Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas III-studie med Idebenone hos patienter med Duchennes muskeldystrofi (SIDEROS-E) (SIDEROS-E)

24 november 2021 uppdaterad av: Santhera Pharmaceuticals

En öppen fas III studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av Idebenone hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) som slutförde SIDEROS-studien

Syftet med studien är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av idebenon hos patienter med Duchennes muskeldystrofi (DMD) som genomförde SIDEROS-studien.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien är en öppen, enkelgrupps, multicenter förlängningsstudie på patienter med DMD som får glukokortikoidsteroider som deltog i SIDEROS-studien och som uppfyller alla inklusionskriterier och inget av uteslutningskriterierna för denna förlängningsstudie.

Studien består av 4 studiebesök schemalagda var 6:e ​​månad (Besök 1/Baslinje, Besök 2/Vecka 26, Besök 3/ Vecka 52 och Besök 4/ Vecka 78), och ett uppföljningsbesök 4 veckor efter avslutad behandling. Besök 8/Vecka 78 i SIDEROS-studien är också SIDEROS-E Besök 1/Baslinje.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

161

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Tillfälligt inte tillgänglig utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven
      • Liège, Belgien, 4000
        • CHR Citadelle
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Service de neuropédiatrie Pôle Pédiatrie CHRU de Lille - Hôpital Jeanne de Flandre
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac, Département de pédiatrie - neuropédiatrie
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Hôpital Hôtel Dieu, Service Explorations Fonctionnelles - Centre de Référence de Maladies Neuromusculaires rares
      • Paris, Frankrike, 75571
        • I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Hôpital Armand Trousseau bâtiment Lemariey porte 20, 2ème étage
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Hôpital des enfants, Pédiatrie Neurologie et infectiologie Pôle enfants
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama - Birmingham, Child Health Research
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Center for Integrative Rare Disease Research, Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa, Department of Pediatrics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Children's Hospital Boston, Harvard Medical School, Department of Neurology
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
        • Neurosciences Institute, Neurology - Charlotte Carolinas Healthcare System
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44109-1988
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104-1771
        • Children's Hospital of Philadelphia, Division of Pulmonology
  • Italien
      • Bosisio Parini, Italien, 23842
        • Fondazione IRCCS Eugenio Medea
      • Genova, Italien, 16147
        • U.O. Malattie Neuromuscolari, Istituto Giannina Gaslini
      • Messina, Italien, 98125
        • Scientific Coordinator Nemo Sud Clinical CenterAOU Policlinico "G. Martino"
      • Milano, Italien, 20162
        • Centro Clinico NEMO (NEuroMuscular Omnicentre), Niguarda Hospital
      • Napoli, Italien, 80131
        • Servizio di Cardiomiologia e Genetica Medica AOU Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Padova, Italien, 35122
        • Reparto Di Neurologia dell'Osperdale Di Padova
      • Pavia, Italien, 27100
        • Dipartimento di Clinica Neurologica e Psichiatrica dell'Età Evolutiva della Fondazione IRCCS "C. Mondino" di Pavia
      • Roma, Italien, 00168
        • U.O.C. Neuropsichiatria Infantile
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4301
        • Center for neuromuscular disorders, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB)
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Neuropediatra, Unidad de patologia nueromuscular, Servicio de Neurologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital La Fe de Valencia Avinguda de Fernando Abril Martorell Servicio de Neurologia Torre D
  • Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Storbritannien, WC1 3BG
        • UCL, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannien, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility Level 6 Leazes Wing Royal Victoria Infirmary
      • Oswestry, Storbritannien, SY10 7AG
        • Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Medical Center Hamburg - Eppendorf, Department of Paediatrics
      • München, Tyskland, 80337
        • Center for neuromuscular disorders, Dr. v. Haunersche Kinderklinik, Universität München
  • Österrike
      • Vienna, Österrike, 1100
        • Gottfried von Preyer'sches Kinderspital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

11 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Slutförande av SIDEROS-studien vid besök 8/ vecka 78
  2. Undertecknat och daterat formulär för informerat samtycke för SIDEROS-E

Exklusions kriterier:

  1. Patienter som avbröt SIDEROS-studien i förtid (dvs. deltog inte i alla besök från V1 till V8)
  2. Säkerhet, tolerabilitet eller andra problem som uppstår under SIDEROS-studiens gång och som enligt utredaren kan utsätta patienten för en betydande risk eller avsevärt kan störa patientens deltagande i SIDEROS-E-studien
  3. Användning av något annat prövningsläkemedel än studieläkemedlet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: idebenone 150 mg filmdragerade tabletter
900 mg idebenon/dag (2 tabletter tas 3 gånger om dagen med måltid)
Läkemedel: idebenone 150 mg filmdragerade tabletter
900 mg idebenon/dag

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar, enligt ICH Topic E2A
Tidsram: Från baslinjen till besök 4 (vecka 78)
För att bedöma den långsiktiga säkerheten av idebenon hos DMD-patienter som genomförde SIDEROS-studien.
Från baslinjen till besök 4 (vecka 78)
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar, enligt ICH Topic E2A
Tidsram: 4 veckor efter avslutad behandling
För att bedöma den långsiktiga säkerheten av idebenon hos DMD-patienter som genomförde SIDEROS-studien.
4 veckor efter avslutad behandling
Antal patienter med förtida avbrott i studiebehandlingen på grund av biverkningar.
Tidsram: Från baslinjen till besök 4 (vecka 78)
För att bedöma den långsiktiga säkerheten av idebenon hos DMD-patienter som genomförde SIDEROS-studien.
Från baslinjen till besök 4 (vecka 78)
Antal patienter med onormala säkerhetslaboratorieparametrar.
Tidsram: Från baslinjen till besök 4 (vecka 78)
För att bedöma den långsiktiga säkerheten av idebenon hos DMD-patienter som genomförde SIDEROS-studien.
Från baslinjen till besök 4 (vecka 78)
Antal patienter med onormala säkerhetslaboratorieparametrar.
Tidsram: 4 veckor efter avslutad behandling
För att bedöma den långsiktiga säkerheten av idebenon hos DMD-patienter som genomförde SIDEROS-studien.
4 veckor efter avslutad behandling
Antal patienter med onormala vitala tecken.
Tidsram: Från baslinjen till besök 4 (vecka 78)
För att bedöma den långsiktiga säkerheten av idebenon hos DMD-patienter som genomförde SIDEROS-studien.
Från baslinjen till besök 4 (vecka 78)
Antal patienter med onormala vitala tecken.
Tidsram: 4 veckor efter avslutad behandling
För att bedöma den långsiktiga säkerheten av idebenon hos DMD-patienter som genomförde SIDEROS-studien.
4 veckor efter avslutad behandling
Antal patienter med onormalt EKG.
Tidsram: Från baslinjen till besök 4 (vecka 78)
För att bedöma den långsiktiga säkerheten av idebenon hos DMD-patienter som genomförde SIDEROS-studien.
Från baslinjen till besök 4 (vecka 78)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från Baseline i Forcerad Vital Capacity (FVC) som procent av förutsagt (FVC%p).
Tidsram: Från baslinjen till besök 4 (vecka 78)
För att beskriva den långsiktiga utvecklingen av andningsfunktionen hos idebenonbehandlade DMD-patienter som genomförde SIDEROS-studien.
Från baslinjen till besök 4 (vecka 78)
Förändring från baslinjen i Peak Expiratory Flow (PEF) som procent av förutspått (PEF%p)
Tidsram: Från baslinjen till besök 4 (vecka 78)
För att beskriva den långsiktiga utvecklingen av andningsfunktionen hos idebenonbehandlade DMD-patienter som genomförde SIDEROS-studien.
Från baslinjen till besök 4 (vecka 78)
Förändring från baslinjen i forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) som procent av förutspått (FEV1%p)
Tidsram: Från baslinjen till besök 4 (vecka 78)
För att beskriva den långsiktiga utvecklingen av andningsfunktionen hos idebenonbehandlade DMD-patienter som genomförde SIDEROS-studien.
Från baslinjen till besök 4 (vecka 78)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 juli 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

25 november 2020

Avslutad studie (Faktisk)

25 november 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 maj 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 juli 2018

Första postat (Faktisk)

27 juli 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 december 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 november 2021

Senast verifierad

1 november 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SNT-III-012-E

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på idebenone 150 mg filmdragerade tabletter

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera