Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase III-studie med Idebenone hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (SIDEROS-E) (SIDEROS-E)

24. november 2021 oppdatert av: Santhera Pharmaceuticals

En fase III åpen utvidelsesstudie for å vurdere den langsiktige sikkerheten og effekten av Idebenone hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) som fullførte SIDEROS-studien

Formålet med studien er å vurdere den langsiktige sikkerheten og effekten av idebenon hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) som fullførte SIDEROS-studien.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien er en åpen, enkeltgruppe, multisenter forlengelsesstudie på pasienter med DMD som får glukokortikoidsteroider som deltok i SIDEROS-studien og som oppfyller alle inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene for denne utvidelsesstudien.

Studien består av 4 studiebesøk planlagt hver 6. måned (Besøk 1/Baseline, Besøk 2/Uke 26, Besøk 3/Uke 52 og Besøk 4/Uke 78), og et oppfølgingsbesøk 4 uker etter seponering av behandlingen. Besøk 8/Uke 78 i SIDEROS-studien er også SIDEROS-E Besøk 1/Baseline.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

161

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Midlertidig ikke tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, Belgia, 4000
        • CHR Citadelle
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris, Frankrike, 75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • Italia
      • Bosisio Parini, Italia, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Italia, 16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italia, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano, Italia, 20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Italia, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italia, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Italia, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Italia, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Storbritannia, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry, Storbritannia, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic hospital
  • Sveits
      • Basel, Sveits, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München, Tyskland, 80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

11 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Fullføring av SIDEROS-studien ved besøk 8/ uke 78
  2. Signert og datert Informert samtykkeskjema for SIDEROS-E

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter som avbrøt SIDEROS-studien for tidlig (dvs. deltok ikke på alle besøk fra V1 til V8)
  2. Sikkerhet, tolerabilitet eller andre problemer som oppstår i løpet av SIDEROS-studien som etter etterforskerens mening kan sette pasienten i betydelig risiko eller kan forstyrre pasientens deltakelse i SIDEROS-E-studien betydelig.
  3. Bruk av andre undersøkelsesmedisiner enn studiemedisinen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: idebenone 150 mg filmdrasjerte tabletter
900 mg idebenon/dag (2 tabletter tas 3 ganger daglig med måltid)
Legemiddel: idebenone 150 mg filmdrasjerte tabletter
900 mg idebenon/dag

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser, i henhold til ICH-emne E2A
Tidsramme: Fra baseline til besøk 4 (uke 78)
For å vurdere den langsiktige sikkerheten til idebenon hos DMD-pasienter som fullførte SIDEROS-studien.
Fra baseline til besøk 4 (uke 78)
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser, i henhold til ICH-emne E2A
Tidsramme: 4 uker etter avsluttet behandling
For å vurdere den langsiktige sikkerheten til idebenon hos DMD-pasienter som fullførte SIDEROS-studien.
4 uker etter avsluttet behandling
Antall pasienter med for tidlig seponering av studiebehandling på grunn av uønskede hendelser.
Tidsramme: Fra baseline til besøk 4 (uke 78)
For å vurdere den langsiktige sikkerheten til idebenon hos DMD-pasienter som fullførte SIDEROS-studien.
Fra baseline til besøk 4 (uke 78)
Antall pasienter med unormale sikkerhetslaboratorieparametere.
Tidsramme: Fra baseline til besøk 4 (uke 78)
For å vurdere den langsiktige sikkerheten til idebenon hos DMD-pasienter som fullførte SIDEROS-studien.
Fra baseline til besøk 4 (uke 78)
Antall pasienter med unormale sikkerhetslaboratorieparametere.
Tidsramme: 4 uker etter avsluttet behandling
For å vurdere den langsiktige sikkerheten til idebenon hos DMD-pasienter som fullførte SIDEROS-studien.
4 uker etter avsluttet behandling
Antall pasienter med unormale vitale tegn.
Tidsramme: Fra baseline til besøk 4 (uke 78)
For å vurdere den langsiktige sikkerheten til idebenon hos DMD-pasienter som fullførte SIDEROS-studien.
Fra baseline til besøk 4 (uke 78)
Antall pasienter med unormale vitale tegn.
Tidsramme: 4 uker etter avsluttet behandling
For å vurdere den langsiktige sikkerheten til idebenon hos DMD-pasienter som fullførte SIDEROS-studien.
4 uker etter avsluttet behandling
Antall pasienter med unormalt EKG.
Tidsramme: Fra baseline til besøk 4 (uke 78)
For å vurdere den langsiktige sikkerheten til idebenon hos DMD-pasienter som fullførte SIDEROS-studien.
Fra baseline til besøk 4 (uke 78)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra Baseline i Forced Vital Capacity (FVC) som prosent av anslått (FVC%p).
Tidsramme: Fra baseline til besøk 4 (uke 78)
For å beskrive den langsiktige utviklingen av respirasjonsfunksjonen hos idebenon-behandlede DMD-pasienter som fullførte SIDEROS-studien.
Fra baseline til besøk 4 (uke 78)
Endring fra baseline i Peak Expiratory Flow (PEF) som prosent av anslått (PEF%p)
Tidsramme: Fra baseline til besøk 4 (uke 78)
For å beskrive den langsiktige utviklingen av respirasjonsfunksjonen hos idebenon-behandlede DMD-pasienter som fullførte SIDEROS-studien.
Fra baseline til besøk 4 (uke 78)
Endring fra baseline i tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) som prosent av anslått (FEV1%p)
Tidsramme: Fra baseline til besøk 4 (uke 78)
For å beskrive den langsiktige utviklingen av respirasjonsfunksjonen hos idebenon-behandlede DMD-pasienter som fullførte SIDEROS-studien.
Fra baseline til besøk 4 (uke 78)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. juli 2018

Primær fullføring (Faktiske)

25. november 2020

Studiet fullført (Faktiske)

25. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. mai 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. juli 2018

Først lagt ut (Faktiske)

27. juli 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. desember 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. november 2021

Sist bekreftet

1. november 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SNT-III-012-E

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guatemala

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere