ALS 逆转研究 4：终生暴露 (StARLiTE)
假设：存在满足 ALS 或 PMA 诊断标准并随后经历强劲和持续改善的患者，即“逆转”。 这些患者中有 38 名是在杜克大学之前的研究“已知 ALS 逆转记录”（St.A.R. Protocol 1，Duke IRB Pro00076395）中确定的。 研究人员假设这些患者的环境暴露与典型的进行性 ALS 患者不同。 特定环境影响的识别可能指向具有保护作用的暴露或导致出现罕见的新型可逆性肌萎缩侧索硬化样疾病的暴露。
目标：本研究旨在确定与 ALS 逆转相关的环境暴露。
研究概览
详细说明
肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 是一种破坏性运动神经元疾病，通常会导致快速进行性肌肉无力、残疾和过早死亡。 尽管进行了大量尝试性肌萎缩侧索硬化试验，但迄今为止还没有针对这种情况的显着疾病改善疗法。
存在一小部分符合肌萎缩侧索硬化或进行性肌萎缩症（PMA）诊断标准的患者，在一段时间内进展，然后明显好转。 其中一些“ALS 逆转”甚至可以完全恢复到正常的神经功能。 迄今为止，研究人员通过查阅医疗记录和同行评审文献，独立核实了其中 38 例。 与更典型的进行性肌萎缩侧索硬化患者相比，这些患者在人口统计学和疾病特征方面有所不同。
对这些病例的一种可能解释是这些患者有过保护性环境暴露。 另一种可能的解释是，这些患者有独特的环境暴露导致可逆形式的肌萎缩侧索硬化。 对这些选定的逆转患者的研究可能会为 ALS 耐药的环境机制提供有价值的线索。
这是一项试点病例对照研究，试图发现环境暴露与 ALS 逆转的相关性。 研究人员将招募并登记 ALS 逆转“病例”，以填写一份关于他们生活的在线调查表。 主题包括人口统计、工作经历、兵役、物质使用、身体活动、家族病史、疾病进展、居住史、职业暴露、家庭暴露、爱好暴露、荷尔蒙和生殖史（仅限女性识别受试者）、咖啡因、头部和颈部损伤、电击、健康保险、对 ALS 病因的主观认识以及疾病的临床特征。 “控制”参与者数据将来自预先存在的数据库。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke ALS Clinic / DUSOM Dept of Neurology / DUHS
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 先前参与已知 ALS 逆转的文档 (Duke IRB Pro00076395)
- 通过医疗记录审查确认 ALS 或 PMA（原发性肌萎缩症）诊断（先前记录在已知 ALS 逆转协议的文档中）
- 至少一项客观的 ALS 结果测量（例如 ALSFRS-R、FVC、强度测试、EMG）（之前记录在已知 ALS 逆转协议的文档中）
- 能听懂英文
排除标准：
- 严重到足以排除知情同意的认知障碍史，由患者在直接询问时报告或由研究人员根据已知 ALS 逆转记录 (Duke IRB Pro00076395) 研究数据怀疑
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：病例对照
- 时间观点：横截面
队列和干预
团体/队列 |
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ALS 和 PMA 逆转
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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终生环境暴露
大体时间：2小时填写调查
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受试者一生中环境暴露差异的病例对照分析。
环境暴露将通过国家 ALS 登记调查进行衡量。
案例是“ALS 逆转”。
对照通常是进行性 ALS 患者。
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2小时填写调查
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
一般刊物
- ALSUntangled Group. ALSUntangled No. 12: Dean Kraft, Energy Healer. Amyotroph Lateral Scler. 2011 Sep;12(5):389-91. doi: 10.3109/17482968.2011.609309. No abstract available.
- Bedlack RS, Vaughan T, Wicks P, Heywood J, Sinani E, Selsov R, Macklin EA, Schoenfeld D, Cudkowicz M, Sherman A. How common are ALS plateaus and reversals? Neurology. 2016 Mar 1;86(9):808-12. doi: 10.1212/WNL.0000000000002251. Epub 2015 Dec 9.
- http://www.wsj.com/articles/the-mystery-of-als-patients-who-see-improvement-1465845332
- Harrison D, Mehta P, van Es MA, Stommel E, Drory VE, Nefussy B, van den Berg LH, Crayle J, Bedlack R; Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials Consortium. "ALS reversals": demographics, disease characteristics, treatments, and co-morbidities. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2018 Nov;19(7-8):495-499. doi: 10.1080/21678421.2018.1457059. Epub 2018 Apr 2.
- Crayle J and Bedlack R. Unpublished data. 2018.
有用的网址
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Pro00100219
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药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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