Расстройства, реагирующие на тиамин (TRD), среди детей грудного возраста в Лаосской Народно-Демократической Республике

Основной целью исследования является разработка определения случая TRD среди младенцев и детей младшего возраста с симптомами, соответствующими TDD, с определением случая, основанным на тех клинических симптомах и других предикторах, которые, по нашему мнению, лучше позволяют отличить тех, кто положительно реагирует на TDD. введение тиамина от тех, кто не отвечает. Поскольку диагностические инструменты, доступные лечащим врачам, могут различаться в зависимости от условий, мы повторим анализ после исключения из набора кандидатов-предикторов тех, которые получены на основе оценок, доступных только в условиях с более высокими ресурсами, таких как лабораторные биомаркеры и ультразвуковое исследование.

Второстепенная цель состоит в том, чтобы заполнить пробел в знаниях о биомаркерах статуса тиамина в группах риска. Пороговые значения биомаркеров для TRD будут разработаны в больничной когорте, а распределение будет охарактеризовано как в больничной, так и в общинной когорте. Производительность предложенного нами порога будет сравниваться с эффективностью существующих литературных порогов.

Кроме того, все выявленные предикторы и пороговые значения биомаркеров будут сравниваться в когорте сообщества, когорте больниц без TRD и когорте больниц TRD, чтобы оценить распространенность факторов риска среди внешне здоровых младенцев и детей младшего возраста и оценить полезность случая TRD. определения в различных условиях.

Младенцы и дети в целевом возрастном диапазоне, которые обращаются за помощью в сотрудничающую больницу, будут проверены исследовательским персоналом для определения наличия любого из критериев включения. Список критериев включения был разработан на основе широкого спектра симптомов, совместимых с TDD, чтобы снизить риск потенциально пропавших без вести детей, которые клинически отреагировали бы на введение тиамина для коррекции дефицита. Если ребенок находится в целевом возрастном диапазоне (от 21 дня до <18 месяцев) и соответствует любому из критериев включения, будет получено согласие родителей, и детей направят к врачу-исследователю для подробного медицинского осмотра. Эхокардиограмма и ультразвуковое исследование черепа будут выполнены для изучения всего спектра осложнений TDD. Образец венозной крови будет получен путем венепункции для оценки показателей статуса тиамина. Сбор данных будет осуществляться в соответствии со структурированной временной шкалой после введения первой дозы тиамина. В частности, введение тиамина будет определено как нулевой час, а описанное выше физическое обследование будет повторено через 4, 8, 12, 24, 36, 48 и 72 часа после первоначального введения тиамина.

Образцы крови будут проанализированы на тиаминдифосфат (ThDP) цельной крови и коэффициент активности транскетолазы эритроцитов (ETKac), воспаление и сердечные биомаркеры, а также на полный анализ крови (CBC). Целью определения этих индикаторов является лучшее описание случаев TRD и изучение различий между случаями TRD, детьми без TRD и детьми в сообществе, с конечной целью, чтобы эти индикаторы могли быть полезны для скрининга в будущем. Кроме того, чтобы определить связь между TRD и статусом тиамина у матери как потенциальным фактором риска, исследователи возьмут образец крови у матерей младенцев для оценки статуса тиамина у матери, а у матерей, кормящих грудью, образец грудного молока для оценки концентрации тиамина.