Zaburzenia reagujące na tiaminę (TRD) wśród niemowląt w Lao PDR

Głównym celem badania jest opracowanie definicji przypadku TRD wśród niemowląt i małych dzieci z objawami zgodnymi z TDD, przy czym definicja przypadku jest oparta na tych objawach klinicznych i innych predyktorach, które naszym zdaniem są w stanie lepiej rozróżnić tych, którzy reagują pozytywnie na podawanie tiaminy od tych, którzy nie reagują. Ponieważ narzędzia diagnostyczne dostępne dla lekarzy mogą się różnić w zależności od ustawienia, powtórzymy analizy po wykluczeniu z zestawu potencjalnych predyktorów te, które pochodzą z ocen dostępnych tylko w ustawieniach o wyższych zasobach, takich jak biomarkery laboratoryjne i ultrasonografia.

Celem drugorzędnym jest wypełnienie luki w wiedzy na temat biomarkerów statusu tiaminy w populacjach zagrożonych. Punkty odcięcia biomarkerów dla TRD zostaną opracowane w kohorcie szpitalnej, a rozkłady zostaną scharakteryzowane zarówno w kohortach szpitalnych, jak i środowiskowych. Wydajność naszego proponowanego odcięcia zostanie porównana z wydajnością istniejących wartości odcięcia literatury.

Ponadto wszystkie zidentyfikowane predyktory i wartości graniczne biomarkerów zostaną porównane w kohorcie środowiskowej, kohorcie szpitalnej bez TRD i kohorcie szpitalnej TRD, aby ocenić częstość występowania czynników ryzyka wśród pozornie zdrowych niemowląt i małych dzieci oraz ocenić przydatność przypadku TRD definicja w różnych ustawieniach.

Niemowlęta i dzieci w docelowym przedziale wiekowym, które szukają opieki we współpracującym szpitalu, zostaną przebadane przez personel badawczy w celu określenia obecności któregokolwiek z kryteriów włączenia. Lista kryteriów włączenia została opracowana w oparciu o szeroki zakres objawów zgodnych z TDD, aby zmniejszyć ryzyko potencjalnie zaginionych dzieci, które zareagowałyby klinicznie na podawanie tiaminy w celu skorygowania niedoboru. Jeśli dziecko w docelowym przedziale wiekowym (od 21 dni do <18 miesięcy) spełnia którekolwiek z kryteriów włączenia, zostanie uzyskana zgoda rodziców, a dzieci zostaną skierowane do lekarza prowadzącego badanie w celu przeprowadzenia szczegółowego badania fizykalnego. Wykonane zostanie echokardiogram i USG czaszki w celu zbadania pełnego zakresu powikłań TDD. Próbka krwi żylnej zostanie pobrana przez nakłucie żyły w celu oceny wskaźników statusu tiaminy. Zbieranie danych będzie przebiegać zgodnie z ustrukturyzowaną osią czasu po podaniu pierwszej dawki tiaminy. W szczególności podawanie tiaminy zostanie określone jako godzina zero, a opisane powyżej badanie fizykalne zostanie powtórzone 4, 8, 12, 24, 36, 48 i 72 godziny po pierwszym podaniu tiaminy

Próbki krwi zostaną przeanalizowane pod kątem difosforanu tiaminy (ThDP) krwi pełnej i współczynnika aktywności transketolazy erytrocytów (ETKac), biomarkerów zapalnych i sercowych oraz pełnej morfologii krwi (CBC). Celem określenia tych wskaźników jest lepsze opisanie przypadków TRD i zbadanie różnic między przypadkami TRD, dziećmi bez TRD i dziećmi w społeczności, z ostatecznym celem, aby te wskaźniki mogły być przydatne do badań przesiewowych w przyszłości. Ponadto, aby określić związek między TRD a statusem tiaminy matki jako potencjalnym czynnikiem ryzyka, badacze pobiorą próbkę krwi od matek niemowląt w celu oceny statusu tiaminy u matki, a wśród matek karmiących piersią próbkę mleka matki w celu oceny stężenia tiaminy.