Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az ALS-visszafordításokról 4: Élettartamú expozíciók (StARLiTE)

2023. január 18. frissítette: Duke University

Hipotézis: Vannak olyan betegek, akik teljesítették az ALS vagy PMA diagnosztikai kritériumait, és ezt követően erőteljes és tartós javulást, azaz „visszafordulást” tapasztaltak. E betegek közül harmincnyolcot azonosítottak a Duke Egyetem korábbi tanulmányában, a Documentation of Known ALS Reversals (St.A.R. Protocol 1, Duke IRB Pro00076395) címmel. A kutatók azt feltételezik, hogy ezek a betegek eltérő környezeti expozíciót értek el, mint a jellemzően progresszív ALS-ben szenvedő betegek. A konkrét környezeti hatások azonosítása olyan expozícióra utalhat, amely védő hatású, vagy olyan expozícióra utalhat, amely ritka és új, reverzibilis ALS-szerű betegség kialakulásához vezet.

Célkitűzés: Ez a tanulmány az ALS-visszafordításokhoz kapcsolódó környezeti expozíciók azonosítására törekszik.

A tanulmány áttekintése

Részletes leírás

Az amiotróf laterális szklerózis (ALS) egy pusztító motoros neuron betegség, amely jellemzően gyorsan progresszív izomgyengeséget, rokkantságot és korai halált okoz. A nagyszámú ALS-kísérlet ellenére a mai napig nincs jelentős betegségmódosító terápia erre az állapotra.

Létezik egy kis csoport a betegeknek, akik megfelelnek az ALS vagy a progresszív izomsorvadás (PMA) diagnosztikai kritériumainak, egy ideig előrehaladnak, majd jelentősen javulnak. Ezen „ALS-visszafordítások” némelyike ​​még a normál neurológiai funkció teljes helyreállítását is eredményezi. A nyomozók ezek közül az esetek közül eddig 38-at ellenőriztek függetlenül az orvosi feljegyzések és a szakértői irodalom áttekintésével. Ezek a betegek demográfiai és betegségi jellemzőikben különböznek a jellemzően progresszív ALS-ben szenvedő betegektől.

Az egyik lehetséges magyarázat ezekre az esetekre az, hogy ezek a betegek védő környezeti expozícióban részesültek. Egy másik lehetséges magyarázat az, hogy ezek a betegek egyedi környezeti expozícióban szenvedtek, ami az ALS visszafordítható formájához vezetett. Ezeknek a kiválasztott betegeknek a vizsgálata értékes nyomokat adhat az ALS-rezisztencia környezeti mechanizmusaihoz.

Ez egy kísérleti eset-kontroll vizsgálat, amely megpróbálja felfedezni, hogy a környezeti expozíció összefüggésben áll az ALS visszafordításával. A nyomozók toboroznak és regisztrálnak ALS visszafordítási "ügyeket", hogy kitöltsenek egy online kérdőívet az életükről. A témák közé tartoznak a demográfiai adatok, a foglalkoztatási előzmények, a katonai szolgálat, a szerhasználat, a fizikai aktivitás, a családi kórtörténet, a betegség progressziója, a bentlakásos történelem, a foglalkozási expozíció, az otthoni expozíció, a hobbi expozíció, a hormonális és szaporodási előzmények (csak nők azonosítására alkalmas alanyok), koffein, fej és nyaksérülések, áramütések, egészségbiztosítás, az ALS etiológiájának szubjektív észlelése és a betegség klinikai jellemzői. A „vezérlő” résztvevői adatok egy már létező adatbázisból származnak.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

25

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke ALS Clinic / DUSOM Dept of Neurology / DUHS

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A résztvevőket azon alanyok csoportjából toborozzák (még 38), akik részt vettek az Ismert ALS-visszafordítások Dokumentációja (Duke IRB Pro00076395) protokollban, és később úgy gondolták, hogy ALS-visszafordítással rendelkeznek.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Korábbi részvétel az ismert ALS-visszafordítások dokumentálásában (Duke IRB Pro00076395)
  • Az ALS vagy PMA (elsődleges izomsorvadás) diagnózisának megerősítése orvosi feljegyzések áttekintésével (korábban az Ismert ALS-visszafordítások dokumentációjában dokumentálva)
  • Tartós, erőteljes javulás legalább egy objektív ALS-eredménymérőben (pl. ALSFRS-R, FVC, szilárdsági vizsgálat, EMG) (korábban az ismert ALS-visszafordítások protokolljában dokumentálva)
  • Képes megérteni angolul

Kizárási kritériumok:

  • A kognitív károsodás anamnézisében elég súlyos ahhoz, hogy kizárja a tájékozott beleegyezést, amelyet a páciens közvetlen kihallgatáskor jelentett, vagy amelyet a kutatószemélyzet gyanított az ismert ALS-visszafordítások dokumentációjából (Duke IRB Pro00076395)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Case-Control
  • Időperspektívák: Keresztmetszeti

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
ALS és PMA megfordítások

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Élettartamú környezeti expozíciók
Időkeret: 2 óra a kérdőív kitöltésére
A környezeti expozíciók különbségeinek eset-kontroll elemzése az alany élettartama során. A környezeti expozíciót az Országos ALS-nyilvántartási felméréssel mérik. Az esetek "ALS-visszafordítások". A kontrollok jellemzően progresszív ALS-ben szenvedő betegek.
2 óra a kérdőív kitöltésére

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. szeptember 26.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. június 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. október 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 11.

Első közzététel (Tényleges)

2018. október 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. január 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. január 18.

Utolsó ellenőrzés

2020. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Motoros neuron betegség

Iratkozz fel