Distúrbios responsivos à tiamina (TRD) entre bebês em Laos PDR

O objetivo principal do estudo é o desenvolvimento de uma definição de caso para TRD entre bebês e crianças pequenas com sintomas consistentes com TDD, com a definição de caso baseada nesses sintomas clínicos e outros preditores que consideramos mais capazes de distinguir aqueles que respondem positivamente a administração de tiamina daqueles que não respondem. Como as ferramentas de diagnóstico disponíveis para os médicos assistentes podem diferir de acordo com o ambiente, repetiremos as análises após excluir do conjunto de preditores candidatos aqueles derivados de avaliações disponíveis apenas em locais com recursos mais elevados, como biomarcadores laboratoriais e ultrassonografia.

Um objetivo secundário é preencher a lacuna de conhecimento em torno dos biomarcadores do status da tiamina em populações de risco. Os limites de biomarcadores para TRD serão desenvolvidos na coorte hospitalar e as distribuições serão caracterizadas nas coortes hospitalares e comunitárias. O desempenho do nosso ponto de corte proposto será comparado ao desempenho dos pontos de corte existentes na literatura.

Além disso, todos os preditores identificados e cortes de biomarcadores serão comparados na coorte comunitária, coorte hospitalar não TRD e coorte hospitalar TRD para avaliar a prevalência de fatores de risco entre bebês e crianças pequenas aparentemente saudáveis ​​e avaliar a utilidade do caso TRD definição em várias configurações.

Bebês e crianças na faixa etária alvo, que procuram atendimento no hospital colaborador, serão examinados pela equipe do estudo para determinar a presença de qualquer um dos critérios de inclusão. A lista de critérios de inclusão foi desenvolvida com base em uma ampla gama de sintomas compatíveis com TDD para reduzir o risco de crianças potencialmente desaparecidas que responderiam clinicamente à administração de tiamina para corrigir a deficiência. Se uma criança estiver na faixa etária alvo (21 dias a <18 meses) e atender a qualquer um dos critérios de inclusão, o consentimento dos pais será obtido e as crianças serão encaminhadas a um médico do estudo para um exame físico detalhado. Um ecocardiograma e ultrassom craniano serão realizados para explorar toda a gama de complicações do TDD. Uma amostra de sangue venoso será obtida por punção venosa para avaliação dos indicadores de status de tiamina. A coleta de dados seguirá um cronograma estruturado após a administração da primeira dose de tiamina. Em particular, a administração de tiamina será definida como hora zero, e o exame físico descrito acima será repetido 4, 8, 12, 24, 36, 48 e 72 horas após a administração inicial de tiamina

Amostras de sangue serão analisadas para sangue total com difosfato de tiamina (ThDP) e coeficiente de atividade da transcetolase eritrocitária (ETKac), inflamação e biomarcadores cardíacos e para hemograma completo (CBC). O objetivo de determinar esses indicadores é descrever melhor os casos de DRT e explorar as diferenças entre casos de DRT, crianças não DRT e crianças da comunidade, com o objetivo final de que esses indicadores possam ser úteis para triagem no futuro. Além disso, para determinar a associação entre TRD e status de tiamina materna como um fator de risco potencial, os investigadores coletarão uma amostra de sangue das mães dos bebês para avaliar o status de tiamina materna e, entre as mães que amamentam, uma amostra de leite materno para avaliar a concentração de tiamina.