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Phase-III-Studie mit Idebenon bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (SIDEROS-E) (SIDEROS-E)

24. November 2021 aktualisiert von: Santhera Pharmaceuticals

Eine offene Verlängerungsstudie der Phase III zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Idebenon bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die die SIDEROS-Studie abgeschlossen haben

Zweck der Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Idebenon bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die die SIDEROS-Studie abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie ist eine unverblindete, multizentrische Verlängerungsstudie mit einer Gruppe an Patienten mit DMD, die Glukokortikoid-Steroiden erhalten, die an der SIDEROS-Studie teilgenommen haben und die alle Einschlusskriterien und keines der Ausschlusskriterien für diese Verlängerungsstudie erfüllen.

Die Studie besteht aus 4 Studienbesuchen, die alle 6 Monate geplant sind (Besuch 1/Baseline, Besuch 2/Woche 26, Besuch 3/Woche 52 und Besuch 4/Woche 78) und einem Folgebesuch 4 Wochen nach Absetzen der Behandlung. Visite 8/Woche 78 in der SIDEROS-Studie ist auch SIDEROS-E Visite 1/Baseline.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

161

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Vorübergehend nicht verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, Belgien, 4000
        • CHR Citadelle
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München, Deutschland, 80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris, Frankreich, 75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • Italien
      • Bosisio Parini, Italien, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Italien, 16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italien, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano, Italien, 20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Italien, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italien, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Italien, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Italien, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry, Vereinigtes Königreich, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

11 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Abschluss der SIDEROS-Studie bei Besuch 8/Woche 78
  2. Unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung für SIDEROS-E

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten, die die SIDEROS-Studie vorzeitig abgebrochen haben (d. h. nicht an allen Visiten von V1 bis V8 teilgenommen haben)
  2. Sicherheit, Verträglichkeit oder andere Probleme, die im Verlauf der SIDEROS-Studie auftreten und die nach Meinung des Prüfarztes den Patienten einem erheblichen Risiko aussetzen oder die Teilnahme des Patienten an der SIDEROS-E-Studie erheblich beeinträchtigen können
  3. Verwendung eines anderen Prüfpräparats als des Studienmedikaments

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Idebenon 150 mg Filmtabletten
900 mg Idebenon/Tag (2 Tabletten 3-mal täglich mit einer Mahlzeit einzunehmen)
Arzneimittel: Idebenon 150 mg Filmtabletten
900 mg Idebenon/Tag

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse gemäß ICH-Thema E2A
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu Besuch 4 (Woche 78)
Bewertung der Langzeitsicherheit von Idebenon bei DMD-Patienten, die die SIDEROS-Studie abgeschlossen haben.
Von der Baseline bis zu Besuch 4 (Woche 78)
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse gemäß ICH-Thema E2A
Zeitfenster: 4 Wochen nach Absetzen der Behandlung
Bewertung der Langzeitsicherheit von Idebenon bei DMD-Patienten, die die SIDEROS-Studie abgeschlossen haben.
4 Wochen nach Absetzen der Behandlung
Anzahl der Patienten mit vorzeitigem Abbruch der Studienbehandlung aufgrund von Nebenwirkungen.
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu Besuch 4 (Woche 78)
Bewertung der Langzeitsicherheit von Idebenon bei DMD-Patienten, die die SIDEROS-Studie abgeschlossen haben.
Von der Baseline bis zu Besuch 4 (Woche 78)
Anzahl der Patienten mit anormalen Sicherheitslaborparametern.
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu Besuch 4 (Woche 78)
Bewertung der Langzeitsicherheit von Idebenon bei DMD-Patienten, die die SIDEROS-Studie abgeschlossen haben.
Von der Baseline bis zu Besuch 4 (Woche 78)
Anzahl der Patienten mit anormalen Sicherheitslaborparametern.
Zeitfenster: 4 Wochen nach Absetzen der Behandlung
Bewertung der Langzeitsicherheit von Idebenon bei DMD-Patienten, die die SIDEROS-Studie abgeschlossen haben.
4 Wochen nach Absetzen der Behandlung
Anzahl der Patienten mit anormalen Vitalfunktionen.
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu Besuch 4 (Woche 78)
Bewertung der Langzeitsicherheit von Idebenon bei DMD-Patienten, die die SIDEROS-Studie abgeschlossen haben.
Von der Baseline bis zu Besuch 4 (Woche 78)
Anzahl der Patienten mit anormalen Vitalfunktionen.
Zeitfenster: 4 Wochen nach Absetzen der Behandlung
Bewertung der Langzeitsicherheit von Idebenon bei DMD-Patienten, die die SIDEROS-Studie abgeschlossen haben.
4 Wochen nach Absetzen der Behandlung
Anzahl der Patienten mit abnormalem EKG.
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu Besuch 4 (Woche 78)
Bewertung der Langzeitsicherheit von Idebenon bei DMD-Patienten, die die SIDEROS-Studie abgeschlossen haben.
Von der Baseline bis zu Besuch 4 (Woche 78)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) gegenüber dem Ausgangswert als Prozentsatz der Vorhersage (FVC%p).
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu Besuch 4 (Woche 78)
Beschreibung der langfristigen Entwicklung der Atemfunktion bei mit Idebenon behandelten DMD-Patienten, die die SIDEROS-Studie abgeschlossen haben.
Von der Baseline bis zu Besuch 4 (Woche 78)
Änderung des Peak Expiratory Flow (PEF) gegenüber dem Ausgangswert als Prozentsatz des vorhergesagten Werts (PEF%p)
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu Besuch 4 (Woche 78)
Beschreibung der langfristigen Entwicklung der Atemfunktion bei mit Idebenon behandelten DMD-Patienten, die die SIDEROS-Studie abgeschlossen haben.
Von der Baseline bis zu Besuch 4 (Woche 78)
Veränderung des forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) gegenüber dem Ausgangswert als Prozentsatz des Sollwerts (FEV1 %p)
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu Besuch 4 (Woche 78)
Beschreibung der langfristigen Entwicklung der Atemfunktion bei mit Idebenon behandelten DMD-Patienten, die die SIDEROS-Studie abgeschlossen haben.
Von der Baseline bis zu Besuch 4 (Woche 78)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Juli 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. November 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. November 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Mai 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juli 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Juli 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Dezember 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. November 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SNT-III-012-E

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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