两种和三种抗生素治疗肺分枝杆菌复合病的比较 (MAC2v3)
2026年1月29日 更新者：Kevin Winthrop
NTM 疗法包括基于多药大环内酯的方案，为期 18-24 个月。
接受治疗的患者经常会出现使人虚弱的副作用，许多患者由于这些风险而推迟了抗生素治疗的开始。
常见的副作用包括恶心、腹泻和疲劳，罕见但严重的毒性包括眼毒性、听力损失和血液学毒性。
迄今为止，支持当前治疗建议的大部分证据来自观察性研究，在这些研究中，大环内酯与利福平和乙胺丁醇联合使用，或者在某些情况下与乙胺丁醇单独联合使用。
拟议的研究将回答是否需要第三种药物，或者服用两种药物是否可以增加耐受性而不会显着降低疗效。
研究概览
详细说明
鸟分枝杆菌复合体 (MAC) 是非结核分枝杆菌 (NTM) 的一个子集，NTM 是一种环境细菌，可引起慢性、使人衰弱的肺部疾病，主要影响 60 岁以上的人群。
治疗的目标是改善症状、阻止疾病进展和清除感染。
我们建议解决肺部 MAC 疾病治疗中长期存在的争议，即患者是否必须同时服用三种抗生素，或者两种抗生素是否足够。
该研究是一项多中心随机实用临床试验，比较阿奇霉素 + 乙胺丁醇（2 种药物疗法）与阿奇霉素 + 乙胺丁醇 + 利福平（3 种药物疗法）治疗非空洞性肺 MAC 疾病的效果。
所有临床结果都将被视为护理标准并从临床记录中提取。
治疗变化和不良事件将在例行访问中记录。
与健康相关的生活质量 (HRQoL) 和自我报告的毒性将在基于网络的数据库中集中捕获，CT 扫描将集中读取。
共同主要结果是文化转变和治疗的耐受性。
培养转化的主要分析将作为符合方案的非劣效性分析进行，而耐受性的主要分析将作为意向治疗优效性分析进行。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
474
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5T2S8
- University Health Network
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California
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Loma Linda、California、美国、92354
- Loma Linda University Medical Center
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San Diego、California、美国、92103
- University of California, San Diego
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San Francisco、California、美国、94110
- University of California, San Francisco
-
Stanford、California、美国、94305
- Stanford University
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80206
- National Jewish Health
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami
-
Tampa、Florida、美国、33612
- Tampa VA Medical Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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Hawaii
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Honolulu、Hawaii、美国、96817
- Kaiser Permanente Hawaii
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70112
- Louisina State University
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21224
- Johns Hopkins University
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
Manhasset、New York、美国、11030
- Northwell Health
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
-
New York、New York、美国、10016
- New York University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- University of North Carolina
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
- Temple University
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Tyler、Texas、美国、75708
- University of Texas Health Science Center
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98104
- University of Washington
-
Vancouver、Washington、美国、98664
- Vancouver Clinic
-
-
Wisconsin
-
Madison、Wisconsin、美国、53705
- University of Wisconsin School of Medicine and Public Health
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 符合 ATS/IDSA 疾病标准的培养阳性肺 MAC
- 18岁以上
- 提供知情同意的能力
排除标准：
- 纤维空洞病
- MAC 疾病的计划手术
- 累计接受 MAC 多药抗菌治疗 6 周或以上的患者
- 目前正在接受或在过去 30 天内接受过针对 NTM 的多药抗菌治疗的患者
- 囊性纤维化的诊断
- 艾滋病毒的诊断
- 实体器官或血液移植史
- 研究者认为临床上无法控制的显着药物相互作用
- 研究治疗方案任何组成部分的禁忌症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：2药方案
该组是每周 3 次 (TIW) 治疗方案，包括阿奇霉素 500 mg po + 乙胺丁醇 25 mg/kg 治疗变化由主治医师和患者自行决定。
在可能的情况下，首选改变剂量或频率，使患者能够在 12 个月的研究期间继续服用分配的药物。
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阿奇霉素 500 毫克口服片剂 [ZITHROMAX]
其他名称：
乙胺丁醇 25 mg/kg [Myambutol]
其他名称：
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有源比较器：3药方案
该臂是每周 3 次 (TIW) 治疗方案，包括阿奇霉素 500 mg po + 乙胺丁醇 25 mg/kg + 利福平 600 mg 治疗变化由主治医师和患者自行决定。
在可能的情况下，首选改变剂量或频率，使患者能够在 12 个月的研究期间继续服用分配的药物。
|
阿奇霉素 500 毫克口服片剂 [ZITHROMAX]
其他名称：
乙胺丁醇 25 mg/kg [Myambutol]
其他名称：
利福平 600 MG [利福定]
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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抗酸杆菌 (AFB) 培养阴性
大体时间：随机分组后 12 个月
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随机分组后 12 个月连续两次 AFB 培养呈阴性且未恢复阳性
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随机分组后 12 个月
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治疗完成
大体时间：随机分组后 12 个月
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按照指定方案完成 12 个月治疗且“依从性满意”的患者比例。
“令人满意的依从性”定义为服用 80% 的处方剂量/不错过超过 75 天的治疗。
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随机分组后 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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QOL-B 呼吸道症状评分
大体时间：随机分组后 12 个月
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带 NTM 模块的生活质量支气管扩张 (QOL-B) QOL-B 是一种自我管理的问卷，已在支气管扩张患者中得到验证。
问卷测量 8 个独立的领域：身体机能、角色机能、活力、情绪机能、社会机能、治疗负担、健康认知和呼吸系统症状。
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随机分组后 12 个月
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NTM 症状评分
大体时间：随机分组后 12 个月
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带 NTM 模块的生活质量支气管扩张 (QOL-B) QOL-B 是一种自我管理的问卷，已在支气管扩张患者中得到验证。
NTM 模块包括 4 个附加领域：饮食问题、身体意象、消化系统症状和 NTM 症状。
不计算总分。
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随机分组后 12 个月
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PROMIS Fatigue 7a 简表评分
大体时间：随机分组后 12 个月
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PROMIS 疲劳 7a 简表评分 PROMIS 疲劳项目库评估了过去 7 天的一系列自我报告的症状，从轻微的主观疲倦感到压倒性的、令人虚弱的、持续的疲惫感，这可能会降低一个人的日常执行能力通常在家庭或社会角色中的活动和功能。
疲劳分为疲劳的体验（频率、持续时间和强度）和疲劳对身体、精神和社会活动的影响。
每个问题都有五个答案选项，值从 1 到 5。
要找到已回答所有问题的简短形式的总原始分数，请将每个问题的回答值相加。
最低可能的原始分数（表示最高的主观疲劳程度）为 7；最高可能的原始分数（表示最低的主观疲劳程度）为 35。
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随机分组后 12 个月
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疲劳AE比例
大体时间：累计到12个月
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自我报告，中等或更差
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累计到12个月
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胃肠道AE比例
大体时间：长达 12 个月
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自我报告，中度或更糟：恶心、腹泻、食欲下降或腹痛
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长达 12 个月
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肝脏AE比例
大体时间：长达 12 个月
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实验室 2 级或更高级别的异常
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长达 12 个月
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大环内酯类耐药
大体时间：随机分组后 12 个月
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最终阳性培养的易感性
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随机分组后 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 研究主任：Emily Henkle, PhD, MPH、Oregon Health and Science University
- 首席研究员：Kevin L Winthrop, MD, MPH、Oregon Health and Science University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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- Koh WJ, Moon SM, Kim SY, Woo MA, Kim S, Jhun BW, Park HY, Jeon K, Huh HJ, Ki CS, Lee NY, Chung MJ, Lee KS, Shin SJ, Daley CL, Kim H, Kwon OJ. Outcomes of Mycobacterium avium complex lung disease based on clinical phenotype. Eur Respir J. 2017 Sep 27;50(3):1602503. doi: 10.1183/13993003.02503-2016. Print 2017 Sep.
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- Henkle E, Quittner AL, Dieckmann NF, Franklin H, Brunton AE, Daley CL, Winthrop KL; MAC2v3 Investigators. Patient-Reported Symptom and Health-Related Quality-of-Life Validation and Responsiveness During the First 6 Months of Treatment for Mycobacterium avium Complex Pulmonary Disease. Chest. 2023 Jul;164(1):53-64. doi: 10.1016/j.chest.2023.02.015. Epub 2023 Feb 17.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年2月22日
初级完成 (实际的)
2026年1月8日
研究完成 (实际的)
2026年1月8日
研究注册日期
首次提交
2018年9月11日
首先提交符合 QC 标准的
2018年9月13日
首次发布 (实际的)
2018年9月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月29日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 18819
- PCS-2017C2-7764 (其他赠款/资助编号：PCORI)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
完整数据包将在 PCORI 指定的存储库中提供。
完整数据包包括可分析数据集、完整协议、元数据、数据字典、完整统计分析计划（包括所有修订和额外工作流程的所有文档）以及来自 PCORI 资助的研究项目的分析代码。
可分析数据集包括一个最终清理和锁定的数据集，其中包含用于执行 PCORI 最终研究报告中报告的分析的所有数据，并根据 HIPAA 隐私规则（45 C.F.R. § 164.514(b)）进行了去标识化处理。
IPD 共享时间框架
数据集将在研究完成和结果发布后可用。
IPD 共享访问标准
第三方数据请求将由委员会审查，批准的请求将需要 DUA。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 分析代码
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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