Tiaminresponsive lidelser (TRD) blant spedbarn i Laos PDR

Studiens primære mål er å utvikle en kasusdefinisjon for TRD blant spedbarn og små barn med symptomer forenlig med TDD, med kasusdefinisjonen basert på de kliniske symptomene og andre prediktorer som vi finner er bedre i stand til å skille de som reagerer positivt på tiaminadministrasjon fra de som ikke reagerer. Ettersom diagnostiske verktøy som er tilgjengelige for behandlende leger kan variere etter innstilling, vil vi gjenta analyser etter å ha ekskludert fra settet med kandidatprediktorer de som er avledet fra vurderinger som kun er tilgjengelige i høyere ressursinnstillinger, for eksempel laboratoriebiomarkører og ultralyd.

Et sekundært mål er å fylle kunnskapsgapet rundt biomarkører for tiaminstatus i risikopopulasjoner. Biomarkøravskjæringer for TRD vil bli utviklet i sykehuskohorten og fordelinger vil bli karakterisert både i sykehus- og samfunnskohorter. Ytelsen til vårt foreslåtte cut-off vil bli sammenlignet med ytelsen til eksisterende litteraturgrenser.

I tillegg vil alle identifiserte prediktorer og biomarkøravskjæringer bli sammenlignet på tvers av samfunnskohorten, ikke-TRD sykehuskohorten og TRD sykehuskohorten for å vurdere forekomsten av risikofaktorer blant tilsynelatende friske spedbarn og små barn og vurdere nytten av TRD-saken. definisjon i ulike settinger.

Spedbarn og barn i målalderen, som søker omsorg ved det samarbeidende sykehuset, vil bli screenet av studiepersonell for å fastslå tilstedeværelsen av noen av inklusjonskriteriene. Listen over inklusjonskriterier er utviklet basert på et bredt spekter av TDD-kompatible symptomer for å redusere risikoen for potensielt savnede barn som vil reagere klinisk på tiaminadministrasjon for å rette opp mangelen. Hvis et barn er i målalderen (21 dager til <18 måneder) oppfyller ett av inklusjonskriteriene, vil foreldres samtykke innhentes og barn vil bli henvist til en studielege for en detaljert fysisk undersøkelse. Et ekkokardiogram og kranial ultralyd vil bli utført for å utforske hele spekteret av TDD-komplikasjoner. En venøs blodprøve vil bli tatt ved venepunktur for vurdering av indikatorer på tiaminstatus. Datainnsamlingen vil følge en strukturert tidslinje etter at den første tiamindosen er administrert. Spesielt vil tiaminadministrasjonen bli definert som time null, og den ovenfor beskrevne fysiske undersøkelsen vil bli gjentatt 4, 8, 12, 24, 36, 48 og 72 timer etter den første tiaminadministrasjonen

Blodprøver vil bli analysert for helblod tiamin difosfat (ThDP) og erytrocytt transketolase aktivitetskoeffisient (ETKac), betennelse og hjertebiomarkører og for en fullstendig blodtelling (CBC). Hensikten med å bestemme disse indikatorene er å bedre beskrive TRD-tilfellene og utforske forskjeller mellom TRD-tilfeller, ikke-TRD-barn og barn i samfunnet, med det endelige målet at disse indikatorene kan være nyttige for screening i fremtiden. For å bestemme sammenhengen mellom TRD og mors tiaminstatus som en potensiell risikofaktor, vil etterforskere samle inn en blodprøve fra spedbarns mødre for å vurdere mors tiaminstatus, og blant ammende mødre en morsmelkprøve for vurdering av tiaminkonsentrasjon.