- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03626337
Troubles sensibles à la thiamine (TRD) chez les nourrissons en RDP lao
Une étude visant à établir une définition de cas des troubles sensibles à la thiamine (TRD) chez les nourrissons en RDP lao
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif principal de l'étude est le développement d'une définition de cas pour le TRD chez les nourrissons et les jeunes enfants présentant des symptômes compatibles avec le TDD, la définition de cas étant basée sur les symptômes cliniques et d'autres prédicteurs qui, selon nous, sont mieux à même de distinguer ceux qui répondent positivement à l'administration de thiamine de ceux qui ne répondent pas. Étant donné que les outils de diagnostic disponibles pour les médecins traitants peuvent différer selon le contexte, nous répéterons les analyses après avoir exclu de l'ensemble des prédicteurs candidats ceux qui sont dérivés d'évaluations uniquement disponibles dans les contextes à ressources plus élevées, tels que les biomarqueurs de laboratoire et l'échographie.
Un objectif secondaire est de combler le manque de connaissances entourant les biomarqueurs du statut de la thiamine dans les populations à risque. Des seuils de biomarqueurs pour TRD seront développés dans la cohorte hospitalière et les distributions seront caractérisées dans les cohortes hospitalière et communautaire. La performance de notre seuil proposé sera comparée à la performance des seuils de la littérature existante.
De plus, tous les prédicteurs identifiés et les seuils de biomarqueurs seront comparés dans la cohorte communautaire, la cohorte hospitalière non TRD et la cohorte hospitalière TRD afin d'évaluer la prévalence des facteurs de risque chez les nourrissons et les jeunes enfants apparemment en bonne santé et d'évaluer l'utilité du cas TRD définition dans divers contextes.
Les nourrissons et les enfants dans la tranche d'âge cible, qui demandent des soins à l'hôpital collaborateur, seront examinés par le personnel de l'étude pour déterminer la présence de l'un des critères d'inclusion. La liste des critères d'inclusion a été élaborée sur la base d'un large éventail de symptômes compatibles avec le TDD afin de réduire le risque d'enfants potentiellement disparus qui répondraient cliniquement à l'administration de thiamine pour corriger la carence. Si un enfant se trouvant dans la tranche d'âge cible (21 jours à moins de 18 mois) répond à l'un des critères d'inclusion, le consentement parental sera obtenu et les enfants seront référés à un médecin de l'étude pour un examen physique détaillé. Un échocardiogramme et une échographie crânienne seront effectués pour explorer la gamme complète des complications du TDD. Un échantillon de sang veineux sera obtenu par ponction veineuse pour l'évaluation des indicateurs du statut de la thiamine. La collecte de données suivra un calendrier structuré après l'administration de la première dose de thiamine. En particulier, l'administration de thiamine sera définie comme l'heure zéro, et l'examen physique décrit ci-dessus sera répété 4, 8, 12, 24, 36, 48 et 72 heures après l'administration initiale de thiamine.
Des échantillons de sang seront analysés pour le diphosphate de thiamine (ThDP) dans le sang total et le coefficient d'activité de la transcétolase érythrocytaire (ETKac), l'inflammation et les biomarqueurs cardiaques et pour une numération globulaire complète (CBC). Le but de déterminer ces indicateurs est de mieux décrire les cas de TRD et d'explorer les différences entre les cas de TRD, les enfants non-TRD et les enfants de la communauté, dans le but ultime que ces indicateurs puissent être utiles pour le dépistage à l'avenir. De plus, pour déterminer l'association entre le TRD et le statut maternel en thiamine en tant que facteur de risque potentiel, les enquêteurs prélèveront un échantillon de sang des mères des nourrissons pour évaluer le statut maternel en thiamine, et parmi les mères allaitantes un échantillon de lait maternel pour évaluer la concentration en thiamine.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
Luang Prabang, République démocratique populaire lao
- Lao Friends Hospital for Children
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
Enfants hospitalisés :
Les nourrissons et les enfants dans la tranche d'âge cible (21 jours à <18 mois), qui sont admis dans les hôpitaux participants, seront examinés par le personnel hospitalier pour déterminer la présence d'au moins un des critères d'inclusion
Cohorte communautaire :
Un groupe de comparaison de sexe, d'âge et de région similaire sera recruté en fonction des caractéristiques du groupe hospitalisé.
Les mères de tous les nourrissons participants seront invitées à l'étude.
La description
Critères d'inclusion des enfants hospitalisés :
- 21 jours à <18 mois et recherchant des soins à l'hôpital collaborateur et répondant à au moins un des critères d'inclusion suivants :
- Hypertrophie du foie (> 2 cm sous la marge costale droite lors d'un examen calme et couché)
- Œdème
- Tachypnée (> 60/min pendant 3 à 8 semaines ; > 50/min pendant 2 à 11 mois ; > 40/min pendant 12 à 18 mois)
- Tachycardie (fréquence cardiaque > 160/min pendant <12 mois ; >120/min pendant 12 mois - 18 mois)
- Saturation en oxygène (<92%)
- Difficulté à respirer (c. tirage sous-costal, évasement nasal)
- Refus d'allaiter ou refus de préparations pour nourrissons ou d'aliments pendant plus de 24 heures
- Vomissements répétitifs ou récurrents sans autre cause évidente (c.-à-d. vomissements > 3 fois au cours des dernières 24 heures)
- Pleurs persistants non soulagés par l'apaisement et l'alimentation sans autre cause évidente
- Voix rauque/cri ou perte de voix
- Nystagmus ou autre mouvement oculaire inhabituel
- Contractions musculaires
- Perte de conscience
- Convulsion
- Opisthotonus / posture anormale
- Paralysie aiguë / paralysie flasque
Critères d'exclusion des enfants hospitalisés :
- Aucun
Critères d'inclusion des enfants en milieu communautaire, qui seront appariés en fréquence en fonction du sexe, de l'âge et de la résidence aux participants en milieu hospitalier :
- Enfants âgés de 21 jours à <18 mois
- Résider dans des communautés sélectionnées
Critères d'exclusion des enfants communautaires :
- Maladie aiguë sévère justifiant une hospitalisation immédiate
Critères d'inclusion des mères des participants :
- Mère du participant à l'étude en milieu hospitalier ou participant à l'étude en milieu communautaire
Critères d'exclusion des mères des participants :
- Maladie aiguë grave justifiant une hospitalisation immédiate
- Incapable de fournir un consentement éclairé en raison d'une capacité de prise de décision réduite
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
---|---|
Cohorte hospitalière
100 mg de thiamine fournis par injection intramusculaire et/ou intraveineuse (Thiamine 100 MG/ML) quotidiennement pendant 3 jours
|
100 mg de thiamine en injection intramusculaire
Autres noms:
|
Cohorte communautaire
Groupe de comparaison apparié selon le sexe, l'âge et la région
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Trouble sensible à la thiamine (TRD)
Délai: 48-72 heures
|
Le diagnostic de TRD sera déterminé sur la base des améliorations des résultats physiques initialement anormaux tels que l'hépatomégalie, la fréquence cardiaque et la fréquence respiratoire, et la résolution des résultats échocardiographiques des ventricules élargis et fonctionnant mal
|
48-72 heures
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Biomarqueurs du diphosphate de thiamine (ThDP) dans le sang total et du coefficient d'activité de la transcétolase érythrocytaire (ETKac)
Délai: Ligne de base
|
Les associations entre ThDP et ETKac avec TRD seront déterminées et des seuils appropriés de ces biomarqueurs suggérant TRD seront proposés
|
Ligne de base
|
Hémoglobine et biomarqueurs d'autres micronutriments (ferritine, récepteur de la transferrine, protéine de liaison au rétinol, coefficient d'activation de la glutathion réductase érythrocytaire (EGRAC)) et inflammation (CRP, AGP)
Délai: Ligne de base
|
L'état nutritionnel et de santé sera évalué pour explorer les facteurs de risque potentiels de TRD
|
Ligne de base
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Sengchanh Kounnavong, MD, PhD, Lao Tropical and Public Health Institute
Publications et liens utiles
Publications générales
- Hess SY, Smith TJ, Fischer PR, Trehan I, Hiffler L, Arnold CD, Sitthideth D, Tancredi DJ, Schick MA, Yeh J, Stein-Wexler R, McBeth CN, Tan X, Nhiacha K, Kounnavong S. Establishing a case definition of thiamine responsive disorders among infants and young children in Lao PDR: protocol for a prospective cohort study. BMJ Open. 2020 Feb 13;10(2):e036539. doi: 10.1136/bmjopen-2019-036539.
- Smith TJ, Tan X, Arnold CD, Sitthideth D, Kounnavong S, Hess SY. Traditional prenatal and postpartum food restrictions among women in northern Lao PDR. Matern Child Nutr. 2022 Jan;18(1):e13273. doi: 10.1111/mcn.13273. Epub 2021 Sep 30.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (RÉEL)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 1329444
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Délai de partage IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
Données/documents d'étude
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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