Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy III z zastosowaniem idebenonu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (SIDEROS-E) (SIDEROS-E)

24 listopada 2021 zaktualizowane przez: Santhera Pharmaceuticals

Otwarte badanie rozszerzone fazy III w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności idebenonu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), którzy ukończyli badanie SIDEROS

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności idebenonu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), którzy ukończyli badanie SIDEROS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie jest otwartym, jednogrupowym, wieloośrodkowym badaniem rozszerzonym obejmującym pacjentów z DMD otrzymujących glikokortykosteroidy, którzy uczestniczyli w badaniu SIDEROS i którzy spełniają wszystkie kryteria włączenia i żadnego z kryteriów wykluczenia w tym rozszerzonym badaniu.

Badanie obejmuje 4 wizyty studyjne zaplanowane co 6 miesięcy (wizyta 1/początkowa, wizyta 2/tydzień 26, wizyta 3/tydzień 52 i wizyta 4/tydzień 78) oraz wizyta kontrolna 4 tygodnie po odstawieniu leczenia. Wizyta 8/tydzień 78 w badaniu SIDEROS jest również wizytą SIDEROS-E 1/linia bazowa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

161

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Chwilowo niedostępne poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, Belgia, 4000
        • CHR Citadelle
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, Francja, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes, Francja, 44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris, Francja, 75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München, Niemcy, 80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
  • Włochy
      • Bosisio Parini, Włochy, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Włochy, 16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Włochy, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano, Włochy, 20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Włochy, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Włochy, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry, Zjednoczone Królestwo, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

11 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zakończenie badania SIDEROS podczas wizyty 8/tydzień 78
  2. Podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody dla SIDEROS-E

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci, którzy przedwcześnie przerwali badanie SIDEROS (tj. nie uczestniczyli we wszystkich wizytach od V1 do V8)
  2. Bezpieczeństwo, tolerancja lub inne kwestie pojawiające się w trakcie badania SIDEROS, które w opinii Badacza mogą narazić pacjenta na znaczne ryzyko lub mogą znacząco zakłócić udział pacjenta w badaniu SIDEROS-E
  3. Stosowanie jakiegokolwiek badanego leku innego niż badany lek

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: idebenon 150 mg tabletki powlekane
900 mg idebenonu/dobę (2 tabletki należy przyjmować 3 razy dziennie z posiłkiem)
Lek: idebenon 150 mg tabletki powlekane
900 mg idebenonu/dzień

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych, zgodnie z tematem E2A ICH
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty 4 (tydzień 78)
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania idebenonu u pacjentów z DMD, którzy ukończyli badanie SIDEROS.
Od wizyty początkowej do wizyty 4 (tydzień 78)
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych, zgodnie z tematem E2A ICH
Ramy czasowe: 4 tygodnie po przerwaniu leczenia
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania idebenonu u pacjentów z DMD, którzy ukończyli badanie SIDEROS.
4 tygodnie po przerwaniu leczenia
Liczba pacjentów, u których przedwcześnie przerwano leczenie w ramach badania z powodu zdarzeń niepożądanych.
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty 4 (tydzień 78)
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania idebenonu u pacjentów z DMD, którzy ukończyli badanie SIDEROS.
Od wizyty początkowej do wizyty 4 (tydzień 78)
Liczba pacjentów z nieprawidłowymi parametrami laboratoryjnymi bezpieczeństwa.
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty 4 (tydzień 78)
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania idebenonu u pacjentów z DMD, którzy ukończyli badanie SIDEROS.
Od wizyty początkowej do wizyty 4 (tydzień 78)
Liczba pacjentów z nieprawidłowymi parametrami laboratoryjnymi bezpieczeństwa.
Ramy czasowe: 4 tygodnie po przerwaniu leczenia
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania idebenonu u pacjentów z DMD, którzy ukończyli badanie SIDEROS.
4 tygodnie po przerwaniu leczenia
Liczba pacjentów z nieprawidłowymi parametrami życiowymi.
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty 4 (tydzień 78)
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania idebenonu u pacjentów z DMD, którzy ukończyli badanie SIDEROS.
Od wizyty początkowej do wizyty 4 (tydzień 78)
Liczba pacjentów z nieprawidłowymi parametrami życiowymi.
Ramy czasowe: 4 tygodnie po przerwaniu leczenia
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania idebenonu u pacjentów z DMD, którzy ukończyli badanie SIDEROS.
4 tygodnie po przerwaniu leczenia
Liczba pacjentów z nieprawidłowym zapisem EKG.
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty 4 (tydzień 78)
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania idebenonu u pacjentów z DMD, którzy ukończyli badanie SIDEROS.
Od wizyty początkowej do wizyty 4 (tydzień 78)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej natężonej pojemności życiowej (FVC) jako procent wartości przewidywanej (FVC%p).
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty 4 (tydzień 78)
Aby opisać długoterminową ewolucję czynności oddechowej u pacjentów z DMD leczonych idebenonem, którzy ukończyli badanie SIDEROS.
Od wizyty początkowej do wizyty 4 (tydzień 78)
Zmiana w stosunku do linii bazowej szczytowego przepływu wydechowego (PEF) jako procent wartości przewidywanej (PEF%p)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty 4 (tydzień 78)
Aby opisać długoterminową ewolucję czynności oddechowej u pacjentów z DMD leczonych idebenonem, którzy ukończyli badanie SIDEROS.
Od wizyty początkowej do wizyty 4 (tydzień 78)
Zmiana od linii bazowej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) jako procent wartości przewidywanej (FEV1%p)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty 4 (tydzień 78)
Aby opisać długoterminową ewolucję czynności oddechowej u pacjentów z DMD leczonych idebenonem, którzy ukończyli badanie SIDEROS.
Od wizyty początkowej do wizyty 4 (tydzień 78)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 listopada 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 grudnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SNT-III-012-E

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na idebenon 150 mg tabletki powlekane

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj