- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT03706391
Tutkimus ALS-käänteisistä 4: Elinikäiset altistukset (StARLiTE)
Hypoteesi: On olemassa potilaita, jotka ovat täyttäneet ALS- tai PMA-diagnostiset kriteerit ja kokeneet sen jälkeen voimakkaan ja jatkuvan paranemisen eli "käänteisyyden". 38 näistä potilaista tunnistettiin aiemmassa Duke University -tutkimuksessa, Documentation of Known ALS Reversals (St.A.R. Protocol 1, Duke IRB Pro00076395). Tutkijat olettavat, että näillä potilailla on ollut erilainen ympäristöaltistus kuin potilailla, joilla on tyypillisesti progressiivinen ALS. Erityisten ympäristövaikutusten tunnistaminen voi viitata altistumiseen, joka on suojaava tai altistuminen, joka johtaa harvinaisen ja uuden palautuvan ALS:n kaltaisen taudin kehittymiseen.
Tavoite: Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tunnistaa ALS-syötteisiin liittyvät ympäristöaltistukset.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on tuhoisa motoristen hermosolujen sairaus, joka tyypillisesti aiheuttaa nopeasti etenevää lihasheikkoutta, vammaisuutta ja ennenaikaista kuolemaa. Huolimatta suuresta määrästä ALS-kokeita, tähän sairauteen ei ole toistaiseksi olemassa merkittäviä sairautta modifioivia hoitoja.
On olemassa pieni ryhmä potilaita, jotka täyttävät ALS:n tai progressiivisen lihasatrofian (PMA) diagnostiset kriteerit, etenevät jonkin aikaa ja paranevat sitten merkittävästi. Jotkut näistä "ALS-käänteistä" jopa palauttavat täydellisen takaisin normaaliin neurologiseen toimintaan. Tutkijat ovat todenneet riippumattomasti 38 näistä tapauksista tarkastelemalla potilastietoja ja vertaisarvioitua kirjallisuutta. Nämä potilaat eroavat demografisista ja sairauden ominaisuuksistaan verrattuna potilaisiin, joilla on tyypillisemmin etenevä ALS.
Yksi mahdollinen selitys näille tapauksille on, että näillä potilailla on ollut suojaava ympäristöaltistus. Toinen mahdollinen selitys on, että näillä potilailla on ollut ainutlaatuinen ympäristöaltistus, joka on johtanut palautuvaan ALS-muotoon. Näiden valittujen käänteispotilaiden tutkimus voi antaa arvokkaita vihjeitä ALS-resistenssin ympäristömekanismeista.
Tämä on pilottitapaus-kontrollitutkimus, jossa yritetään selvittää ympäristöaltistumisen korrelaatiota ALS:n käänteisyyden kanssa. Tutkijat rekrytoivat ja rekisteröivät ALS-kääntö "tapauksia" täyttääkseen online-kyselylomakkeen heidän elämästään. Aiheita ovat väestötiedot, työhistoria, asepalvelus, päihteiden käyttö, fyysinen aktiivisuus, perheen sairaushistoria, taudin eteneminen, asuinhistoria, työperäiset altistukset, altistuminen kotona, harrastusaltistukset, hormonaaliset ja lisääntymishistoria (vain naiset tunnistavat kohteet), kofeiini, pää ja niskavammat, sähköiskut, sairausvakuutus, subjektiivinen käsitys ALS:n etiologiasta ja sairauden kliiniset piirteet. "Ohjaus" osallistujien tiedot tulevat jo olemassa olevasta tietokannasta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke ALS Clinic / DUSOM Dept of Neurology / DUHS
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aiempi osallistuminen tunnettujen ALS-käänteiden dokumentointiin (Duke IRB Pro00076395)
- ALS- tai PMA-diagnoosin (primaarinen lihasatrofia) vahvistus potilastietojen tarkastelulla (aiemmin dokumentoitu tunnettujen ALS-reversals-protokollan dokumentaatiossa)
- Jatkuva, vankka parannus vähintään yhteen objektiiviseen ALS-tulosmittaan (esim. ALSFRS-R, FVC, lujuustesti, EMG) (aiemmin dokumentoitu tunnetun ALS-kääntöprotokollan dokumentaatiossa)
- Pystyy ymmärtämään englantia
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmat kognitiiviset häiriöt, jotka ovat riittävän vakavia estääkseen tietoisen suostumuksen, jonka potilas on raportoinut suorassa kuulustelussa tai tutkimushenkilöstön epäilemänä tunnettujen ALS-muutosten dokumentoinnin (Duke IRB Pro00076395) tutkimustiedoista
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Case-Control
- Aikanäkymät: Poikkileikkaus
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
ALS- ja PMA-käännökset
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elinikäiset ympäristöaltistukset
Aikaikkuna: 2 tuntia aikaa täyttää kysely
|
Tapauskontrollianalyysi ympäristöaltistumisen eroista kohteen eliniän aikana.
Ympäristöaltistuksia mitataan kansallisen ALS-rekisterin tutkimuksella.
Tapaukset ovat "ALS-käännöksiä".
Kontrollit ovat tyypillisesti eteneviä ALS-potilaita.
|
2 tuntia aikaa täyttää kysely
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- ALSUntangled Group. ALSUntangled No. 12: Dean Kraft, Energy Healer. Amyotroph Lateral Scler. 2011 Sep;12(5):389-91. doi: 10.3109/17482968.2011.609309. No abstract available.
- Bedlack RS, Vaughan T, Wicks P, Heywood J, Sinani E, Selsov R, Macklin EA, Schoenfeld D, Cudkowicz M, Sherman A. How common are ALS plateaus and reversals? Neurology. 2016 Mar 1;86(9):808-12. doi: 10.1212/WNL.0000000000002251. Epub 2015 Dec 9.
- http://www.wsj.com/articles/the-mystery-of-als-patients-who-see-improvement-1465845332
- Harrison D, Mehta P, van Es MA, Stommel E, Drory VE, Nefussy B, van den Berg LH, Crayle J, Bedlack R; Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials Consortium. "ALS reversals": demographics, disease characteristics, treatments, and co-morbidities. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2018 Nov;19(7-8):495-499. doi: 10.1080/21678421.2018.1457059. Epub 2018 Apr 2.
- Crayle J and Bedlack R. Unpublished data. 2018.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Patologiset tilat, anatomiset
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Skleroosi
- Motorinen neuronitauti
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Lihasten atrofia
- Atrofia
- Selkärangan lihasatrofia
Muut tutkimustunnusnumerot
- Pro00100219
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Motorinen neuronitauti
-
Hospices Civils de LyonValmisEnsisijainen Motor Cortex | Motor CortexRanska
-
Boston VA Research Institute, Inc.Ei vielä rekrytointiaTodellinen neurofeedback DMN:ltä | Valheellinen neurofeedback Motor Cortexilta
-
machineMD AGRekrytointi
-
Universidad Católica San Antonio de MurciaUniversity of A Coruna, La Coruna, SpainValmisTranskraniaalinen tasavirtastimulaatio | Ensisijainen Motor Cortex | Dorsolateraalinen prefrontaalinen aivokuoriEspanja
-
Håkan BjörneEi vielä rekrytointia
-
Capital Medical UniversityValmisNeuro ICU | High Flow -happiterapiaKiina
-
Elisa KallioniemiPeruutettuMotoriset taidot | Motor Cortex
-
Indiana UniversityRekrytointiMotoriset taidot | Kortikaalinen kiihtyvyys | Ensisijainen Motor CortexYhdysvallat
-
Milton S. Hershey Medical CenterValmisKeskilaskimokatetri | Keskilinja | PICC | Neuro ICU | Neurotieteen teho-osasto | CVCYhdysvallat
-
Beijing Tongren HospitalValmis