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Étude de phase III avec l'idébénone chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (SIDEROS-E) (SIDEROS-E)

24 novembre 2021 mis à jour par: Santhera Pharmaceuticals

Une étude d'extension de phase III en ouvert pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'idébénone chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui ont terminé l'étude SIDEROS

Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'idébénone chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui ont terminé l'étude SIDEROS.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude est une étude d'extension multicentrique, à groupe unique et en ouvert chez des patients atteints de DMD recevant des stéroïdes glucocorticoïdes qui ont participé à l'étude SIDEROS et qui répondent à tous les critères d'inclusion et à aucun des critères d'exclusion de cette étude d'extension.

L'étude consiste en 4 visites d'étude programmées tous les 6 mois (Visite 1/Baseline, Visite 2/Semaine 26, Visite 3/Semaine 52 et Visite 4/Semaine 78), et une visite de suivi 4 semaines après l'arrêt du traitement. La visite 8/semaine 78 dans l'étude SIDEROS est également la visite SIDEROS-E 1/Baseline.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

161

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Temporairement indisponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München, Allemagne, 80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, Belgique, 4000
        • CHR Citadelle
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D
  • France
      • Lille, France, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, France, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes, France, 44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris, France, 75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse, France, 31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • Italie
      • Bosisio Parini, Italie, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Italie, 16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italie, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano, Italie, 20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Italie, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italie, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Italie, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Italie, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Royaume-Uni, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry, Royaume-Uni, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic hospital
  • Suisse
      • Basel, Suisse, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

11 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  1. Achèvement de l'étude SIDEROS lors de la visite 8/semaine 78
  2. Formulaire de consentement éclairé signé et daté pour SIDEROS-E

Critère d'exclusion:

  1. Patients qui ont interrompu prématurément l'étude SIDEROS (c'est-à-dire qui n'ont pas assisté à toutes les visites de V1 à V8)
  2. Innocuité, tolérabilité ou autres problèmes survenant au cours de l'étude SIDEROS qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent exposer le patient à un risque important ou peuvent interférer de manière significative avec la participation du patient à l'étude SIDEROS-E
  3. Utilisation de tout médicament expérimental autre que le médicament à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: idébénone 150 mg comprimés pelliculés
900 mg d'idébénone/jour (2 comprimés à prendre 3 fois par jour au moment des repas)
Médicament: idébénone 150 mg comprimés pelliculés
900 mg d'idébénone/jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence et gravité des événements indésirables, conformément au sujet E2A de l'ICH
Délai: De la ligne de base jusqu'à la visite 4 (semaine 78)
Évaluer l'innocuité à long terme de l'idébénone chez les patients DMD ayant terminé l'étude SIDEROS.
De la ligne de base jusqu'à la visite 4 (semaine 78)
Incidence et gravité des événements indésirables, conformément au sujet E2A de l'ICH
Délai: 4 semaines après l'arrêt du traitement
Évaluer l'innocuité à long terme de l'idébénone chez les patients DMD ayant terminé l'étude SIDEROS.
4 semaines après l'arrêt du traitement
Nombre de patients ayant interrompu prématurément le traitement à l'étude en raison d'événements indésirables.
Délai: De la ligne de base jusqu'à la visite 4 (semaine 78)
Évaluer l'innocuité à long terme de l'idébénone chez les patients DMD ayant terminé l'étude SIDEROS.
De la ligne de base jusqu'à la visite 4 (semaine 78)
Nombre de patients avec des paramètres de laboratoire de sécurité anormaux.
Délai: De la ligne de base jusqu'à la visite 4 (semaine 78)
Évaluer l'innocuité à long terme de l'idébénone chez les patients DMD ayant terminé l'étude SIDEROS.
De la ligne de base jusqu'à la visite 4 (semaine 78)
Nombre de patients avec des paramètres de laboratoire de sécurité anormaux.
Délai: 4 semaines après l'arrêt du traitement
Évaluer l'innocuité à long terme de l'idébénone chez les patients DMD ayant terminé l'étude SIDEROS.
4 semaines après l'arrêt du traitement
Nombre de patients présentant des signes vitaux anormaux.
Délai: De la ligne de base jusqu'à la visite 4 (semaine 78)
Évaluer l'innocuité à long terme de l'idébénone chez les patients DMD ayant terminé l'étude SIDEROS.
De la ligne de base jusqu'à la visite 4 (semaine 78)
Nombre de patients présentant des signes vitaux anormaux.
Délai: 4 semaines après l'arrêt du traitement
Évaluer l'innocuité à long terme de l'idébénone chez les patients DMD ayant terminé l'étude SIDEROS.
4 semaines après l'arrêt du traitement
Nombre de patients avec ECG anormal.
Délai: De la ligne de base jusqu'à la visite 4 (semaine 78)
Évaluer l'innocuité à long terme de l'idébénone chez les patients DMD ayant terminé l'étude SIDEROS.
De la ligne de base jusqu'à la visite 4 (semaine 78)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la capacité vitale forcée (FVC) en pourcentage de la prévision (FVC%p).
Délai: De la ligne de base jusqu'à la visite 4 (semaine 78)
Décrire l'évolution à long terme de la fonction respiratoire chez les patients DMD traités par l'idébénone qui ont terminé l'étude SIDEROS.
De la ligne de base jusqu'à la visite 4 (semaine 78)
Changement par rapport à la ligne de base du débit expiratoire de pointe (PEF) en pourcentage de la prévision (PEF%p)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la visite 4 (semaine 78)
Décrire l'évolution à long terme de la fonction respiratoire chez les patients DMD traités par l'idébénone qui ont terminé l'étude SIDEROS.
De la ligne de base jusqu'à la visite 4 (semaine 78)
Changement par rapport à la ligne de base du volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) en pourcentage de la valeur prédite (FEV1%p)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la visite 4 (semaine 78)
Décrire l'évolution à long terme de la fonction respiratoire chez les patients DMD traités par l'idébénone qui ont terminé l'étude SIDEROS.
De la ligne de base jusqu'à la visite 4 (semaine 78)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Santhera Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 juillet 2018

Achèvement primaire (Réel)

25 novembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

25 novembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 mai 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 juillet 2018

Première publication (Réel)

27 juillet 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 décembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 novembre 2021

Dernière vérification

1 novembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SNT-III-012-E

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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