Tiamiiniresponsiiviset häiriöt (TRD) imeväisten keskuudessa Laosin PDR:ssä

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on kehittää TRD:n tapausmääritelmä imeväisille ja pikkulapsille, joilla on TDD:n mukaisia ​​oireita. Tapauksen määritelmä perustuu niihin kliinisiin oireisiin ja muihin ennustajiin, joiden havaitsemme pystyvän paremmin erottamaan ne, jotka reagoivat positiivisesti. tiamiinin antaminen niiltä, ​​jotka eivät reagoi. Koska hoitavien lääkäreiden käytettävissä olevat diagnostiset työkalut voivat vaihdella asetusten mukaan, toistamme analyysit sen jälkeen, kun suljemme pois ehdokkaiden ennustajajoukosta sellaiset, jotka on johdettu arvioinneista, jotka ovat saatavilla vain korkeampia resursseja vaativissa olosuhteissa, kuten laboratoriobiomarkkerit ja ultraääni.

Toissijainen tavoite on täyttää tiedossa oleva aukko tiamiinistatuksen biomarkkereista riskiryhmissä. Biomarkkerien rajat TRD:lle kehitetään sairaalakohortissa ja jakaumat karakterisoidaan sekä sairaala- että yhteisön kohortissa. Ehdottamamme rajan suorituskykyä verrataan olemassa olevien kirjallisuuden raja-arvojen suorituskykyyn.

Lisäksi kaikkia tunnistettuja ennustajia ja biomarkkereiden raja-arvoja verrataan yhteisön kohortin, ei-TRD-sairaalakohortin ja TRD-sairaalakohortin välillä, jotta voidaan arvioida riskitekijöiden esiintyvyys näennäisesti terveiden imeväisten ja pienten lasten keskuudessa ja arvioida TRD-tapauksen hyödyllisyyttä. määritelmää eri asetuksissa.

Tutkimushenkilöstö tekee seulonnan kohde-ikäryhmässä olevat imeväiset ja lapset, jotka hakevat hoitoa yhteistyöhön osallistuvasta sairaalasta, jotta voidaan määrittää, onko jokin osallistumiskriteeri. Luettelo sisällyttämistä koskevista kriteereistä on kehitetty perustuen laajaan valikoimaan TDD-yhteensopivia oireita, jotta voidaan pienentää riskiä, ​​että lapset, jotka reagoisivat kliinisesti tiamiinin antoon korjaamiseksi, mahdollisesti katoavat. Jos lapsi on tavoite-ikäryhmässä (21 vuorokautta < 18 kuukautta) ja täyttää jonkin osallistumiskriteeristä, hankitaan vanhempien suostumus ja lapset lähetetään tutkimuslääkärille yksityiskohtaista fyysistä tarkastusta varten. Kaikukardiogrammi ja kallon ultraääni suoritetaan TDD-komplikaatioiden täydellisen valikoiman tutkimiseksi. Laskimoverinäyte otetaan laskimopunktiolla tiamiinin tilan indikaattoreiden arvioimiseksi. Tiedonkeruu seuraa strukturoitua aikajanaa ensimmäisen tiamiiniannoksen antamisen jälkeen. Erityisesti tiamiinin antaminen määritellään tunniksi nolla, ja edellä kuvattu fyysinen koe toistetaan 4, 8, 12, 24, 36, 48 ja 72 tuntia ensimmäisen tiamiinin antamisen jälkeen.

Verinäytteistä analysoidaan kokoveren tiamiinidifosfaatti (ThDP) ja erytrosyyttien transketolaasiaktiivisuuskerroin (ETKac), tulehdus ja sydämen biomarkkerit sekä täydellinen verenkuva (CBC). Näiden indikaattoreiden määrittelyn tarkoituksena on kuvata paremmin TRD-tapauksia ja tutkia eroja TRD-tapausten, ei-TRD-lasten ja yhteisön lasten välillä. Lopullisena tavoitteena on, että näistä indikaattoreista voi olla hyötyä seulonnassa tulevaisuudessa. Lisäksi TRD:n ja äidin tiamiinistatuksen välisen yhteyden määrittämiseksi mahdollisena riskitekijänä tutkijat keräävät imeväisten äideiltä verinäytteitä äidin tiamiinistatuksen arvioimiseksi ja imettävät äidit rintamaitonäytteen tiamiinipitoisuuden arvioimiseksi.