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Estudio Fase III con Idebenona en Pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne (SIDEROS-E) (SIDEROS-E)

24 de noviembre de 2021 actualizado por: Santhera Pharmaceuticals

Un estudio de extensión abierto de fase III para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de la idebenona en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que completaron el estudio SIDEROS

El propósito del estudio es evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de la idebenona en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que completaron el estudio SIDEROS.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio es un estudio de extensión multicéntrico, de un solo grupo y de etiqueta abierta en pacientes con DMD que reciben esteroides glucocorticoides que participaron en el estudio SIDEROS y que cumplen con todos los criterios de inclusión y ninguno de los criterios de exclusión para este estudio de extensión.

El estudio consta de 4 visitas de estudio programadas cada 6 meses (Visita 1/Inicio, Visita 2/Semana 26, Visita 3/Semana 52 y Visita 4/Semana 78), y una visita de seguimiento 4 semanas después de la interrupción del tratamiento. Visita 8/Semana 78 en el estudio SIDEROS también es SIDEROS-E Visita 1/Línea base.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

161

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Temporalmente no disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München, Alemania, 80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, Bélgica, 4000
        • CHR Citadelle
  • España
      • Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes, Francia, 44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris, Francia, 75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • Italia
      • Bosisio Parini, Italia, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Italia, 16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italia, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano, Italia, 20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Italia, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italia, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Italia, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Italia, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Reino Unido, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry, Reino Unido, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
  • Suiza
      • Basel, Suiza, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

11 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Finalización del estudio SIDEROS en la Visita 8/ Semana 78
  2. Formulario de consentimiento informado firmado y fechado para SIDEROS-E

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes que interrumpieron el estudio SIDEROS prematuramente (es decir, no asistieron a todas las visitas de V1 a V8)
  2. Problemas de seguridad, tolerabilidad u otros que surjan durante el curso del estudio SIDEROS que, en opinión del investigador, puedan poner al paciente en un riesgo significativo o puedan interferir significativamente con la participación del paciente en el estudio SIDEROS-E.
  3. Uso de cualquier fármaco en investigación que no sea el medicamento del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: idebenona 150 mg comprimidos recubiertos con película
900 mg de idebenona/día (2 comprimidos para tomar 3 veces al día con las comidas)
Droga: idebenona 150 mg comprimidos recubiertos con película
900 mg idebenona/día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos, según el Tema E2A de la ICH
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Evaluar la seguridad a largo plazo de la idebenona en pacientes con DMD que completaron el estudio SIDEROS.
Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Incidencia y gravedad de los eventos adversos, según el Tema E2A de la ICH
Periodo de tiempo: 4 semanas después de la interrupción del tratamiento
Evaluar la seguridad a largo plazo de la idebenona en pacientes con DMD que completaron el estudio SIDEROS.
4 semanas después de la interrupción del tratamiento
Número de pacientes con interrupciones prematuras del tratamiento del estudio debido a eventos adversos.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Evaluar la seguridad a largo plazo de la idebenona en pacientes con DMD que completaron el estudio SIDEROS.
Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Número de pacientes con parámetros de laboratorio de seguridad anormales.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Evaluar la seguridad a largo plazo de la idebenona en pacientes con DMD que completaron el estudio SIDEROS.
Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Número de pacientes con parámetros de laboratorio de seguridad anormales.
Periodo de tiempo: 4 semanas después de la interrupción del tratamiento
Evaluar la seguridad a largo plazo de la idebenona en pacientes con DMD que completaron el estudio SIDEROS.
4 semanas después de la interrupción del tratamiento
Número de pacientes con signos vitales anormales.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Evaluar la seguridad a largo plazo de la idebenona en pacientes con DMD que completaron el estudio SIDEROS.
Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Número de pacientes con signos vitales anormales.
Periodo de tiempo: 4 semanas después de la interrupción del tratamiento
Evaluar la seguridad a largo plazo de la idebenona en pacientes con DMD que completaron el estudio SIDEROS.
4 semanas después de la interrupción del tratamiento
Número de pacientes con ECG anormal.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Evaluar la seguridad a largo plazo de la idebenona en pacientes con DMD que completaron el estudio SIDEROS.
Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en la capacidad vital forzada (FVC) como porcentaje del valor previsto (FVC%p).
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Describir la evolución a largo plazo de la función respiratoria en pacientes con DMD tratados con idebenona que completaron el estudio SIDEROS.
Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Cambio desde el valor inicial en el flujo espiratorio máximo (PEF) como porcentaje del previsto (PEF%p)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Describir la evolución a largo plazo de la función respiratoria en pacientes con DMD tratados con idebenona que completaron el estudio SIDEROS.
Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Cambio desde el valor inicial en el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) como porcentaje del valor previsto (FEV1%p)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)
Describir la evolución a largo plazo de la función respiratoria en pacientes con DMD tratados con idebenona que completaron el estudio SIDEROS.
Desde el inicio hasta la visita 4 (semana 78)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Santhera Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de julio de 2018

Finalización primaria (Actual)

25 de noviembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

25 de noviembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de mayo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de julio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

27 de julio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de diciembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de noviembre de 2021

Última verificación

1 de noviembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SNT-III-012-E

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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