Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze III s idebenonem u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (SIDEROS-E) (SIDEROS-E)

24. listopadu 2021 aktualizováno: Santhera Pharmaceuticals

Otevřená rozšiřující studie fáze III k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti idebenonu u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), kteří dokončili studii SIDEROS

Účelem studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost a účinnost idebenonu u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), kteří dokončili studii SIDEROS.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie je otevřená, jednoskupinová, multicentrická prodloužená studie u pacientů s DMD užívajících glukokortikoidní steroidy, kteří se účastnili studie SIDEROS a kteří splňují všechna zařazovací kritéria a žádné z vylučovacích kritérií pro tuto rozšířenou studii.

Studie se skládá ze 4 studijních návštěv plánovaných každých 6 měsíců (návštěva 1/základní stav, návštěva 2/26. týden, návštěva 3/týden 52 a návštěva 4/týden 78) a následná návštěva 4 týdny po přerušení léčby. Návštěva 8/78. týden ve studii SIDEROS je také návštěva SIDEROS-E 1/základní stav.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

161

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Dočasně nedostupné mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, Belgie, 4000
        • CHR Citadelle
  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, Francie, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes, Francie, 44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris, Francie, 75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • Itálie
      • Bosisio Parini, Itálie, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Itálie, 16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Itálie, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano, Itálie, 20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Itálie, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Itálie, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München, Německo, 80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Spojené království, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry, Spojené království, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

11 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dokončení studie SIDEROS na návštěvě 8/ 78. týden
  2. Podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu pro SIDEROS-E

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti, kteří předčasně ukončili studii SIDEROS (tj. nezúčastnili se všech návštěv od V1 do V8)
  2. Bezpečnost, snášenlivost nebo jiné problémy vzniklé v průběhu studie SIDEROS, které podle názoru zkoušejícího mohou pacienta vystavit významnému riziku nebo mohou významně narušit účast pacienta ve studii SIDEROS-E
  3. Použití jakéhokoli zkoumaného léku jiného než studovaného léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: idebenone 150 mg potahované tablety
900 mg idebenonu/den (2 tablety 3x denně s jídlem)
Lék: idebenone 150 mg potahované tablety
900 mg idebenonu/den

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků podle tématu ICH E2A
Časové okno: Od základní linie do návštěvy 4 (78. týden)
Posoudit dlouhodobou bezpečnost idebenonu u pacientů s DMD, kteří dokončili studii SIDEROS.
Od základní linie do návštěvy 4 (78. týden)
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků podle tématu ICH E2A
Časové okno: 4 týdny po ukončení léčby
Posoudit dlouhodobou bezpečnost idebenonu u pacientů s DMD, kteří dokončili studii SIDEROS.
4 týdny po ukončení léčby
Počet pacientů s předčasným přerušením studijní léčby z důvodu nežádoucích účinků.
Časové okno: Od základní linie do návštěvy 4 (78. týden)
Posoudit dlouhodobou bezpečnost idebenonu u pacientů s DMD, kteří dokončili studii SIDEROS.
Od základní linie do návštěvy 4 (78. týden)
Počet pacientů s abnormálními bezpečnostními laboratorními parametry.
Časové okno: Od základní linie do návštěvy 4 (78. týden)
Posoudit dlouhodobou bezpečnost idebenonu u pacientů s DMD, kteří dokončili studii SIDEROS.
Od základní linie do návštěvy 4 (78. týden)
Počet pacientů s abnormálními bezpečnostními laboratorními parametry.
Časové okno: 4 týdny po ukončení léčby
Posoudit dlouhodobou bezpečnost idebenonu u pacientů s DMD, kteří dokončili studii SIDEROS.
4 týdny po ukončení léčby
Počet pacientů s abnormálními životními funkcemi.
Časové okno: Od základní linie do návštěvy 4 (78. týden)
Posoudit dlouhodobou bezpečnost idebenonu u pacientů s DMD, kteří dokončili studii SIDEROS.
Od základní linie do návštěvy 4 (78. týden)
Počet pacientů s abnormálními životními funkcemi.
Časové okno: 4 týdny po ukončení léčby
Posoudit dlouhodobou bezpečnost idebenonu u pacientů s DMD, kteří dokončili studii SIDEROS.
4 týdny po ukončení léčby
Počet pacientů s abnormálním EKG.
Časové okno: Od základní linie do návštěvy 4 (78. týden)
Posoudit dlouhodobou bezpečnost idebenonu u pacientů s DMD, kteří dokončili studii SIDEROS.
Od základní linie do návštěvy 4 (78. týden)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty ve vynucené vitální kapacitě (FVC) jako procento předpovědi (FVC%p).
Časové okno: Od základní linie do návštěvy 4 (78. týden)
Popsat dlouhodobý vývoj respiračních funkcí u pacientů s DMD léčených idebenonem, kteří dokončili studii SIDEROS.
Od základní linie do návštěvy 4 (78. týden)
Změna od základní hodnoty ve špičkovém exspiračním toku (PEF) jako procento předpovědi (PEF%p)
Časové okno: Od základní linie do návštěvy 4 (78. týden)
Popsat dlouhodobý vývoj respiračních funkcí u pacientů s DMD léčených idebenonem, kteří dokončili studii SIDEROS.
Od základní linie do návštěvy 4 (78. týden)
Změna od základní hodnoty ve vynuceném exspiračním objemu za 1 sekundu (FEV1) jako procento předpovědi (FEV1%p)
Časové okno: Od základní linie do návštěvy 4 (78. týden)
Popsat dlouhodobý vývoj respiračních funkcí u pacientů s DMD léčených idebenonem, kteří dokončili studii SIDEROS.
Od základní linie do návštěvy 4 (78. týden)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Santhera Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. července 2018

Primární dokončení (Aktuální)

25. listopadu 2020

Dokončení studie (Aktuální)

25. listopadu 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. května 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. července 2018

První zveřejněno (Aktuální)

27. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. prosince 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. listopadu 2021

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SNT-III-012-E

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na idebenone 150 mg potahované tablety

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit