Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase III-studie met idebenone bij patiënten met spierdystrofie van Duchenne (SIDEROS-E) (SIDEROS-E)

24 november 2021 bijgewerkt door: Santhera Pharmaceuticals

Een fase III open-label extensieonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van idebenone te beoordelen bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD) die het SIDEROS-onderzoek voltooiden

Het doel van de studie is om de veiligheid en werkzaamheid van idebenone op lange termijn te beoordelen bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD) die de SIDEROS-studie hebben voltooid.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie is een open-label, single-group, multi-center extensiestudie bij patiënten met DMD die glucocorticoïde steroïden kregen die deelnamen aan de SIDEROS-studie en die voldoen aan alle inclusiecriteria en geen van de exclusiecriteria voor deze extensiestudie.

Het onderzoek bestaat uit 4 studiebezoeken die om de 6 maanden worden gepland (bezoek 1/basislijn, bezoek 2/week 26, bezoek 3/week 52 en bezoek 4/week 78) en een vervolgbezoek 4 weken na stopzetting van de behandeling. Bezoek 8/week 78 in het SIDEROS-onderzoek is ook SIDEROS-E Bezoek 1/basislijn.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

161

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Tijdelijk niet beschikbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, België, 4000
        • CHR Citadelle
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München, Duitsland, 80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris, Frankrijk, 75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • Italië
      • Bosisio Parini, Italië, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Italië, 16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italië, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano, Italië, 20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Italië, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italië, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Italië, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Italië, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry, Verenigd Koninkrijk, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

11 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voltooiing van het SIDEROS-onderzoek bij bezoek 8/week 78
  2. Ondertekend en gedateerd geïnformeerd toestemmingsformulier voor SIDEROS-E

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten die het SIDEROS-onderzoek voortijdig hebben stopgezet (d.w.z. niet bij alle bezoeken van V1 tot V8 aanwezig waren)
  2. Veiligheid, verdraagbaarheid of andere problemen die zich tijdens het SIDEROS-onderzoek voordoen en die naar de mening van de onderzoeker de patiënt een aanzienlijk risico kunnen opleveren of de deelname van de patiënt aan het SIDEROS-E-onderzoek aanzienlijk kunnen belemmeren
  3. Gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel dan de onderzoeksmedicatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: idebenone 150 mg filmomhulde tabletten
900 mg idebenone/dag (2 tabletten 3 keer per dag in te nemen bij de maaltijd)
Geneesmiddel: idebenone 150 mg filmomhulde tabletten
900 mg idebenon/dag

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van bijwerkingen, volgens ICH-onderwerp E2A
Tijdsspanne: Van baseline tot bezoek 4 (week 78)
Om de veiligheid van idebenone op lange termijn te beoordelen bij DMD-patiënten die de SIDEROS-studie hebben voltooid.
Van baseline tot bezoek 4 (week 78)
Incidentie en ernst van bijwerkingen, volgens ICH-onderwerp E2A
Tijdsspanne: 4 weken na stopzetting van de behandeling
Om de veiligheid van idebenone op lange termijn te beoordelen bij DMD-patiënten die de SIDEROS-studie hebben voltooid.
4 weken na stopzetting van de behandeling
Aantal patiënten met voortijdige stopzetting van de studiebehandeling vanwege bijwerkingen.
Tijdsspanne: Van baseline tot bezoek 4 (week 78)
Om de veiligheid van idebenone op lange termijn te beoordelen bij DMD-patiënten die de SIDEROS-studie hebben voltooid.
Van baseline tot bezoek 4 (week 78)
Aantal patiënten met abnormale veiligheidslaboratoriumparameters.
Tijdsspanne: Van baseline tot bezoek 4 (week 78)
Om de veiligheid van idebenone op lange termijn te beoordelen bij DMD-patiënten die de SIDEROS-studie hebben voltooid.
Van baseline tot bezoek 4 (week 78)
Aantal patiënten met abnormale veiligheidslaboratoriumparameters.
Tijdsspanne: 4 weken na stopzetting van de behandeling
Om de veiligheid van idebenone op lange termijn te beoordelen bij DMD-patiënten die de SIDEROS-studie hebben voltooid.
4 weken na stopzetting van de behandeling
Aantal patiënten met abnormale vitale functies.
Tijdsspanne: Van baseline tot bezoek 4 (week 78)
Om de veiligheid van idebenone op lange termijn te beoordelen bij DMD-patiënten die de SIDEROS-studie hebben voltooid.
Van baseline tot bezoek 4 (week 78)
Aantal patiënten met abnormale vitale functies.
Tijdsspanne: 4 weken na stopzetting van de behandeling
Om de veiligheid van idebenone op lange termijn te beoordelen bij DMD-patiënten die de SIDEROS-studie hebben voltooid.
4 weken na stopzetting van de behandeling
Aantal patiënten met abnormaal ECG.
Tijdsspanne: Van baseline tot bezoek 4 (week 78)
Om de veiligheid van idebenone op lange termijn te beoordelen bij DMD-patiënten die de SIDEROS-studie hebben voltooid.
Van baseline tot bezoek 4 (week 78)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in geforceerde vitale capaciteit (FVC) als percentage van voorspeld (FVC%p).
Tijdsspanne: Van baseline tot bezoek 4 (week 78)
Om de langetermijnevolutie van de ademhalingsfunctie te beschrijven bij met idebenone behandelde DMD-patiënten die de SIDEROS-studie voltooiden.
Van baseline tot bezoek 4 (week 78)
Verandering ten opzichte van baseline in expiratoire piekstroom (PEF) als percentage van voorspeld (PEF%p)
Tijdsspanne: Van baseline tot bezoek 4 (week 78)
Om de langetermijnevolutie van de ademhalingsfunctie te beschrijven bij met idebenone behandelde DMD-patiënten die de SIDEROS-studie voltooiden.
Van baseline tot bezoek 4 (week 78)
Verandering ten opzichte van baseline in geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) als percentage van voorspeld (FEV1%p)
Tijdsspanne: Van baseline tot bezoek 4 (week 78)
Om de langetermijnevolutie van de ademhalingsfunctie te beschrijven bij met idebenone behandelde DMD-patiënten die de SIDEROS-studie voltooiden.
Van baseline tot bezoek 4 (week 78)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 juli 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 november 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 november 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 mei 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 juli 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 juli 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 december 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 november 2021

Laatst geverifieerd

1 november 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SNT-III-012-E

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op idebenone 150 mg filmomhulde tabletten

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Moldova

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren