Auf Thiamin ansprechende Störungen (TRD) bei Säuglingen in der PDR Laos

Das Hauptziel der Studie ist die Entwicklung einer Falldefinition für TRD bei Säuglingen und Kleinkindern mit Symptomen, die mit TDD übereinstimmen, wobei die Falldefinition auf den klinischen Symptomen und anderen Prädiktoren basiert, die unserer Meinung nach diejenigen besser unterscheiden können, die positiv ansprechen Thiamin-Verabreichung von denen, die nicht darauf ansprechen. Da die den behandelnden Ärzten zur Verfügung stehenden diagnostischen Instrumente je nach Einstellung unterschiedlich sein können, werden wir die Analysen wiederholen, nachdem wir diejenigen aus dem Satz der Kandidatenprädiktoren ausgeschlossen haben, die aus Bewertungen stammen, die nur in Umgebungen mit höheren Ressourcen verfügbar sind, wie z. B. Labor-Biomarker und Ultraschall.

Ein sekundäres Ziel ist es, die Wissenslücke in Bezug auf Biomarker des Thiaminstatus in Risikopopulationen zu schließen. Biomarker-Grenzwerte für TRD werden in der Krankenhauskohorte entwickelt und Verteilungen werden sowohl in der Krankenhaus- als auch in der Gemeindekohorte charakterisiert. Die Leistung unseres vorgeschlagenen Grenzwerts wird mit der Leistung bestehender Grenzwerte in der Literatur verglichen.

Darüber hinaus werden alle identifizierten Prädiktoren und Biomarker-Grenzwerte in der Kohorte der Gemeinde, der Nicht-TRD-Krankenhauskohorte und der TRD-Krankenhauskohorte verglichen, um die Prävalenz von Risikofaktoren bei scheinbar gesunden Säuglingen und Kleinkindern zu bewerten und die Nützlichkeit des TRD-Falls zu bewerten Definition in verschiedenen Einstellungen.

Säuglinge und Kinder im Zielalter, die im kooperierenden Krankenhaus behandelt werden, werden vom Studienpersonal auf das Vorhandensein eines der Einschlusskriterien untersucht. Die Liste der Einschlusskriterien wurde auf der Grundlage eines breiten Spektrums von TDD-kompatiblen Symptomen entwickelt, um das Risiko potenziell vermisster Kinder zu verringern, die klinisch auf die Gabe von Thiamin zur Behebung des Mangels ansprechen würden. Wenn ein Kind im angestrebten Altersbereich (21 Tage bis < 18 Monate) eines der Einschlusskriterien erfüllt, wird die Zustimmung der Eltern eingeholt und die Kinder werden für eine ausführliche körperliche Untersuchung an einen Studienarzt überwiesen. Ein Echokardiogramm und ein kranialer Ultraschall werden durchgeführt, um das gesamte Spektrum von TDD-Komplikationen zu untersuchen. Eine venöse Blutprobe wird durch Venenpunktion zur Beurteilung der Indikatoren des Thiaminstatus entnommen. Die Datenerhebung folgt einem strukturierten Zeitplan, nachdem die erste Thiamindosis verabreicht wurde. Insbesondere wird die Thiaminverabreichung als Stunde Null definiert und die oben beschriebene körperliche Untersuchung wird 4, 8, 12, 24, 36, 48 und 72 Stunden nach der anfänglichen Thiaminverabreichung wiederholt

Blutproben werden auf Vollblut-Thiamindiphosphat (ThDP) und Erythrozyten-Transketolase-Aktivitätskoeffizient (ETKac), Entzündung und kardiale Biomarker sowie auf ein vollständiges Blutbild (CBC) analysiert. Der Zweck der Bestimmung dieser Indikatoren besteht darin, die TRD-Fälle besser zu beschreiben und Unterschiede zwischen TRD-Fällen, Nicht-TRD-Kindern und Kindern in der Gemeinschaft zu untersuchen, mit dem ultimativen Ziel, dass diese Indikatoren für das Screening in der Zukunft nützlich sein können. Um den Zusammenhang zwischen TRD und dem mütterlichen Thiaminstatus als potenziellem Risikofaktor zu bestimmen, werden die Forscher außerdem eine Blutprobe von Säuglingsmüttern entnehmen, um den mütterlichen Thiaminstatus zu beurteilen, und bei stillenden Müttern eine Muttermilchprobe zur Beurteilung der Thiaminkonzentration.