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Studio di fase III con Idebenone in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (SIDEROS-E) (SIDEROS-E)

24 novembre 2021 aggiornato da: Santhera Pharmaceuticals

Uno studio di estensione in aperto di fase III per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine dell'idebenone nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che hanno completato lo studio SIDEROS

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine dell'idebenone nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che hanno completato lo studio SIDEROS.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è uno studio di estensione in aperto, a gruppo singolo e multicentrico in pazienti con DMD trattati con steroidi glucocorticoidi che hanno partecipato allo studio SIDEROS e che soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione per questo studio di estensione.

Lo studio consiste in 4 visite di studio programmate ogni 6 mesi (Visita 1/Baseline, Visita 2/Settimana 26, Visita 3/Settimana 52 e Visita 4/Settimana 78) e una visita di follow-up 4 settimane dopo l'interruzione del trattamento. La visita 8/settimana 78 nello studio SIDEROS è anche la visita SIDEROS-E 1/basale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

161

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

Temporaneamente non disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, Belgio, 4000
        • CHR Citadelle
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes, Francia, 44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris, Francia, 75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München, Germania, 80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • Italia
      • Bosisio Parini, Italia, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Italia, 16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italia, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano, Italia, 20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Italia, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italia, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Italia, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Italia, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Regno Unito, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry, Regno Unito, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

11 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Completamento dello studio SIDEROS alla Visita 8/settimana 78
  2. Modulo di consenso informato firmato e datato per SIDEROS-E

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti che hanno interrotto prematuramente lo studio SIDEROS (ovvero non hanno partecipato a tutte le visite da V1 a V8)
  2. Sicurezza, tollerabilità o altri problemi sorti durante il corso dello studio SIDEROS che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possono mettere il paziente a rischio significativo o possono interferire in modo significativo con la partecipazione del paziente allo studio SIDEROS-E
  3. Uso di qualsiasi farmaco sperimentale diverso dal farmaco in studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: idebenone 150 mg compresse rivestite con film
900 mg di idebenone/die (2 compresse da assumere 3 volte al giorno durante i pasti)
Droga: idebenone 150 mg compresse rivestite con film
900 mg di idebenone al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi, come da ICH Topic E2A
Lasso di tempo: Dal basale fino alla visita 4 (settimana 78)
Valutare la sicurezza a lungo termine dell'idebenone nei pazienti con DMD che hanno completato lo studio SIDEROS.
Dal basale fino alla visita 4 (settimana 78)
Incidenza e gravità degli eventi avversi, come da ICH Topic E2A
Lasso di tempo: 4 settimane dopo l'interruzione del trattamento
Valutare la sicurezza a lungo termine dell'idebenone nei pazienti con DMD che hanno completato lo studio SIDEROS.
4 settimane dopo l'interruzione del trattamento
Numero di pazienti con interruzione prematura del trattamento in studio a causa di eventi avversi.
Lasso di tempo: Dal basale fino alla visita 4 (settimana 78)
Valutare la sicurezza a lungo termine dell'idebenone nei pazienti con DMD che hanno completato lo studio SIDEROS.
Dal basale fino alla visita 4 (settimana 78)
Numero di pazienti con parametri di laboratorio di sicurezza anomali.
Lasso di tempo: Dal basale fino alla visita 4 (settimana 78)
Valutare la sicurezza a lungo termine dell'idebenone nei pazienti con DMD che hanno completato lo studio SIDEROS.
Dal basale fino alla visita 4 (settimana 78)
Numero di pazienti con parametri di laboratorio di sicurezza anomali.
Lasso di tempo: 4 settimane dopo l'interruzione del trattamento
Valutare la sicurezza a lungo termine dell'idebenone nei pazienti con DMD che hanno completato lo studio SIDEROS.
4 settimane dopo l'interruzione del trattamento
Numero di pazienti con segni vitali anomali.
Lasso di tempo: Dal basale fino alla visita 4 (settimana 78)
Valutare la sicurezza a lungo termine dell'idebenone nei pazienti con DMD che hanno completato lo studio SIDEROS.
Dal basale fino alla visita 4 (settimana 78)
Numero di pazienti con segni vitali anomali.
Lasso di tempo: 4 settimane dopo l'interruzione del trattamento
Valutare la sicurezza a lungo termine dell'idebenone nei pazienti con DMD che hanno completato lo studio SIDEROS.
4 settimane dopo l'interruzione del trattamento
Numero di pazienti con ECG anomalo.
Lasso di tempo: Dal basale fino alla visita 4 (settimana 78)
Valutare la sicurezza a lungo termine dell'idebenone nei pazienti con DMD che hanno completato lo studio SIDEROS.
Dal basale fino alla visita 4 (settimana 78)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) come percentuale del previsto (FVC%p).
Lasso di tempo: Dal basale fino alla visita 4 (settimana 78)
Descrivere l'evoluzione a lungo termine della funzione respiratoria nei pazienti DMD trattati con idebenone che hanno completato lo studio SIDEROS.
Dal basale fino alla visita 4 (settimana 78)
Variazione rispetto al basale del picco di flusso espiratorio (PEF) come percentuale del previsto (PEF%p)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla visita 4 (settimana 78)
Descrivere l'evoluzione a lungo termine della funzione respiratoria nei pazienti DMD trattati con idebenone che hanno completato lo studio SIDEROS.
Dal basale fino alla visita 4 (settimana 78)
Variazione rispetto al basale del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) come percentuale del previsto (FEV1%p)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla visita 4 (settimana 78)
Descrivere l'evoluzione a lungo termine della funzione respiratoria nei pazienti DMD trattati con idebenone che hanno completato lo studio SIDEROS.
Dal basale fino alla visita 4 (settimana 78)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

25 novembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

25 novembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 maggio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 luglio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

27 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 dicembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 novembre 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SNT-III-012-E

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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