Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза III исследования идебенона у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (SIDEROS-E) (SIDEROS-E)

24 ноября 2021 г. обновлено: Santhera Pharmaceuticals

Открытое расширенное исследование фазы III для оценки долгосрочной безопасности и эффективности идебенона у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), завершивших исследование SIDEROS

Цель исследования — оценить долгосрочную безопасность и эффективность идебенона у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которые завершили исследование SIDEROS.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое одногрупповое многоцентровое расширенное исследование у пациентов с МДД, получающих глюкокортикоидные стероиды, которые участвовали в исследовании SIDEROS и соответствуют всем критериям включения и ни одному из критериев исключения для этого расширенного исследования.

Исследование состоит из 4 учебных визитов, запланированных каждые 6 месяцев (визит 1/исходный уровень, визит 2/неделя 26, визит 3/неделя 52 и визит 4/неделя 78), и визит для последующего наблюдения через 4 недели после прекращения лечения. Посещение 8/неделя 78 в исследовании SIDEROS также является визитом SIDEROS-E 1/исходным уровнем.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

161

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Временно недоступно вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, Бельгия, 4000
        • CHR Citadelle
  • Германия
      • Hamburg, Германия, 20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München, Германия, 80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D
  • Италия
      • Bosisio Parini, Италия, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Италия, 16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Италия, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano, Италия, 20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Италия, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Италия, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Италия, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Италия, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • Соединенное Королевство
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Соединенное Королевство, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry, Соединенное Королевство, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology
  • Франция
      • Lille, Франция, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, Франция, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes, Франция, 44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris, Франция, 75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • Швейцария
      • Basel, Швейцария, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

11 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  1. Завершение исследования SIDEROS на визите 8/неделя 78
  2. Подписанная и датированная форма информированного согласия для SIDEROS-E

Критерий исключения:

  1. Пациенты, прекратившие участие в исследовании SIDEROS преждевременно (т. е. не посещавшие все визиты с V1 по V8)
  2. Безопасность, переносимость или другие вопросы, возникающие в ходе исследования SIDEROS, которые, по мнению исследователя, могут подвергнуть пациента значительному риску или могут существенно помешать участию пациента в исследовании SIDEROS-E.
  3. Использование любого исследуемого препарата, кроме исследуемого препарата

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: идебенон 150 мг таблетки, покрытые пленочной оболочкой
900 мг идебенона/сут (по 2 таблетки 3 раза в день во время еды)
Лекарство: идебенон 150 мг таблетки, покрытые пленочной оболочкой
900 мг идебенона/день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений в соответствии с разделом ICH E2A.
Временное ограничение: От исходного уровня до посещения 4 (неделя 78)
Оценить долгосрочную безопасность идебенона у пациентов с МДД, завершивших исследование SIDEROS.
От исходного уровня до посещения 4 (неделя 78)
Частота и тяжесть нежелательных явлений в соответствии с разделом ICH E2A.
Временное ограничение: Через 4 недели после прекращения лечения
Оценить долгосрочную безопасность идебенона у пациентов с МДД, завершивших исследование SIDEROS.
Через 4 недели после прекращения лечения
Количество пациентов, досрочно прекративших прием исследуемого препарата из-за нежелательных явлений.
Временное ограничение: От исходного уровня до посещения 4 (неделя 78)
Оценить долгосрочную безопасность идебенона у пациентов с МДД, завершивших исследование SIDEROS.
От исходного уровня до посещения 4 (неделя 78)
Количество пациентов с аномальными лабораторными показателями безопасности.
Временное ограничение: От исходного уровня до посещения 4 (неделя 78)
Оценить долгосрочную безопасность идебенона у пациентов с МДД, завершивших исследование SIDEROS.
От исходного уровня до посещения 4 (неделя 78)
Количество пациентов с аномальными лабораторными показателями безопасности.
Временное ограничение: Через 4 недели после прекращения лечения
Оценить долгосрочную безопасность идебенона у пациентов с МДД, завершивших исследование SIDEROS.
Через 4 недели после прекращения лечения
Количество пациентов с аномальными жизненными показателями.
Временное ограничение: От исходного уровня до посещения 4 (неделя 78)
Оценить долгосрочную безопасность идебенона у пациентов с МДД, завершивших исследование SIDEROS.
От исходного уровня до посещения 4 (неделя 78)
Количество пациентов с аномальными жизненными показателями.
Временное ограничение: Через 4 недели после прекращения лечения
Оценить долгосрочную безопасность идебенона у пациентов с МДД, завершивших исследование SIDEROS.
Через 4 недели после прекращения лечения
Количество пациентов с аномальной ЭКГ.
Временное ограничение: От исходного уровня до посещения 4 (неделя 78)
Оценить долгосрочную безопасность идебенона у пациентов с МДД, завершивших исследование SIDEROS.
От исходного уровня до посещения 4 (неделя 78)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) по сравнению с исходным уровнем в процентах от прогнозируемого (ФЖЕЛ%p).
Временное ограничение: От исходного уровня до посещения 4 (неделя 78)
Описать долгосрочную эволюцию дыхательной функции у пациентов с МДД, получавших идебенон, которые завершили исследование SIDEROS.
От исходного уровня до посещения 4 (неделя 78)
Изменение пиковой скорости выдоха (ПСВ) по сравнению с исходным уровнем в процентах от прогнозируемого (ПСВ%р)
Временное ограничение: От исходного уровня до посещения 4 (неделя 78)
Описать долгосрочную эволюцию дыхательной функции у пациентов с МДД, получавших идебенон, которые завершили исследование SIDEROS.
От исходного уровня до посещения 4 (неделя 78)
Изменение объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) по сравнению с исходным уровнем в процентах от прогнозируемого (ОФВ1%p)
Временное ограничение: От исходного уровня до посещения 4 (неделя 78)
Описать долгосрочную эволюцию дыхательной функции у пациентов с МДД, получавших идебенон, которые завершили исследование SIDEROS.
От исходного уровня до посещения 4 (неделя 78)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Santhera Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 июля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 ноября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 ноября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 мая 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 июля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 июля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 декабря 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 ноября 2021 г.

Последняя проверка

1 ноября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SNT-III-012-E

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Malta

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться