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デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるイデベノンの第III相試験（SIDEROS-E） (SIDEROS-E)

2021年11月24日 更新者：Santhera Pharmaceuticals

SIDEROS試験を完了したデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者におけるイデベノンの長期的な安全性と有効性を評価するための第III相非盲検延長試験

この研究の目的は、SIDEROS 研究を完了したデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者におけるイデベノンの長期的な安全性と有効性を評価することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、SIDEROS研究に参加し、すべての選択基準を満たし、この延長研究の除外基準を満たさないグルココルチコイドステロイドを投与されているDMD患者を対象とした、非盲検、単一グループ、多施設の延長研究です。

この研究は、6 か月ごとに予定された 4 回の研究訪問 (訪問 1/ベースライン、訪問 2/26 週、訪問 3/52 週、訪問 4/78 週)、および治療中止の 4 週間後のフォローアップ訪問で構成されます。 SIDEROS 試験の訪問 8/週 78 は、SIDEROS-E 訪問 1/ベースラインでもあります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

161

段階

  • フェーズ 3

アクセスの拡大

一時的に利用できません 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology
  • イギリス
      • Leeds、イギリス、LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London、イギリス、WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne、イギリス、NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry、イギリス、SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
  • イタリア
      • Bosisio Parini、イタリア、23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova、イタリア、16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina、イタリア、98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano、イタリア、20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli、イタリア、80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova、イタリア、35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia、イタリア、27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma、イタリア、00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • オーストリア
      • Vienna、オーストリア、1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
  • スイス
      • Basel、スイス、4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D
  • ドイツ
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München、ドイツ、80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • フランス
      • Lille、フランス、59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier、フランス、34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes、フランス、44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris、フランス、75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse、フランス、31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー、3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège、ベルギー、4000
        • CHR Citadelle

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

11年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  1. 訪問8 / 78週でのSIDEROS研究の完了
  2. SIDEROS-E の署名および日付入りインフォームド コンセント フォーム

除外基準:

  1. 時期尚早にSIDEROS研究を中止した患者（つまり、V1からV8までのすべての来院に参加しなかった）
  2. -治験責任医師の意見では、患者を重大なリスクにさらす可能性がある、またはSIDEROS-E研究への患者の参加を著しく妨げる可能性があるSIDEROS研究の過程で生じる安全性、忍容性またはその他の問題
  3. -治験薬以外の治験薬の使用

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：イデベノン 150mg フィルムコーティング錠
イデベノン 900mg/日（2錠を1日3回食事と一緒に服用）
薬：イデベノン 150mg フィルムコーティング錠
イデベノン900mg/日

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ICHトピックE2Aによる有害事象の発生率と重症度
時間枠：ベースラインから訪問 4 (78 週) まで
SIDEROS試験を完了したDMD患者におけるイデベノンの長期安全性を評価すること。
ベースラインから訪問 4 (78 週) まで
ICHトピックE2Aによる有害事象の発生率と重症度
時間枠：治療中止後4週間
SIDEROS試験を完了したDMD患者におけるイデベノンの長期安全性を評価すること。
治療中止後4週間
有害事象のために試験治療を早期に中止した患者の数。
時間枠：ベースラインから訪問 4 (78 週) まで
SIDEROS試験を完了したDMD患者におけるイデベノンの長期安全性を評価すること。
ベースラインから訪問 4 (78 週) まで
異常な安全検査パラメータを有する患者の数。
時間枠：ベースラインから訪問 4 (78 週) まで
SIDEROS試験を完了したDMD患者におけるイデベノンの長期安全性を評価すること。
ベースラインから訪問 4 (78 週) まで
異常な安全検査パラメータを有する患者の数。
時間枠：治療中止後4週間
SIDEROS試験を完了したDMD患者におけるイデベノンの長期安全性を評価すること。
治療中止後4週間
異常なバイタルサインのある患者の数。
時間枠：ベースラインから訪問 4 (78 週) まで
SIDEROS試験を完了したDMD患者におけるイデベノンの長期安全性を評価すること。
ベースラインから訪問 4 (78 週) まで
異常なバイタルサインのある患者の数。
時間枠：治療中止後4週間
SIDEROS試験を完了したDMD患者におけるイデベノンの長期安全性を評価すること。
治療中止後4週間
心電図異常のある患者の数。
時間枠：ベースラインから訪問 4 (78 週) まで
SIDEROS試験を完了したDMD患者におけるイデベノンの長期安全性を評価すること。
ベースラインから訪問 4 (78 週) まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
強制肺活量 (FVC) のベースラインからの変化 (予測のパーセント (FVC%p))。
時間枠：ベースラインから訪問 4 (78 週) まで
SIDEROS研究を完了したイデベノン治療DMD患者における呼吸機能の長期的な進化を説明すること。
ベースラインから訪問 4 (78 週) まで
予測のパーセントとしての最大呼気流量 (PEF) のベースラインからの変化 (PEF%p)
時間枠：ベースラインから訪問 4 (78 週) まで
SIDEROS研究を完了したイデベノン治療DMD患者における呼吸機能の長期的な進化を説明すること。
ベースラインから訪問 4 (78 週) まで
1 秒間の強制呼気量 (FEV1) のベースラインからの変化 (予測値 (FEV1%p) のパーセント)
時間枠：ベースラインから訪問 4 (78 週) まで
SIDEROS研究を完了したイデベノン治療DMD患者における呼吸機能の長期的な進化を説明すること。
ベースラインから訪問 4 (78 週) まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Santhera Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年7月4日

一次修了 (実際)

2020年11月25日

研究の完了 (実際)

2020年11月25日

試験登録日

最初に提出

2018年5月31日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年7月26日

最初の投稿 (実際)

2018年7月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年12月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年11月24日

最終確認日

2021年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SNT-III-012-E

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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