Estudo de reversões de ALS 4: Exposições LifeTime (StARLiTE)
Hipótese: Existem pacientes que preencheram os critérios de diagnóstico de ELA ou PMA e, subsequentemente, experimentaram uma melhora robusta e sustentada, ou seja, uma "reversão". Trinta e oito desses pacientes foram identificados no estudo anterior da Duke University, Documentation of Known ALS Reversals (St.A.R. Protocol 1, Duke IRB Pro00076395). Os investigadores levantam a hipótese de que esses pacientes tiveram exposições ambientais diferentes dos pacientes com ELA tipicamente progressiva. A identificação de influências ambientais específicas pode apontar para exposições que são protetoras ou exposições que levam ao desenvolvimento de uma rara e nova doença reversível semelhante à ELA.
Objetivo: Este estudo busca identificar as exposições ambientais associadas às reversões da ELA.
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma doença devastadora do neurônio motor que normalmente causa fraqueza muscular rapidamente progressiva, incapacidade e morte prematura. Apesar de um grande número de tentativas de ensaios de ELA, não há terapias modificadoras da doença significativas para esta condição até o momento.
Existe um pequeno grupo de pacientes que atendem aos critérios diagnósticos para ELA ou atrofia muscular progressiva (PMA), progridem por um período de tempo e depois melhoram significativamente. Algumas dessas "reversões de ELA" chegam a fazer uma recuperação completa de volta à função neurológica normal. Os investigadores verificaram independentemente 38 desses casos até agora, por meio de revisão de registros médicos e literatura revisada por pares. Esses pacientes são diferentes em seus dados demográficos e características da doença em comparação com pacientes com ELA tipicamente progressiva.
Uma possível explicação para esses casos é que esses pacientes tiveram exposições ambientais protetoras. Outra explicação possível é que esses pacientes tiveram exposições ambientais únicas que levaram a uma forma reversível de ELA. O estudo desses pacientes de reversão selecionados pode fornecer pistas valiosas sobre os mecanismos ambientais da resistência à ELA.
Este é um estudo piloto de caso-controle tentando descobrir correlações de exposição ambiental com reversões de ELA. Os investigadores irão recrutar e registrar "casos" de reversão de ELA para preencher um formulário de pesquisa on-line sobre sua vida. Os tópicos incluem dados demográficos, histórico de emprego, serviço militar, uso de substâncias, atividade física, histórico médico familiar, progressão da doença, histórico residencial, exposições ocupacionais, exposições domésticas, exposições a passatempos, histórico hormonal e reprodutivo (só mulheres identificando indivíduos), cafeína, cabeça e lesões no pescoço, choques elétricos, plano de saúde, percepção subjetiva da etiologia da ELA e características clínicas da doença. Os dados do participante "Controle" virão de um banco de dados pré-existente.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke ALS Clinic / DUSOM Dept of Neurology / DUHS
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Participação prévia na Documentação de Reversões ALS Conhecidas (Duke IRB Pro00076395)
- Confirmação do diagnóstico de ELA ou PMA (atrofia muscular primária) por meio da revisão do prontuário médico (anteriormente documentado no protocolo Documentação de reversão de ELA conhecida)
- Melhoria sustentada e robusta em pelo menos uma medida objetiva de resultados de ELA (ex. ALSFRS-R, FVC, teste de força, EMG) (anteriormente documentado em Documentação do protocolo conhecido de reversões de ELA)
- Capaz de entender inglês
Critério de exclusão:
- Histórico de comprometimento cognitivo grave o suficiente para impedir o consentimento informado, relatado pelo paciente em questionamento direto ou como suspeitado pela equipe de pesquisa dos dados do estudo Documentation of Known ALS Reversals (Duke IRB Pro00076395)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Controle de caso
- Perspectivas de Tempo: Transversal
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Reversões de ALS e PMA
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Exposições ambientais ao longo da vida
Prazo: 2 horas para preencher a pesquisa
|
Análise de caso-controle das diferenças nas exposições ambientais ao longo da vida do sujeito.
As exposições ambientais serão medidas com a pesquisa do Registro Nacional de ALS.
Os casos são "reversões de ELA".
Os controles são tipicamente pacientes progressivos com ELA.
|
2 horas para preencher a pesquisa
|
Colaboradores e Investigadores
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- ALSUntangled Group. ALSUntangled No. 12: Dean Kraft, Energy Healer. Amyotroph Lateral Scler. 2011 Sep;12(5):389-91. doi: 10.3109/17482968.2011.609309. No abstract available.
- Bedlack RS, Vaughan T, Wicks P, Heywood J, Sinani E, Selsov R, Macklin EA, Schoenfeld D, Cudkowicz M, Sherman A. How common are ALS plateaus and reversals? Neurology. 2016 Mar 1;86(9):808-12. doi: 10.1212/WNL.0000000000002251. Epub 2015 Dec 9.
- http://www.wsj.com/articles/the-mystery-of-als-patients-who-see-improvement-1465845332
- Harrison D, Mehta P, van Es MA, Stommel E, Drory VE, Nefussy B, van den Berg LH, Crayle J, Bedlack R; Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials Consortium. "ALS reversals": demographics, disease characteristics, treatments, and co-morbidities. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2018 Nov;19(7-8):495-499. doi: 10.1080/21678421.2018.1457059. Epub 2018 Apr 2.
- Crayle J and Bedlack R. Unpublished data. 2018.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças da Medula Espinhal
- Proteinopatias TDP-43
- Deficiências de Proteostase
- Esclerose
- Doença do neurônio motor
- Esclerose Lateral Amiotrófica
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinhal
Outros números de identificação do estudo
- Pro00100219
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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