 환자의 참여를 심각하게 방해하거나 환자를 심각한 위험에 빠뜨릴 수 있는 연구자의 의견으로 SIDEROS 연구 과정 동안 발생하는 기타 문제
  3. 연구 약물 이외의 임의의 연구 약물의 사용

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 이데베논정 150mg 필름코팅정
900 mg idebenone/day (식사와 함께 1일 3회 2정 복용)
의약품: 이데베논정 150mg 필름코팅정
이데베논 900mg/일

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
ICH 주제 E2A에 따른 부작용의 발생률 및 심각도
기간: 기준선부터 방문 4까지(78주차)
SIDEROS 연구를 완료한 DMD 환자에서 이데베논의 장기 안전성을 평가합니다.
기준선부터 방문 4까지(78주차)
ICH 주제 E2A에 따른 부작용의 발생률 및 심각도
기간: 치료 중단 후 4주
SIDEROS 연구를 완료한 DMD 환자에서 이데베논의 장기 안전성을 평가합니다.
치료 중단 후 4주
부작용으로 인해 연구 치료를 조기에 중단한 환자 수.
기간: 기준선부터 방문 4까지(78주차)
SIDEROS 연구를 완료한 DMD 환자에서 이데베논의 장기 안전성을 평가합니다.
기준선부터 방문 4까지(78주차)
비정상적인 안전성 실험실 매개변수를 가진 환자의 수.
기간: 기준선부터 방문 4까지(78주차)
SIDEROS 연구를 완료한 DMD 환자에서 이데베논의 장기 안전성을 평가합니다.
기준선부터 방문 4까지(78주차)
비정상적인 안전성 실험실 매개변수를 가진 환자의 수.
기간: 치료 중단 후 4주
SIDEROS 연구를 완료한 DMD 환자에서 이데베논의 장기 안전성을 평가합니다.
치료 중단 후 4주
비정상적인 바이탈 사인을 가진 환자의 수.
기간: 기준선부터 방문 4까지(78주차)
SIDEROS 연구를 완료한 DMD 환자에서 이데베논의 장기 안전성을 평가합니다.
기준선부터 방문 4까지(78주차)
비정상적인 바이탈 사인을 가진 환자의 수.
기간: 치료 중단 후 4주
SIDEROS 연구를 완료한 DMD 환자에서 이데베논의 장기 안전성을 평가합니다.
치료 중단 후 4주
비정상적인 ECG를 가진 환자의 수.
기간: 기준선부터 방문 4까지(78주차)
SIDEROS 연구를 완료한 DMD 환자에서 이데베논의 장기 안전성을 평가합니다.
기준선부터 방문 4까지(78주차)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
강제 폐활량(FVC)의 기준선에서 예측 백분율(FVC%p)로 변경.
기간: 기준선부터 방문 4까지(78주차)
SIDEROS 연구를 완료한 이데베논 치료 DMD 환자의 호흡 기능의 장기적인 발전을 설명합니다.
기준선부터 방문 4까지(78주차)
최고 호기 유량(PEF)의 기준선에서 예측 백분율로 변경(PEF%p)
기간: 기준선부터 방문 4까지(78주차)
SIDEROS 연구를 완료한 이데베논 치료 DMD 환자의 호흡 기능의 장기적인 발전을 설명합니다.
기준선부터 방문 4까지(78주차)
1초간 강제 호기량(FEV1)의 기준선 대비 예측 비율(FEV1%p)의 변화
기간: 기준선부터 방문 4까지(78주차)
SIDEROS 연구를 완료한 이데베논 치료 DMD 환자의 호흡 기능의 장기적인 발전을 설명합니다.
기준선부터 방문 4까지(78주차)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Santhera Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 7월 4일

기본 완료 (실제)

2020년 11월 25일

연구 완료 (실제)

2020년 11월 25일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 5월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 7월 26일

처음 게시됨 (실제)

2018년 7월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 12월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 11월 24일

마지막으로 확인됨

2021년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SNT-III-012-E

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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