Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase III undersøgelse med Idebenone hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (SIDEROS-E) (SIDEROS-E)

24. november 2021 opdateret af: Santhera Pharmaceuticals

Et fase III åbent udvidelsesstudie for at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Idebenone hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD), som fuldførte SIDEROS-undersøgelsen

Formålet med studiet er at vurdere den langsigtede sikkerhed og effekt af idebenon hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD), som gennemførte SIDEROS-studiet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet er et åbent, enkelt-gruppe, multicenter forlængelsesstudie med patienter med DMD, der modtager glukokortikoidsteroider, som deltog i SIDEROS-studiet, og som opfylder alle inklusionskriterierne og ingen af ​​eksklusionskriterierne for dette forlængelsesstudie.

Studiet består af 4 studiebesøg planlagt hver 6. måned (Besøg 1/Baseline, Besøg 2/Uge 26, Besøg 3/Uge 52 og Besøg 4/Uge 78), og et opfølgningsbesøg 4 uger efter behandlingsophør. Besøg 8/Uge 78 i SIDEROS undersøgelse er også SIDEROS-E Besøg 1/Baseline.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

161

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Midlertidigt ikke tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, Belgien, 4000
        • CHR Citadelle
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry, Det Forenede Kongerige, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris, Frankrig, 75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • Italien
      • Bosisio Parini, Italien, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Italien, 16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italien, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano, Italien, 20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Italien, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italien, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Italien, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Italien, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München, Tyskland, 80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

11 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Afslutning af SIDEROS-undersøgelsen ved besøg 8/ uge 78
  2. Underskrevet og dateret informeret samtykkeformular for SIDEROS-E

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, der afbrød SIDEROS-undersøgelse for tidligt (dvs. deltog ikke i alle besøg fra V1 til V8)
  2. Sikkerhed, tolerabilitet eller andre problemer, der opstår i løbet af SIDEROS-undersøgelsen, og som efter investigators mening kan sætte patienten i væsentlig risiko eller kan forstyrre patientens deltagelse i SIDEROS-E-undersøgelsen væsentligt.
  3. Brug af andet forsøgslægemiddel end undersøgelsesmedicinen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: idebenone 150 mg filmovertrukne tabletter
900 mg idebenon/dag (2 tabletter skal tages 3 gange dagligt sammen med et måltid)
Medicin: idebenone 150 mg filmovertrukne tabletter
900 mg idebenon/dag

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser i henhold til ICH-emne E2A
Tidsramme: Fra baseline indtil besøg 4 (uge 78)
At vurdere den langsigtede sikkerhed af idebenon hos DMD-patienter, der gennemførte SIDEROS-studiet.
Fra baseline indtil besøg 4 (uge 78)
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser i henhold til ICH-emne E2A
Tidsramme: 4 uger efter seponering af behandlingen
At vurdere den langsigtede sikkerhed af idebenon hos DMD-patienter, der gennemførte SIDEROS-studiet.
4 uger efter seponering af behandlingen
Antal patienter med for tidlig seponering af undersøgelsesbehandling på grund af uønskede hændelser.
Tidsramme: Fra baseline indtil besøg 4 (uge 78)
At vurdere den langsigtede sikkerhed af idebenon hos DMD-patienter, der gennemførte SIDEROS-studiet.
Fra baseline indtil besøg 4 (uge 78)
Antal patienter med unormale sikkerhedslaboratorieparametre.
Tidsramme: Fra baseline indtil besøg 4 (uge 78)
At vurdere den langsigtede sikkerhed af idebenon hos DMD-patienter, der gennemførte SIDEROS-studiet.
Fra baseline indtil besøg 4 (uge 78)
Antal patienter med unormale sikkerhedslaboratorieparametre.
Tidsramme: 4 uger efter seponering af behandlingen
At vurdere den langsigtede sikkerhed af idebenon hos DMD-patienter, der gennemførte SIDEROS-studiet.
4 uger efter seponering af behandlingen
Antal patienter med unormale vitale tegn.
Tidsramme: Fra baseline indtil besøg 4 (uge 78)
At vurdere den langsigtede sikkerhed af idebenon hos DMD-patienter, der gennemførte SIDEROS-studiet.
Fra baseline indtil besøg 4 (uge 78)
Antal patienter med unormale vitale tegn.
Tidsramme: 4 uger efter seponering af behandlingen
At vurdere den langsigtede sikkerhed af idebenon hos DMD-patienter, der gennemførte SIDEROS-studiet.
4 uger efter seponering af behandlingen
Antal patienter med unormalt EKG.
Tidsramme: Fra baseline indtil besøg 4 (uge 78)
At vurdere den langsigtede sikkerhed af idebenon hos DMD-patienter, der gennemførte SIDEROS-studiet.
Fra baseline indtil besøg 4 (uge 78)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Forced Vital Capacity (FVC) som procent af forudsagt (FVC%p).
Tidsramme: Fra baseline indtil besøg 4 (uge 78)
At beskrive den langsigtede udvikling af respiratorisk funktion hos idebenon-behandlede DMD-patienter, som gennemførte SIDEROS-studiet.
Fra baseline indtil besøg 4 (uge 78)
Ændring fra baseline i Peak Expiratory Flow (PEF) som procent af forudsagt (PEF%p)
Tidsramme: Fra baseline indtil besøg 4 (uge 78)
At beskrive den langsigtede udvikling af respiratorisk funktion hos idebenon-behandlede DMD-patienter, som gennemførte SIDEROS-studiet.
Fra baseline indtil besøg 4 (uge 78)
Ændring fra baseline i forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1) som procent af forudsagt (FEV1%p)
Tidsramme: Fra baseline indtil besøg 4 (uge 78)
At beskrive den langsigtede udvikling af respiratorisk funktion hos idebenon-behandlede DMD-patienter, som gennemførte SIDEROS-studiet.
Fra baseline indtil besøg 4 (uge 78)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. juli 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

25. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

27. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SNT-III-012-E

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner