Studio delle inversioni della SLA 4: esposizioni a vita (StARLiTE)
Ipotesi: esistono pazienti che hanno soddisfatto i criteri diagnostici di SLA o PMA e successivamente hanno sperimentato un miglioramento robusto e sostenuto, cioè una "inversione". Trentotto di questi pazienti sono stati identificati nel precedente studio della Duke University, Documentation of Known ALS Reversals (St.A.R. Protocol 1, Duke IRB Pro00076395). I ricercatori ipotizzano che questi pazienti abbiano avuto esposizioni ambientali diverse rispetto ai pazienti con SLA tipicamente progressiva. L'identificazione di influenze ambientali specifiche può indicare esposizioni protettive o esposizioni che portano allo sviluppo di una rara e nuova malattia reversibile simile alla SLA.
Obiettivo: Questo studio cerca di identificare le esposizioni ambientali associate alle inversioni della SLA.
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una devastante malattia del motoneurone che tipicamente causa debolezza muscolare rapidamente progressiva, disabilità e morte prematura. Nonostante un gran numero di tentativi di sperimentazione sulla SLA, ad oggi non esistono terapie modificanti la malattia significative per questa condizione.
Esiste un piccolo gruppo di pazienti che soddisfano i criteri diagnostici per la SLA o l'atrofia muscolare progressiva (PMA), progrediscono per un periodo di tempo e poi migliorano significativamente. Alcune di queste "inversioni della SLA" riportano persino un completo recupero alla normale funzione neurologica. Gli investigatori hanno verificato in modo indipendente 38 di questi casi finora attraverso la revisione delle cartelle cliniche e la letteratura peer-reviewed. Questi pazienti sono diversi nei loro dati demografici e nelle caratteristiche della malattia rispetto ai pazienti con SLA più tipicamente progressiva.
Una possibile spiegazione per questi casi è che questi pazienti hanno avuto esposizioni ambientali protettive. Un'altra possibile spiegazione è che questi pazienti hanno avuto esposizioni ambientali uniche che hanno portato a una forma reversibile di SLA. Lo studio di questi pazienti con inversione selezionata può fornire preziosi indizi sui meccanismi ambientali della resistenza della SLA.
Questo è uno studio caso-controllo pilota che tenta di scoprire che l'esposizione ambientale è correlata alle inversioni della SLA. Gli investigatori recluteranno e registreranno "casi" di inversione della SLA per compilare un modulo di sondaggio online sulla loro vita. Gli argomenti includono dati demografici, storia lavorativa, servizio militare, uso di sostanze, attività fisica, storia medica familiare, progressione della malattia, storia residenziale, esposizioni lavorative, esposizioni domestiche, esposizioni per hobby, storia ormonale e riproduttiva (solo soggetti di identificazione femminile), caffeina, testa e lesioni al collo, scosse elettriche, assicurazione sanitaria, percezione soggettiva dell'eziologia della SLA e caratteristiche cliniche della malattia. I dati dei partecipanti "di controllo" proverranno da un database preesistente.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Duke ALS Clinic / DUSOM Dept of Neurology / DUHS
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Precedente partecipazione a Documentation of Known ALS Reversals (Duke IRB Pro00076395)
- Conferma della diagnosi di SLA o PMA (atrofia muscolare primaria) attraverso la revisione della cartella clinica (precedentemente documentata nel protocollo Documentation of Known ALS Reversals)
- Miglioramento sostenuto e robusto su almeno una misura oggettiva degli esiti della SLA (es. ALSFRS-R, FVC, test di forza, EMG) (precedentemente documentato nel protocollo Documentation of Known ALS Reversals)
- In grado di comprendere l'inglese
Criteri di esclusione:
- Storia di compromissione cognitiva abbastanza grave da precludere il consenso informato, riportata dal paziente durante l'interrogatorio diretto o sospettata dal personale di ricerca dai dati dello studio Documentation of Known ALS Reversals (Duke IRB Pro00076395)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Caso di controllo
- Prospettive temporali: Trasversale
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
|---|
|
Inversioni SLA e PMA
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Esposizioni ambientali nel corso della vita
Lasso di tempo: 2 ore per compilare il sondaggio
|
Analisi caso-controllo delle differenze nelle esposizioni ambientali nel corso della vita del soggetto.
Le esposizioni ambientali saranno misurate con l'indagine del Registro Nazionale ALS.
I casi sono "inversioni ALS".
I controlli sono tipicamente pazienti progressivi con SLA.
|
2 ore per compilare il sondaggio
|
Collaboratori e investigatori
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- ALSUntangled Group. ALSUntangled No. 12: Dean Kraft, Energy Healer. Amyotroph Lateral Scler. 2011 Sep;12(5):389-91. doi: 10.3109/17482968.2011.609309. No abstract available.
- Bedlack RS, Vaughan T, Wicks P, Heywood J, Sinani E, Selsov R, Macklin EA, Schoenfeld D, Cudkowicz M, Sherman A. How common are ALS plateaus and reversals? Neurology. 2016 Mar 1;86(9):808-12. doi: 10.1212/WNL.0000000000002251. Epub 2015 Dec 9.
- http://www.wsj.com/articles/the-mystery-of-als-patients-who-see-improvement-1465845332
- Harrison D, Mehta P, van Es MA, Stommel E, Drory VE, Nefussy B, van den Berg LH, Crayle J, Bedlack R; Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials Consortium. "ALS reversals": demographics, disease characteristics, treatments, and co-morbidities. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2018 Nov;19(7-8):495-499. doi: 10.1080/21678421.2018.1457059. Epub 2018 Apr 2.
- Crayle J and Bedlack R. Unpublished data. 2018.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Sclerosi
- Malattia del motoneurone
- Sclerosi laterale amiotrofica
- Atrofia muscolare
- Atrofia
- Atrofia muscolare, spinale
Altri numeri di identificazione dello studio
- Pro00100219
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Malattia del motoneurone
-
Hospital Center Guillaume RégnierReclutamentoDisturbo neurologico funzionale | FND MotorFrancia
-
Cairo UniversityReclutamentoPCI (paralisi cerebrale) | Oro-motor | Mnri | Ome | Metodo MasgutovaEgitto
-
Inonu UniversityNon ancora reclutamentoIctus | Qualità della vita | Negligenza, emispaziale | Funzione degli arti superiori | Motor imagery | Attività della Vita Quotidiana