Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

III. fázisú vizsgálat idebenonnal Duchenne-izomdystrophiában (SIDEROS-E) szenvedő betegeknél (SIDEROS-E)

2021. november 24. frissítette: Santhera Pharmaceuticals

Fázisú, nyílt kiterjesztésű vizsgálat az idebenon hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő betegeknél, akik befejezték a SIDEROS-vizsgálatot

A vizsgálat célja az idebenon hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának felmérése olyan Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő betegeknél, akik befejezték a SIDEROS vizsgálatot.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat egy nyílt elrendezésű, egycsoportos, többközpontú kiterjesztett vizsgálat olyan DMD-ben szenvedő betegeken, akik glükokortikoid szteroidokat kaptak, és akik részt vettek a SIDEROS vizsgálatban, és akik megfelelnek a jelen kiterjesztett vizsgálat összes felvételi kritériumának, és egyetlen kizárási kritériumnak sem.

A vizsgálat 4, 6 havonta ütemezett vizsgálati látogatásból áll (1. vizit/alaphelyzet, 2. vizit/26. hét, 3. vizit/ 52. hét és 4. vizit/ 78. hét), valamint egy utóellenőrző látogatás a kezelés abbahagyása után 4 héttel. A 8. látogatás/78. hét a SIDEROS-tanulmányban egyben SIDEROS-E 1. látogatás/Alapvonal is.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

161

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Átmenetileg nem elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, Belgium, 4000
        • CHR Citadelle
  • Egyesült Királyság
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Egyesült Királyság, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry, Egyesült Királyság, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology
  • Franciaország
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, Franciaország, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes, Franciaország, 44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris, Franciaország, 75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • Németország
      • Hamburg, Németország, 20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München, Németország, 80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • Olaszország
      • Bosisio Parini, Olaszország, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Olaszország, 16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Olaszország, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano, Olaszország, 20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Olaszország, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Olaszország, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Olaszország, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Olaszország, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D
  • Svájc
      • Basel, Svájc, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

11 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A SIDEROS tanulmány befejezése a 8. látogatáson/ 78. hét
  2. Aláírt és keltezett tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlap a SIDEROS-E számára

Kizárási kritériumok:

  1. Azok a betegek, akik idő előtt abbahagyták a SIDEROS-t (azaz nem vettek részt a V1-től V8-ig terjedő összes viziten)
  2. Biztonsági, tolerálhatósági vagy a SIDEROS vizsgálat során felmerülő egyéb kérdések, amelyek a Vizsgáló véleménye szerint jelentős kockázatnak tehetik ki a beteget, vagy jelentősen megzavarhatják a beteg részvételét a SIDEROS-E vizsgálatban
  3. A vizsgálati gyógyszertől eltérő bármely vizsgálati gyógyszer alkalmazása

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: idebenon 150 mg filmtabletta
900 mg idebenon/nap (2 tabletta naponta háromszor étkezés közben)
Drog: idebenon 150 mg filmtabletta
900 mg idebenon/nap

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események előfordulása és súlyossága az ICH E2A témakör szerint
Időkeret: Az alaphelyzettől a 4. látogatásig (78. hét)
Az idebenon hosszú távú biztonságosságának felmérése a SIDEROS vizsgálatot befejező DMD-s betegeknél.
Az alaphelyzettől a 4. látogatásig (78. hét)
A nemkívánatos események előfordulása és súlyossága az ICH E2A témakör szerint
Időkeret: 4 héttel a kezelés abbahagyása után
Az idebenon hosszú távú biztonságosságának felmérése a SIDEROS vizsgálatot befejező DMD-s betegeknél.
4 héttel a kezelés abbahagyása után
Azon betegek száma, akiknél a vizsgálati kezelést nemkívánatos események miatt idő előtt abbahagyták.
Időkeret: Az alaphelyzettől a 4. látogatásig (78. hét)
Az idebenon hosszú távú biztonságosságának felmérése a SIDEROS vizsgálatot befejező DMD-s betegeknél.
Az alaphelyzettől a 4. látogatásig (78. hét)
A kóros biztonsági laboratóriumi paraméterekkel rendelkező betegek száma.
Időkeret: Az alaphelyzettől a 4. látogatásig (78. hét)
Az idebenon hosszú távú biztonságosságának felmérése a SIDEROS vizsgálatot befejező DMD-s betegeknél.
Az alaphelyzettől a 4. látogatásig (78. hét)
A kóros biztonsági laboratóriumi paraméterekkel rendelkező betegek száma.
Időkeret: 4 héttel a kezelés abbahagyása után
Az idebenon hosszú távú biztonságosságának felmérése a SIDEROS vizsgálatot befejező DMD-s betegeknél.
4 héttel a kezelés abbahagyása után
A kóros életjelekkel rendelkező betegek száma.
Időkeret: Az alaphelyzettől a 4. látogatásig (78. hét)
Az idebenon hosszú távú biztonságosságának felmérése a SIDEROS vizsgálatot befejező DMD-s betegeknél.
Az alaphelyzettől a 4. látogatásig (78. hét)
A kóros életjelekkel rendelkező betegek száma.
Időkeret: 4 héttel a kezelés abbahagyása után
Az idebenon hosszú távú biztonságosságának felmérése a SIDEROS vizsgálatot befejező DMD-s betegeknél.
4 héttel a kezelés abbahagyása után
A kóros EKG-ban szenvedő betegek száma.
Időkeret: Az alaphelyzettől a 4. látogatásig (78. hét)
Az idebenon hosszú távú biztonságosságának felmérése a SIDEROS vizsgálatot befejező DMD-s betegeknél.
Az alaphelyzettől a 4. látogatásig (78. hét)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az erőltetett életkapacitásban (FVC) az előrejelzett százalékban (FVC%p).
Időkeret: Az alaphelyzettől a 4. látogatásig (78. hét)
A SIDEROS vizsgálatot befejező idebenonnal kezelt DMD-s betegek légzésfunkciójának hosszú távú alakulásának leírása.
Az alaphelyzettől a 4. látogatásig (78. hét)
Változás az alapvonalhoz képest a csúcskilégzési áramlásban (PEF) az előrejelzett százalékban (PEF%p)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 4. látogatásig (78. hét)
A SIDEROS vizsgálatot befejező idebenonnal kezelt DMD-s betegek légzésfunkciójának hosszú távú alakulásának leírása.
Az alaphelyzettől a 4. látogatásig (78. hét)
Változás az alapvonalhoz képest a kényszerített kilégzési térfogatban 1 másodpercen belül (FEV1) az előrejelzett százalékában (FEV1%p)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 4. látogatásig (78. hét)
A SIDEROS vizsgálatot befejező idebenonnal kezelt DMD-s betegek légzésfunkciójának hosszú távú alakulásának leírása.
Az alaphelyzettől a 4. látogatásig (78. hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Santhera Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. július 4.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. november 25.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. november 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. május 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 26.

Első közzététel (Tényleges)

2018. július 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. december 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. november 24.

Utolsó ellenőrzés

2021. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SNT-III-012-E

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a idebenon 150 mg filmtabletta

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Jamaica

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel