Trastornos sensibles a la tiamina (TRD) entre los bebés en Lao PDR

El objetivo principal del estudio es el desarrollo de una definición de caso para TRD entre bebés y niños pequeños con síntomas consistentes con TDD, con la definición de caso basada en esos síntomas clínicos y otros predictores que encontramos que son más capaces de distinguir aquellos que responden positivamente a administración de tiamina de aquellos que no responden. Dado que las herramientas de diagnóstico disponibles para los médicos tratantes pueden diferir según el entorno, repetiremos los análisis después de excluir del conjunto de predictores candidatos aquellos que se derivan de evaluaciones solo disponibles en entornos de mayores recursos, como biomarcadores de laboratorio y ultrasonografía.

Un objetivo secundario es llenar el vacío de conocimiento que rodea a los biomarcadores del estado de la tiamina en las poblaciones de riesgo. Los puntos de corte de biomarcadores para TRD se desarrollarán en la cohorte hospitalaria y las distribuciones se caracterizarán tanto en la cohorte hospitalaria como en la comunitaria. El rendimiento de nuestro límite propuesto se comparará con el rendimiento de los límites existentes en la literatura.

Además, todos los predictores identificados y los puntos de corte de los biomarcadores se compararán en la cohorte comunitaria, la cohorte del hospital sin TRD y la cohorte del hospital con TRD para evaluar la prevalencia de los factores de riesgo entre los bebés y niños pequeños aparentemente sanos y evaluar la utilidad del caso de TRD. definición en varios contextos.

El personal del estudio evaluará a los bebés y niños en el rango de edad objetivo, que buscan atención en el hospital colaborador, para determinar la presencia de cualquiera de los criterios de inclusión. La lista de criterios de inclusión se ha desarrollado en base a una amplia gama de síntomas compatibles con TDD para reducir el riesgo de niños potencialmente perdidos que responderían clínicamente a la administración de tiamina para corregir la deficiencia. Si un niño está en el rango de edad objetivo (21 días a <18 meses) cumple con cualquiera de los criterios de inclusión, se obtendrá el consentimiento de los padres y se derivará a los niños a un médico del estudio para un examen físico detallado. Se realizará un ecocardiograma y una ecografía craneal para explorar la gama completa de complicaciones de TDD. Se obtendrá una muestra de sangre venosa mediante venopunción para evaluar los indicadores del estado de tiamina. La recopilación de datos seguirá un cronograma estructurado después de que se haya administrado la primera dosis de tiamina. En particular, la administración de tiamina se definirá como hora cero y el examen físico descrito anteriormente se repetirá 4, 8, 12, 24, 36, 48 y 72 horas después de la administración inicial de tiamina.

Las muestras de sangre se analizarán para determinar el difosfato de tiamina (ThDP) y el coeficiente de actividad de la transcetolasa eritrocitaria (ETKac) en sangre total, biomarcadores cardíacos e inflamación y un conteo sanguíneo completo (CBC). El propósito de determinar estos indicadores es describir mejor los casos de TRD y explorar las diferencias entre los casos de TRD, los niños que no son de TRD y los niños de la comunidad, con el objetivo final de que estos indicadores puedan ser útiles para la detección en el futuro. Además, para determinar la asociación entre TRD y el estado de tiamina materna como factor de riesgo potencial, los investigadores recolectarán una muestra de sangre de las madres de los bebés para evaluar el estado de tiamina materna, y entre las madres lactantes, una muestra de leche materna para evaluar la concentración de tiamina.