Poruchy odezvy na thiamin (TRD) mezi kojenci v Lao PDR

Primárním cílem studie je vývoj definice případu TRD u kojenců a malých dětí se symptomy konzistentními s TDD, přičemž definice případu je založena na těch klinických příznacích a dalších prediktorech, o kterých jsme zjistili, že jsou schopny lépe rozlišit ty, kteří reagují pozitivně na podávání thiaminu od těch, kteří nereagují. Vzhledem k tomu, že diagnostické nástroje dostupné ošetřujícím lékařům se mohou lišit v závislosti na nastavení, zopakujeme analýzy po vyloučení ze sady kandidátních prediktorů těch, které jsou odvozeny z hodnocení dostupných pouze v prostředí s vyššími zdroji, jako jsou laboratorní biomarkery a ultrasonografie.

Sekundárním cílem je vyplnit mezeru ve znalostech obklopující biomarkery stavu thiaminu u rizikových populací. Mezní hodnoty biomarkerů pro TRD budou vyvinuty v nemocniční kohortě a distribuce budou charakterizovány jak v nemocniční, tak komunitní kohortě. Výkon námi navrhovaného omezení bude porovnán s výkonem existujících omezení v literatuře.

Kromě toho budou všechny identifikované prediktory a limity biomarkerů porovnány napříč komunitní kohortou, nemocniční kohortou bez TRD a nemocniční kohortou TRD, aby se posoudila prevalence rizikových faktorů u zdánlivě zdravých kojenců a malých dětí a vyhodnotila se užitečnost případu TRD. definice v různých nastaveních.

Kojenci a děti v cílovém věkovém rozmezí, kteří hledají péči ve spolupracující nemocnici, budou vyšetřováni zaměstnanci studie, aby se určila přítomnost některého z kritérií pro zařazení. Seznam kritérií pro zařazení byl vyvinut na základě široké škály příznaků kompatibilních s TDD, aby se snížilo riziko potenciálně nezvěstných dětí, které by klinicky reagovaly na podávání thiaminu k nápravě nedostatku. Pokud je dítě v cílovém věkovém rozmezí (21 dní až <18 měsíců) a splňuje kterékoli z kritérií pro zařazení, bude získán souhlas rodičů a děti budou odeslány ke studijnímu lékaři na podrobné fyzické vyšetření. K prozkoumání celé řady komplikací TDD bude proveden echokardiogram a kraniální ultrazvuk. Vzorek žilní krve bude odebrán venepunkcí pro posouzení indikátorů stavu thiaminu. Sběr dat bude probíhat podle strukturované časové osy po podání první dávky thiaminu. Konkrétně podání thiaminu bude definováno jako hodina nula a výše popsané fyzikální vyšetření se bude opakovat 4, 8, 12, 24, 36, 48 a 72 hodin po počátečním podání thiaminu.

Vzorky krve budou analyzovány na obsah thiamindifosfátu (ThDP) v plné krvi a koeficient aktivity transketolázy erytrocytů (ETKac), zánětlivé a srdeční biomarkery a na kompletní krevní obraz (CBC). Účelem stanovení těchto ukazatelů je lépe popsat případy TRD a prozkoumat rozdíly mezi případy TRD, dětmi bez TRD a dětmi v komunitě, s konečným cílem, aby tyto ukazatele mohly být užitečné pro screening v budoucnu. Kromě toho, aby bylo možné určit souvislost mezi TRD a stavem thiaminu u matky jako potenciálního rizikového faktoru, odeberou vyšetřovatelé matkám kojenců vzorek krve pro posouzení stavu thiaminu u matky a u kojících matek vzorek mateřského mléka pro posouzení koncentrace thiaminu.