- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT03706391
Tanulmány az ALS-visszafordításokról 4: Élettartamú expozíciók (StARLiTE)
Hipotézis: Vannak olyan betegek, akik teljesítették az ALS vagy PMA diagnosztikai kritériumait, és ezt követően erőteljes és tartós javulást, azaz „visszafordulást” tapasztaltak. E betegek közül harmincnyolcot azonosítottak a Duke Egyetem korábbi tanulmányában, a Documentation of Known ALS Reversals (St.A.R. Protocol 1, Duke IRB Pro00076395) címmel. A kutatók azt feltételezik, hogy ezek a betegek eltérő környezeti expozíciót értek el, mint a jellemzően progresszív ALS-ben szenvedő betegek. A konkrét környezeti hatások azonosítása olyan expozícióra utalhat, amely védő hatású, vagy olyan expozícióra utalhat, amely ritka és új, reverzibilis ALS-szerű betegség kialakulásához vezet.
Célkitűzés: Ez a tanulmány az ALS-visszafordításokhoz kapcsolódó környezeti expozíciók azonosítására törekszik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Részletes leírás
Az amiotróf laterális szklerózis (ALS) egy pusztító motoros neuron betegség, amely jellemzően gyorsan progresszív izomgyengeséget, rokkantságot és korai halált okoz. A nagyszámú ALS-kísérlet ellenére a mai napig nincs jelentős betegségmódosító terápia erre az állapotra.
Létezik egy kis csoport a betegeknek, akik megfelelnek az ALS vagy a progresszív izomsorvadás (PMA) diagnosztikai kritériumainak, egy ideig előrehaladnak, majd jelentősen javulnak. Ezen „ALS-visszafordítások” némelyike még a normál neurológiai funkció teljes helyreállítását is eredményezi. A nyomozók ezek közül az esetek közül eddig 38-at ellenőriztek függetlenül az orvosi feljegyzések és a szakértői irodalom áttekintésével. Ezek a betegek demográfiai és betegségi jellemzőikben különböznek a jellemzően progresszív ALS-ben szenvedő betegektől.
Az egyik lehetséges magyarázat ezekre az esetekre az, hogy ezek a betegek védő környezeti expozícióban részesültek. Egy másik lehetséges magyarázat az, hogy ezek a betegek egyedi környezeti expozícióban szenvedtek, ami az ALS visszafordítható formájához vezetett. Ezeknek a kiválasztott betegeknek a vizsgálata értékes nyomokat adhat az ALS-rezisztencia környezeti mechanizmusaihoz.
Ez egy kísérleti eset-kontroll vizsgálat, amely megpróbálja felfedezni, hogy a környezeti expozíció összefüggésben áll az ALS visszafordításával. A nyomozók toboroznak és regisztrálnak ALS visszafordítási "ügyeket", hogy kitöltsenek egy online kérdőívet az életükről. A témák közé tartoznak a demográfiai adatok, a foglalkoztatási előzmények, a katonai szolgálat, a szerhasználat, a fizikai aktivitás, a családi kórtörténet, a betegség progressziója, a bentlakásos történelem, a foglalkozási expozíció, az otthoni expozíció, a hobbi expozíció, a hormonális és szaporodási előzmények (csak nők azonosítására alkalmas alanyok), koffein, fej és nyaksérülések, áramütések, egészségbiztosítás, az ALS etiológiájának szubjektív észlelése és a betegség klinikai jellemzői. A „vezérlő” résztvevői adatok egy már létező adatbázisból származnak.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke ALS Clinic / DUSOM Dept of Neurology / DUHS
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Korábbi részvétel az ismert ALS-visszafordítások dokumentálásában (Duke IRB Pro00076395)
- Az ALS vagy PMA (elsődleges izomsorvadás) diagnózisának megerősítése orvosi feljegyzések áttekintésével (korábban az Ismert ALS-visszafordítások dokumentációjában dokumentálva)
- Tartós, erőteljes javulás legalább egy objektív ALS-eredménymérőben (pl. ALSFRS-R, FVC, szilárdsági vizsgálat, EMG) (korábban az ismert ALS-visszafordítások protokolljában dokumentálva)
- Képes megérteni angolul
Kizárási kritériumok:
- A kognitív károsodás anamnézisében elég súlyos ahhoz, hogy kizárja a tájékozott beleegyezést, amelyet a páciens közvetlen kihallgatáskor jelentett, vagy amelyet a kutatószemélyzet gyanított az ismert ALS-visszafordítások dokumentációjából (Duke IRB Pro00076395)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Case-Control
- Időperspektívák: Keresztmetszeti
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
ALS és PMA megfordítások
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Élettartamú környezeti expozíciók
Időkeret: 2 óra a kérdőív kitöltésére
|
A környezeti expozíciók különbségeinek eset-kontroll elemzése az alany élettartama során.
A környezeti expozíciót az Országos ALS-nyilvántartási felméréssel mérik.
Az esetek "ALS-visszafordítások".
A kontrollok jellemzően progresszív ALS-ben szenvedő betegek.
|
2 óra a kérdőív kitöltésére
|
Együttműködők és nyomozók
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- ALSUntangled Group. ALSUntangled No. 12: Dean Kraft, Energy Healer. Amyotroph Lateral Scler. 2011 Sep;12(5):389-91. doi: 10.3109/17482968.2011.609309. No abstract available.
- Bedlack RS, Vaughan T, Wicks P, Heywood J, Sinani E, Selsov R, Macklin EA, Schoenfeld D, Cudkowicz M, Sherman A. How common are ALS plateaus and reversals? Neurology. 2016 Mar 1;86(9):808-12. doi: 10.1212/WNL.0000000000002251. Epub 2015 Dec 9.
- http://www.wsj.com/articles/the-mystery-of-als-patients-who-see-improvement-1465845332
- Harrison D, Mehta P, van Es MA, Stommel E, Drory VE, Nefussy B, van den Berg LH, Crayle J, Bedlack R; Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials Consortium. "ALS reversals": demographics, disease characteristics, treatments, and co-morbidities. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2018 Nov;19(7-8):495-499. doi: 10.1080/21678421.2018.1457059. Epub 2018 Apr 2.
- Crayle J and Bedlack R. Unpublished data. 2018.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Anyagcsere-betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuromuszkuláris betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Neuromuszkuláris megnyilvánulások
- Patológiai állapotok, anatómiai
- Gerincvelő-betegségek
- TDP-43 proteinpátiák
- A proteosztázis hiányosságai
- Szklerózis
- Motoros neuron betegség
- Amiotróf laterális szklerózis
- Izomsorvadás
- Sorvadás
- Izomsorvadás, gerinc
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Pro00100219
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Motoros neuron betegség
-
Samsung Medical CenterBefejezveAgysebészet motor által kiváltott potenciálfigyeléssel | Gerincműtét motor által kiváltott potenciálfigyelésselKoreai Köztársaság
-
Riphah International UniversityBefejezveMotor késleltetésPakisztán
-
Seattle Children's HospitalBefejezveTevékenység, MotorEgyesült Államok
-
Riphah International UniversityBefejezveTevékenység, MotorPakisztán
-
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of ChicagoUniversity of Chicago; University of Illinois at ChicagoBefejezveMotor késleltetésEgyesült Államok
-
University of NebraskaMég nincs toborzásMotor funkcióEgyesült Államok
-
University of ExtremaduraIsmeretlenTevékenység, MotorSpanyolország
-
Changhua Christian HospitalBefejezve
-
Atlas UniversityBefejezve
-
El-Sahel Teaching HospitalBefejezveMotor kiváltott potenciálEgyiptom