老挝婴儿中的硫胺素反应障碍 (TRD)

该研究的主要目标是在症状与 TDD 一致的婴儿和幼儿中制定 TRD 的病例定义，病例定义基于我们发现的那些临床症状和其他预测因素，这些因素能够更好地区分那些对积极反应的人那些没有反应的人服用硫胺素。 由于治疗医生可用的诊断工具可能因环境而异，我们将从候选预测因子中排除那些来自仅在更高资源环境中可用的评估的预测因子，例如实验室生物标志物和超声检查，然后重复分析。

次要目标是填补围绕高危人群硫胺素状态生物标志物的知识空白。 将在医院队列中制定 TRD 的生物标志物截止值，并将在医院和社区队列中表征分布。 我们提议的截止值的性能将与现有文献截止值的性能进行比较。

此外，将在社区队列、非 TRD 医院队列和 TRD 医院队列中比较所有已确定的预测因子和生物标志物截止值，以评估表面健康的婴幼儿中危险因素的流行程度并评估 TRD 案例的有用性在各种设置中的定义。

在合作医院寻求护理的目标年龄范围内的婴儿和儿童将由研究人员进行筛查，以确定是否存在任何纳入标准。 纳入标准列表是根据广泛的 TDD 兼容症状制定的，以降低可能失踪的儿童的风险，这些儿童会对硫胺素给药产生临床反应以纠正缺陷。 如果儿童处于目标年龄范围（21 天至 <18 个月）符合任何一项纳入标准，将获得父母同意，并将儿童转介给研究医生进行详细的身体检查。 将进行超声心动图和头颅超声检查以探索 TDD 并发症的全部范围。 静脉血样将通过静脉穿刺获得，用于评估硫胺素状态指标。 在给予第一剂硫胺素后，数据收集将遵循结构化的时间表。 特别是，硫胺素给药将定义为零小时，并且在初始硫胺素给药后 4、8、12、24、36、48 和 72 小时将重复上述体检

将分析血液样本的全血二磷酸硫胺素 (ThDP) 和红细胞转酮醇酶活性系数 (ETKac)、炎症和心脏生物标志物以及全血细胞计数 (CBC)。 确定这些指标的目的是为了更好地描述TRD病例，探索TRD病例、非TRD儿童和社区儿童之间的差异，最终目标是这些指标可能对未来的筛查有用。 此外，为了确定 TRD 与作为潜在危险因素的母体硫胺素状态之间的关联，研究人员将从婴儿母亲那里采集血样以评估母体硫胺素状态，并在母乳喂养的母亲中采集母乳样本以评估硫胺素浓度。