Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen III tutkimus idebenonilla potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (SIDEROS-E) (SIDEROS-E)

keskiviikko 24. marraskuuta 2021 päivittänyt: Santhera Pharmaceuticals

Vaiheen III avoin laajennustutkimus idebenonin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) ja jotka saivat päätökseen SIDEROS-tutkimuksen

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida idebenonin pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD), jotka ovat suorittaneet SIDEROS-tutkimuksen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus on avoin, yhden ryhmän, monikeskustutkimus, johon osallistui SIDEROS-tutkimukseen osallistuneita DMD-potilaita, jotka saivat glukokortikoidisteroideja ja jotka täyttävät kaikki sisällyttämiskriteerit eivätkä mitkään tämän jatkotutkimuksen poissulkemiskriteerit.

Tutkimus koostuu neljästä 6 kuukauden välein suunnitellusta opintokäynnistä (käynti 1/perustilanne, käynti 2/viikko 26, käynti 3/viikko 52 ja käynti 4/viikko 78) ja seurantakäynti 4 viikkoa hoidon lopettamisen jälkeen. Käynti 8/viikko 78 SIDEROS-tutkimuksessa on myös SIDEROS-E Visit 1/Baseline.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

161

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Ei tilapäisesti saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, Belgia, 4000
        • CHR Citadelle
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D
  • Italia
      • Bosisio Parini, Italia, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Italia, 16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italia, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano, Italia, 20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Italia, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italia, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Italia, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Italia, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris, Ranska, 75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München, Saksa, 80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry, Yhdistynyt kuningaskunta, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

11 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. SIDEROS-tutkimuksen valmistuminen vierailulla 8/ viikolla 78
  2. Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumuslomake SIDEROS-E:lle

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka keskeyttivät SIDEROS-tutkimuksen ennenaikaisesti (eli eivät osallistuneet kaikille käynneille V1-V8)
  2. Turvallisuus, siedettävyys tai muut SIDEROS-tutkimuksen aikana ilmenevät seikat, jotka tutkijan mielestä voivat asettaa potilaan merkittävän riskin tai häiritä merkittävästi potilaan osallistumista SIDEROS-E-tutkimukseen
  3. Minkä tahansa muun tutkimuslääkkeen kuin tutkimuslääkkeen käyttö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: idebenoni 150 mg kalvopäällysteiset tabletit
900 mg idebenonia/vrk (2 tablettia 3 kertaa päivässä aterian yhteydessä)
Lääke: idebenoni 150 mg kalvopäällysteiset tabletit
900 mg idebenonia/vrk

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus ICH-aiheen E2A mukaisesti
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta vierailuun 4 (viikko 78)
Idebenonin pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi DMD-potilailla, jotka ovat suorittaneet SIDEROS-tutkimuksen.
Lähtötilanteesta vierailuun 4 (viikko 78)
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus ICH-aiheen E2A mukaisesti
Aikaikkuna: 4 viikkoa hoidon lopettamisen jälkeen
Idebenonin pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi DMD-potilailla, jotka ovat suorittaneet SIDEROS-tutkimuksen.
4 viikkoa hoidon lopettamisen jälkeen
Niiden potilaiden määrä, jotka keskeyttivät tutkimushoidon ennenaikaisesti haittatapahtumien vuoksi.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta vierailuun 4 (viikko 78)
Idebenonin pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi DMD-potilailla, jotka ovat suorittaneet SIDEROS-tutkimuksen.
Lähtötilanteesta vierailuun 4 (viikko 78)
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on poikkeavia turvallisuuslaboratorioparametreja.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta vierailuun 4 (viikko 78)
Idebenonin pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi DMD-potilailla, jotka ovat suorittaneet SIDEROS-tutkimuksen.
Lähtötilanteesta vierailuun 4 (viikko 78)
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on poikkeavia turvallisuuslaboratorioparametreja.
Aikaikkuna: 4 viikkoa hoidon lopettamisen jälkeen
Idebenonin pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi DMD-potilailla, jotka ovat suorittaneet SIDEROS-tutkimuksen.
4 viikkoa hoidon lopettamisen jälkeen
Potilaiden määrä, joilla on epänormaaleja elintoimintoja.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta vierailuun 4 (viikko 78)
Idebenonin pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi DMD-potilailla, jotka ovat suorittaneet SIDEROS-tutkimuksen.
Lähtötilanteesta vierailuun 4 (viikko 78)
Potilaiden määrä, joilla on epänormaaleja elintoimintoja.
Aikaikkuna: 4 viikkoa hoidon lopettamisen jälkeen
Idebenonin pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi DMD-potilailla, jotka ovat suorittaneet SIDEROS-tutkimuksen.
4 viikkoa hoidon lopettamisen jälkeen
Potilaiden määrä, joilla on epänormaali EKG.
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta vierailuun 4 (viikko 78)
Idebenonin pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi DMD-potilailla, jotka ovat suorittaneet SIDEROS-tutkimuksen.
Lähtötilanteesta vierailuun 4 (viikko 78)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta pakotetussa elinvoimakapasiteetissa (FVC) prosentteina ennustetusta (FVC %p).
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta vierailuun 4 (viikko 78)
Kuvaamaan hengitystoiminnan pitkän aikavälin kehitystä idebenonilla hoidetuilla DMD-potilailla, jotka suorittivat SIDEROS-tutkimuksen.
Lähtötilanteesta vierailuun 4 (viikko 78)
Muutos lähtötasosta uloshengityshuippuvirtauksessa (PEF) prosentteina ennustetusta (PEF %p)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta vierailuun 4 (viikko 78)
Kuvaamaan hengitystoiminnan pitkän aikavälin kehitystä idebenonilla hoidetuilla DMD-potilailla, jotka suorittivat SIDEROS-tutkimuksen.
Lähtötilanteesta vierailuun 4 (viikko 78)
Muutos lähtötasosta pakotetun uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1) prosentteina ennustetusta (FEV1 %p)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta vierailuun 4 (viikko 78)
Kuvaamaan hengitystoiminnan pitkän aikavälin kehitystä idebenonilla hoidetuilla DMD-potilailla, jotka suorittivat SIDEROS-tutkimuksen.
Lähtötilanteesta vierailuun 4 (viikko 78)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Santhera Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 4. heinäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 25. marraskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 25. marraskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 31. toukokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. heinäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 27. heinäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 3. joulukuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. marraskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SNT-III-012-E

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Djibouti

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa